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本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。
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4月4日，
Amylyx Pharmaceuticals
宣布
与美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部达成协议，
主动撤市
治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的药物
Relyvrio
（AMX0035）。
作出这一决定的主要原因是其
三期临床
PHOENIX
的顶线数据，研究没有达到主要终点和次要终点
。
PHOENIX研究共招募了664例ALS患者，结果并未达到主要终点，第48周时，与安慰剂组比，AMX0035治疗组肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R）评分较基线变化不具有显著统计学差异（p=0.667）。此外，该研究也未达到
患者报告的生活质量结果评估、总生存期以及慢肺活量（SVC）衡量的呼吸功能等
次要终点。
Relyvrio将不再适用于新患者。目前正在美国和加拿大接受治疗的患者，在咨询他们的医生后，希望继续治疗，可以过渡到免费的药物计划。
作为公司发现和开发神经退行性疾病的创新治疗方案的一部分，Amylyx将继续推进两个关键项目，研究其用于
Wolfram综合征
和进行性核上性麻痹(PSP)的候选药物AMX0035，以及用于ALS的靶向calpain-2的
反义寡核苷酸
AMX0114。
Amylyx 首席医疗官 Camille L. Bedrosian 医学博士说
，我们将继续关注ALS，相信AMX0114在治疗ALS和其他疾病方面具有强大的潜力。钙离子依赖的中性蛋白酶-I2被认为是轴突变性过程中的关键蛋白，在已发表的研究中多次与
神经丝
生物学联系在一起。在我们对AMX0114的临床前研究和多个独立发表的研究中，抑制钙离子依赖的中性蛋白酶-I 2减少了细胞死亡和变性，降低了神经丝水平。我们期待在今年下半年启动AMX0114在ALS中的临床试验。
此外，Amylyx还宣布将进行重组，将公司的财务资源集中在即将到来的临床里程碑上，该公司
将裁员约70%
。随着此次计划的开展，Amylyx预计
现金跑道将延长至2026年
，将专注于关键里程碑包括HELIOS (AMX0035治疗Wolfram综合征)、ORION (AMX0035治疗PSP)的临床数据，以及AMX0114治疗ALS的计划试验。
Amylyx Pharmaceuticals成立于2013年，是一家总部位于马萨诸塞州剑桥市的制药公司，致力于开发神经退行性疾病的潜在疗法。大约十年前，两位联合创始人 Justin Klee 和 Joshua Cohen 在还是布朗大学的本科生时构思了 Relyvrio。他们的想法是，将牛磺二醇（一种有时用于调节肝酶的补充剂）和苯丁酸钠（一种治疗儿童尿素紊乱的药物）结合起来，可以通过防止细胞中两种结构（线粒体和内质网）的功能障碍，保护大脑中的神经元免受 ALS 等疾病的损害。
联合创始人
Justin Klee
（右）和
Joshua Cohen
（左）
作为唯一在售产品，Relyvrio 在 2023 年为公司带来了 3.808 亿美元的产品净收入。截至 2023 年底，该公司拥有现金 3.714 亿美元。其 2020 年的运营费用为 3970 万美元，2023 年为 3.42 亿美元。
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