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儿童白血病治愈率到底有多少?

知识分子 · 公众号 · 科学 · 2016-12-25 07:22

正文

► 一位小白血病患者希望重新长回头发，图片来自doctortipster.com

编者按：

12月24日早上，可爱的罗一笑最终没能“站住”，刚刚过了六岁生日的她永远离开了我们，相信每个人闻此都会心中一痛。

从患病到离世，旁观者可能无法感同身受小女孩所承受的痛苦，也难以评述整个事件所暴露的人性或制度问题。作为传播科学的平台，《知识分子》唯有冷静地传递关于白血病的知识：有医学不尽之处，但白血病也并非不治之症，15岁以下的急性白血病患者，目前的医疗手段可做到5年生存率为60％～85%。

当然，对每一个患病的家庭来说，这仍是难言的痛。愿科学、爱与善永存。

撰文 | 叶水送、程莉

责编 | 丸子

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目前，儿童白血病占整个儿童肿瘤的1/3左右，而在成年人中，这一比例不足10%。

中国医学科学院血液病医院副主任医师陈晓娟介绍，急性白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤之一，主要包括急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病两大类，其中又以急性淋巴细胞白血病为主。急性白血病的诊断，可根据形态学（M）、免疫学（I）、细胞遗传学（C）、分子生物学（M），即MICM分型。

在很多人看来，白血病仍是不治之症，一旦家庭成员患上白血病，全家将背负重重压力，既带来经济上的负担，同时也给家人束上精神枷锁的重轭。但实际上，15岁以下的急性白血病患者，目前的医疗手段可做到5年生存率为60％～85%，同其他肿瘤的5年生存率相比，这一数字也比较可观。

据美国白血病和淋巴瘤学会（LLS）最新统计，目前美国白血病患者高达34.5万人。中国亦是白血病的高发国家，年发病率是每10万人中有3～4人会患白血病，其中40%是儿童，他们的年龄主要集中在2至9岁。庞大的人口基数，推高了中国白血病患者的数量。随着年龄的增长，白血病的发病率逐渐降低，而由上皮细胞变异所引起肿瘤（癌），随着年龄的增长在不断上升，因此这些肿瘤在成人群体中发生率比较高，在儿童身上则很少患上这些癌症。

► 白血病患者的症状，图片来自CancerWall.com

很多家长心中被这样的问题所困惑：白血病患者是否在渐渐增多? 在儿童白血病临床治疗领域，耕耘长达40余年的上海儿童医学中心主任医生顾龙君看来，这是一个很难回答的问题，“虽然从肿瘤的发病规律来看，跟环境有关的肿瘤如肺癌、肝癌等有所增长，但白血病的总体发病率年增长并不显著。”为什么我们感觉身边白血病患者有所增加呢？“这其实跟社会因素密切相关，以往在经济以及医疗手段不发达的地区，原本患有白血病的患者不去看病，原本不治疗的白血病患者，现在也开始治疗了，原本死因不明的白血病患者，现在诊断得一清二楚。这可能是推高白血病发生率的原因所在。看似在增多，而实际的增长率有限。”

儿童白血病是如何引起的呢? “它跟环境污染有一定的关系，但患者的发病情况非常复杂，以至于我们讨论具体每一个患者的发病原因会变得十分困难，只有少数患者有可能发现相关病因。在过去，我会回答这个问题，但现在我觉得问题的复杂程度以至于难以得出结论，所以我现在不会回答这类问题。”顾龙君表示。另外，白血病的发生有一定的地域特征。顾龙君说：“根据一般流行病学的发病趋势，沿海地区、经济发达地区以及人际交往生活方式比较复杂的地方，白血病的发病率高，而农村、山村等比较偏远的地方相对来说要少一些。这是一个总的趋势。”

白血病是不治之症吗？在发达国家，急性淋巴细胞白血病的治愈率大概有80％～90%，可将其看成是接近常见病的疗效。上海儿童医学中心每年接收新发病的白血病儿童为400例左右，是全球接收此类病人最多的医院之一，急性淋巴细胞白血病的5年无病生存率（治愈率）可达70％～80%。“早在三十年前，我对白血病的看法是，白血病不是不治之症。从2015年开始，我们组织全国20家有代表性的医院，进行多中心合作，使用同样的诊断标准、治疗方案。这项工作国外做了半个多世纪，我们才启动不久，希望在全国较大的范围内能取得相似的较理想的治疗结果。另外，上海儿童医学中心有丰富的白血病生物样本库资源，支撑了我们的临床决策和科研成果。”顾龙君表示。

陈晓娟也认为，“在过去30年中，随着诊断、分型水平的提高和治疗方案的改进，无病生存或治愈率有了很大的提高。目前国际先进治疗组的儿童急性淋巴细胞白血病总生存率高达90%，国内紧跟国际进展，不断完善、优化治疗方案，同样取得了很好的疗效，长期无事件生存率（EFS）达70％～80％，接近国际先进水平。”

随着传统治疗方案的不断优化、新药的不断研发，检测技术的的提高及靶向药物的联合应用，极大的提高了部分患者预后极差的患儿疗效。陈晓娟介绍说，例如，儿童急性髓系白血病（AML）的发病率仅次于急性早幼粒细胞白血病，起病凶险，但采用维甲酸与亚砷酸的联合化疗作为首选治疗方案后，成为治愈率超过90%的一种“可治愈”的白血病。诊疗技术的不断提高以及靶向药物的不断研发，儿童急性白血病的诊断分型将会更加精准。另外，研究者可根据基因分型的精准治疗，真正达到“个体化”诊疗。如最近以CAR-T为代表的免疫治疗，为复发难治的急性淋巴细胞白血病患儿带来福音。

事实上，上一次公众对儿童白血病的普遍关注，可能是来自生物技术领域这次振奋人心的突破。一名叫Emily Whitehead的美国女孩，通过使用CAR-T细胞治疗，她的白血病得到痊愈。所谓的CAR-T治疗全名为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），通过对T细胞进行改造，从而使其能够精准锁定肿瘤细胞，再对其进行杀伤。CAR-T细胞治疗的出现，让人们看到了治愈白血病的新希望。

小Emily不仅是CAR-T细胞治疗的受益者，也是这一技术的推广者。数个生物技术小公司受到资本的热捧和力推，由此上市。CAR-T细胞治疗能否为广大的白血病患者带来福祉呢？顾龙君表示，“我们也做了5～6例，但是不太成功，跟美国有差距，这不仅是技术上的问题，在观念甚至具体细节实施上，各家治疗中心的做法也不统一。国内做得好的不多，该技术还处于摸索阶段，还不能广泛用于患者的治疗。但白血病的免疫治疗这一新技术是将来发展的趋势，免疫治疗对人类在肿瘤治疗上的突破是很关键的。当前我们已对免疫治疗的基础理论掌握很清楚，未来3到5年，如果我们在经济、制度以及观念上得到完善，这将会有一个大的突破。”

与此同时，经常有报道称研究者发现了白血病的易感基因以及它们在临床上有何指导作用，但是顾龙君表示，“先天性白血病极少极少，十几年二几十年会有一例。绝大多数都是后天引起的。通过这些疾病基因的深入研究可发现某些治疗靶点，从而研制出新的靶向治疗药物。很多新发现、新技术、新方法做研究，花费几十万，上百万都可以，但在没有取得广泛求证时用到普通病人身上，这是不可能。”从另一方面，“我们也应看到以新的诊疗手段为代表的个体化治疗有望攻克复发、难治儿童白血病这一难题，随着治愈率不断地提高，越来越多的患儿将获得和正常孩子一样的预期寿命，儿童急性白血病将成为一类可治愈的疾病。”陈晓娟表示。

白血病的治疗费用到底有多高呢？顾龙君介绍到，在儿童医学中心，白血病治疗顺利的话，通常其全程费用大概是10～20万；如果不顺利的话（治疗过程中有多次的严重感染或其他并发症须作抢救治疗），费用可能会翻倍或更高一些。因此，对于白血病的常规治疗来说，费用并不会像人们想象的那样。但是如果患者把家属在医院外的住宿、交通费等各种开支，补品、营养费都加上去，那么这个变化区间显然就很大。对很多白血病的患者来说，只要纳入医保或新农合计划中，患者可报销80%至90%的治疗费用，自费的部分并不会很高。

与此同时，仍需关注的一个问题是，贫困的家庭会让医保报销问题变得复杂起来。患病之后，他们会更加脆弱。原本一个明晰的医疗问题，又会变成一个社会问题。

在漫长而又丰富的白血病临床治疗经历中，很多医生都会有这样的体会：我们将他们从死神的手上拉回来，看着他渐渐不行，然后又看着他的白血病被治好，再看着他大学毕业，这样的例子很多。

“当年有些白血病患儿，现在也是很优秀的人才了。”顾龙君表示，“白血病并非是不治之症，选择到合适的专科医疗中心，经过合理的系统治疗，会给病患带来最小的压力，以及经济保障。”