编者按
百时美施贵宝（BMS）在中国市场率先推出针对丙肝的特效新药。而从BMS的中国战略来看，近年来其战略方向日益聚焦，除了包括丙肝DAAs新药的病毒性肝炎领域之外，更在倾力布局免疫肿瘤（I-O）及免疫学和心血管领域。
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百时美施贵宝中国总裁林泰慷博士
如果有一种疾病，在中国有1000万感染者，其中，却只有2%得到了诊断。这意味着，这种疾病有大量未被开掘的患者需求，这种病被称为“丙肝（HCV）”。近日，百时美施贵宝（BMS）在中国市场率先推出特效新药。
世界卫生组织（WHO）发布的《全球肝炎报告（2017）》显示，在全球丙肝流行率方面，中国所在的西太平洋地区为0.6%-0.8%，而欧洲为1.2%-1.5%，中东高达1.9%-2.4%。据医疗智库机构Decision Resources测算，中国的HCV药物市场容量应在15亿元左右。
面对严峻的丙肝流行趋势，国家食药总局（CFDA）于今年4月24日批准了该治疗领域的一个特效新药联合治疗方案，这也被视为食药总局拟予进口新药审批“国民待遇”的重要案例，也标志着我国进入了直接抗病毒药物（DAAs）治疗丙肝的新纪元。
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丙肝新药DAAs获加速审批上市
作为中国首个、也是目前唯一一个全口服直接抗丙肝病毒（DAAs）治疗方案——百立泽（盐酸达拉他韦片）联合速维普（阿舒瑞韦软胶囊），于今年7月初正式登陆中国市场。截至8月20日，已在全国149家医院、607家药店实现供药，其中包括了覆盖全国患者的直销渠道（DTP药店）。百立泽和速维普联合治疗方案获批用于治疗成人基因1b型慢性丙型肝炎（非肝硬化或代偿期肝硬化），而中国基因1b型患者占整体丙肝患者的56.8%，根据纳入中国大陆患者的临床研究结果，该联合治疗方案针对基因1b型慢性丙肝患者的治愈率达91%-99%，且安全性与耐受性良好；此外，百立泽还同时被批准与其它药物如索磷布韦联合，用于治疗泛基因型（即基因1-6型）的慢性丙型肝炎病毒感染，这也是唯一被中国《丙型肝炎防治指南》（2015年版）推荐用于治疗泛基因型的全口服联合治疗方案。
百时美施贵宝中国总裁林泰慷近日在接受健康点记者独家专访时回顾了该新药审批的历程：2016年4月，包括“百立泽联合速维普”在内的第一批创新的DAAs药物被CFDA纳入加速审评审批行列；今年4月24日，百立泽与速维普联合治疗方案获得了CFDA的正式批准。这都得益于中国近年的一系列医疗改革措施，令创新药物在中国得以加速上市。药品审评审批改革具有举足轻重的意义，公司已切实感受到了这项举措所带来的变化。我们相信中国新药获批的时间差会与美国、欧洲越来越小。
获批之后，BMS仅用77天将创新的联合治疗方案推向市场，带给了中国丙肝患者。同时，BMS开展了一项针对全国34个城市500名丙肝患者的《中国丙肝患者认知及治疗现状调研》，其结果显示，所有接受传统干扰素治疗的患者都存在不同程度的困扰，尤其在未治愈的情况下，接近80%的患者表达了焦虑、失望等负面情绪，他们迫切地期待通过创新的全口服直接抗丙肝病毒（DAAs）药物获得治愈。作为在中国上市的首个全口服DAAs药物，百立泽与速维普联合方案为患者带来了治愈希望。
DAAs药物的快速获批与其疗程短、副作用低、治愈率高有关，林泰慷表示，他相信整个丙肝市场会逐步从原来的注射干扰素的传统方式转向DAAs的治疗方式。一般而言，干扰素疗法一个疗程需48周，而全口服DAAs药物治疗只需要12-24周，而且DAAs疗法的治愈率很高，比如针对中国最常见的基因1b型患者，干扰素联合利巴韦林治疗的治愈率为62.4%，而全口服DAAs药物的治愈率都可达90%以上。
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中国首张“按疗效付费”保单
从成本效益角度分析，针对丙肝的DAAs药物的治疗方案也优于中国现有的标准治疗方案，其超过90%以上的治愈率以及安全性、耐受性，降低了丙肝患者因没有得到规范治疗或未获得治愈而进展为肝硬化、肝癌的风险。
但是，这一疗效显著的“百立泽与速维普”联合治疗方案目前尚未进入中国医保用药目录，需完全靠患者自费。据健康点记者测算，其一个疗程的费用约为5.7万元。林泰慷表示：“一款新药的合理价格，取决于其为患者带来的价值。BMS的定价原则是，为我们的全口服百立泽与速维普联合治疗方案提供合理的定价，以体现其优于现有治疗方案的重要价值，使其相对于目前的标准治疗方案具有一定的竞争力；并确保其价格符合政府的政策导向，与邻近国家的价格具备可比性。同时，我们将积极配合中央及地方政府加快将此联合治疗方案纳入医保覆盖的流程，以确保更多的中国患者能从这一重要的治疗方案获益。”
出于对“百立泽联合速维普”疗效的信心，该DAAs联合治疗方案的经销商上药云健康又开创性地与华泰财险合作，于今年8月15日推出
中国第一张“按疗效付费”的保单
，为丙肝患者的治疗效果承保。国内凡是经检查确诊为基因1b型、且基线无NS5A相关耐药突变的丙肝患者，加入“美信健康”会员计划即可获得“肝愈保”疗效保险一份，在入组患者完成一个疗程24周的治疗并随访12周后，如果未能达到治疗效果(即持续病毒学应答-SVR12），保险公司将补偿被保险人部分购药费用，赔付最高可达3万元。
“按疗效付费”的药物支付模式在国外亦有个案先例，但在中国尚属首次。然而，见微知著，以真实疗效为支付标准的理念已渐获全球共识。
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战略聚焦，挑战最严峻疾病
从BMS的中国战略来看，近年来其战略方向日益聚焦，除了包括丙肝DAAs新药的病毒性肝炎领域之外，更在倾力布局免疫肿瘤（I-O）及免疫学和心血管领域。
“百时美施贵宝将从传统制药企业，进一步向多元化的特药生物制药企业转型，朝更创新、专业和更‘以患者为中心’的方向发展，引领行业创新变革。目标是成为生物制药行业的引领者，致力于为患者提供革新性药物，以治疗最严峻且最具挑战性的疾病。”林泰慷说。“我们在中国市场的战略聚焦在三大业务领域，一方面我们在这些领域有自己创新突破性的药物，同时也是未被满足的患者需求比较迫切的领域。第一个是病毒性肝炎领域；第二个是免疫肿瘤（I-O）领域；第三个是包括免疫学、心血管（含纤维化）在内的特药领域”。
从战略发展计划来看，首先短期到中期，包括乙肝治疗药物和新上市的丙肝DAAs药物在内的病毒性肝炎业务将是BMS业务发展的引擎；而中长期的成功关键是免疫肿瘤（I-O）业务。“我们投入了非常多的资源，希望免疫肿瘤（I-O）药物能很快推向中国市场。”林泰慷说。根据BMS年全球财报显示，其全球研发投入2016年超过49亿美元，尤其是针对免疫肿瘤（I-O）新药 Opdivo（Nivolumab）。
BMS在免疫肿瘤（I-O）领域的标志性产品是PD-1抑制剂Opdivo（Nivolumab），可直接利用人体自身的免疫系统来抵御癌症，目前其已获得美国FDA批准的瘤种包括黑色素瘤、头颈部鳞癌、肺癌、肾癌、结直肠癌、霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌等。因其疗效显著，2016年Opdivo（Nivolumab）为BMS带来了高达38亿美元的收入，居其所有产品之首。这款新药目前尚未进入中国市场。
林泰慷坦承，PD-1抑制剂的成果令人兴奋，但制药行业对免疫肿瘤（I-O）治疗的了解还处在不断发展的过程中。一开始，科学家们发现免疫肿瘤（I-O）药物针对某种类型的癌症疗效非常好（如黑色素瘤），但同一个药物用在其它癌种上情况就不完全一样。这说明，单药治疗只是其中一个解决方案，在包括肺癌在内的其他肿瘤治疗方案中，把免疫肿瘤（I-O）药物与其他药物（如化疗药物、另一种I-O药物等）联合使用也是另外一种探索方向。然而从全球趋势来看，免疫肿瘤（I-O）的重要价值毋庸置疑，其在疗效、安全性、患者总生存等方面相对于传统治疗手段已经展现出了许多突破性的进展。随着我们对免疫肿瘤（I-O）治疗更为深入的了解，免疫肿瘤（I-O）治疗将迈入更加精准、更加丰富的2.0时代。
从中国市场来看，林泰慷表示，“BMS的中长期发展引擎就是免疫肿瘤（I-O）业务，目标非常明确。”
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