FDA批准首个治疗癌症相关腹泻证口服药—Xermelo

众所周知，在临床上，常发现有许多癌症患者容易出现腹泻，医学上将这种腹泻称为“癌相关腹泻”。这种癌相关腹泻通常会发生在不同类型的癌症患者中，可由癌本身、手术、放化疗、肠运动功能障碍等因素引起，这严重影响了患者的生活质量和治疗效果，更有甚者会危及生命。

现如今，丹娜法伯癌症研究院给广大癌相关腹泻患者带来了福音。由Matthew Kulke博士（毕业于加利福尼亚大学旧金山医学院，随后在布列根和妇女医院内科完成住院医生培训，并在丹娜法伯肿瘤内科担任研究员，获得哈佛医学院硕士学位，他已在恶性胃肠道肿瘤和神经内分泌瘤患者中领导了多项临床和转化研究。曾担任癌症和白血病B组实施的胰腺癌国家研究的研究主席，致力于研究类癌和胰腺神经内分泌瘤的临床和转化研究。目前，他是神经内分泌瘤和类癌项目主任、资深医生，哈佛医学院和丹娜法伯癌症研究院的医学部教授）领导的试验已获得了可喜的研究成果。

（Matthew Kulke博士）

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Xermelo™，即首个用于治疗类癌综合征腹泻的口服药物，其中类癌综合征腹泻在神经内分泌瘤患者中是一种罕见，但极具有潜在破坏性的疾病。预期该药的批准能改善美国约1.4万人（被诊断出患有该综合征，但很少有方案能治疗此种疾病）的生活质量。这种疾病能产生频繁、重度腹泻，而且还会导致面部潮红、腹痛、疲乏、过度劳累以及心脏瓣膜损伤。处于这种疾病风险的大多是神经内分泌肿瘤、激素和神经系统疾病患者，它们不仅常出现在肠道内，而且还出现在胰腺、肺脏以及身体的其他部位。并非此类肿瘤都是恶性的，甚至是良性肿瘤的患者也会存在腹泻综合征的风险。

Xermelo是一种顶级药物，靶向作用于神经内分泌细胞内部血清素（即神经递质）过度生成。Xermelo（又称作Telotristat Ethyl）首次临床研究是由Kulke指导并且在丹娜法伯进行研究的。早期研究证明了该药的安全性和疗效。FDA的批准就是基于Kulke指导的后续国际3期TELESTAR试验的安全性和疗效数据。该试验结果表明与服用对照药的患者相比，患者联合服用Xermelo和生长抑素类似物（SSA）能明显降低12周间期的肠运动。

在6周间期左右（共12周研究间期），接受Xermelo治疗的44%患者在肠运动频率方面至少降低30%。

Kulke博士，丹娜法伯神经内分泌瘤和类癌项目主任，说道：“FDA批准的Xermelo建立了一种新的治疗方案（该药物在肿瘤细胞内起作用，用于抑制血清素生成）、新方法、新的治疗途径”，“TELESTAR的数据表明Xermelo能降低类癌综合征腹泻的削弱作用，甚至对于先前使用过SSA给药剂量但治疗效果不明显的个体来说均具有良好的疗效和安全性特征。”