30省发文，按病种付费全国推行，辅助用药将遭致命重创； 最新！卵巢癌筛查并不能降低卵巢癌死亡率！ 丨贝壳日报

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依生生物胰腺癌新药

获FDA孤儿药资格

药明康德： 北京/2018年02月26日/ 依生生物制药有限公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准其肿瘤免疫治疗药物YS-ON-001取得治疗胰腺癌的孤儿药资质，这是该产品在获得美国FDA授予的治疗肝癌的孤儿药资质后的又一重要里程碑。该产品由依生生物的科研人员自主开发，是具有独立知识产权的大分子生物制剂，目前已经进入临床阶段。它能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科学家在免疫疗法治疗胰腺癌上的一大突破。

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罗氏以19亿美元收购

医疗大数据公司Flatiron Health

大健康并购： 近日，瑞士制药巨头罗氏宣布将以19亿美元的价格收购位于纽约的 Health公司，该公司致力于将大数据应用于医疗领域。

据悉，罗氏现已拥有Flatiron 12％的股份，总计Flatiron的交易价值为21亿美元。

Flatiron由Nat Turner和Zach Weinberg共同创立，两位年轻的企业家曾经将一家创业公司出售给Google，获得了8100万美元的报酬。之后，他们希望能够做一项更具社会价值的事业。Turner在2015年曾进入到福布斯30强的推荐名单中。

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FDA批准短期急性疼痛的

前体治疗药物

药明康德： KemPharm近日宣布，美国FDA批准其Apadaz™的新药申请（NDA）。Apadaz™适用于治疗短期（不超过14天）急性重度疼痛（需要用阿片类止痛药并且没有适当的替代疗法）。Apadaz是KemPharm的前体药物benzhydrocodone和对乙酰氨基酚（acetaminophen，APAP）的立即释放（IR）组合，是FDA批准的首款Hydrocodone/Acetaminophen的前体药物。

KemPharm是一家专注于发现和研发专利前体药物的医药公司，采用配体活化疗法（LAT™）平台技术创建新分子实体（NME）的前体药物，以改善获批药物的一种或多种属性，例如易滥用性，生物可用性和安全性。KemPharm已经利用其LAT™前药平台开发了一系列前药治疗药物，这些药物主要针对疼痛，注意力缺陷多动障碍（ADHD）和其他中枢神经系统适应症等具有较大医疗需求的领域。

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哈药股份19亿元

投资保健品巨头GNC

证券日报： 近日,哈药集团旗下上市公司哈药股份发布《对外投资暨关联交易的提示性公告》，公司拟投资标的为GNC HoldingsInc.发行的可转换优先股，本次交易由公司控股股东哈药集团有限公司与GNC签订《证券购买协议》，同时哈药集团安排哈药股份为履约主体，由哈药股份承接购买协议约定的哈药集团项下全部权利义务。交易金额29995万美元(约合人民币19亿元)。

哈药股份介绍，交易完成后，公司将持有GNC29.995万股优先股，优先股可以按照每股 5.35 美元转换为GNC发行在外普通股，转换完成后，公司将持有GNC40.1%的股权，从而成为其单一最大股东。

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肺纤维化新药临床2期结果喜人

药明康德 ：Kadmon公司近日宣布了一项正在进行中的2期临床试验的顶线结果，这项研究旨在评估该公司的ROCK2（Rho-associated coiled-coil kinase 2）激酶抑制剂KD025在特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）患者中的疗效和安全性。这些IPF患者之前使用过（或被提供过）吡非尼酮（pirfenidone）和/或nintedanib治疗。数据显示KD025的耐受性良好，并表现出临床益处，在第24周时患者的用力肺活量（FVC）的平均下降量为48毫升，而接受最佳支持治疗（BSC）患者的平均下降量为175毫升，绝对差值为127毫升，相对差异为73％。

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癌症诊断变革

B轮4500万美元投资癌症早发现技术

创鉴汇： 分子诊断新锐DiaCarta公司日前宣布，已完成4500万美元的B轮融资，用以扩大癌症液体活检检测和服务平台。本轮融资由Fortune Fountain Capital（FFC）领投，Good Health Capital（GHC）跟投。

该新锐的新型核酸钳位技术Xeno-Nucleic Acid（XNA™），已申请了80多项专利。它解决了基因突变检测中受野生型DNA干扰的瓶颈问题，并成功提高了检测过程中的灵敏度和特异性，特别是应用在液体活检时尤为如此。该技术可广泛应用于定量PCR（qPCR）、基因芯片、纳米技术和各类迭代版的二代NGS测序。

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专注肠脑轴疗法

新锐2年融资1.1亿美元

药明康德： 在刚获A轮4400万美元启动融资两年后，专注开发肠-脑轴机制新药的Kallyope公司又迅速通过了额外6600万美元的B轮融资，用于推进开发基于消化道和大脑之间双向通讯信号机制的新疗法。参与B轮融资的包括原先A轮投资者Lux Capital, The Column Group, Polaris Partners, Illumina Ventures以及Alexandria Venture Investments，另外还引入了新投资者Euclidean Capital和Two Sigma Ventures。

该新锐的新型核酸钳位技术Xeno-Nucleic Acid（XNA™），已申请了80多项专利。它解决了基因突变检测中受野生型DNA干扰的瓶颈问题，并成功提高了检测过程中的灵敏度和特异性，特别是应用在液体活检时尤为如此。该技术可广泛应用于定量PCR（qPCR）、基因芯片、纳米技术和各类迭代版的二代NGS测序。

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每日服药的苦恼，

Robert Langer教授以超长效药破解！

创鉴汇： 每天服药一次甚至多次，发生在许多患者身上，这是令人不堪重负的日常用药管理和安全性负担。针对这类挑战，生物医药创新大咖Robert Langer教授创立了Lyndra公司，专注创制超长效缓释药制剂，来消除每日频繁服药负担。该新锐已获A轮融资2300万美元，由Polaris Partners领投，Quark Venture、广发证券、永华资本、Healthlink Capital、Partners Healthcare、Suffolk Equity等跟投。所获融资将用于推动Lyndra公司超长效缓释制剂先导产品进入人体试验，扩建制剂生产能力，并与制药公司和生物技术企业建立合作服务。

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片仔癀等又获“中药保护”

赛柏蓝： 2月24日，国家食药监总局发布《中药保护品种公告（延长保护期第11号）（2018年第25号）》。

根据《中药品种保护条例》第十六条及有关规定，经国家中药品种保护审评委员会组织的委员审评、国家食品药品监督管理总局核准，对以下5家企业生产的5个中药保护品种继续给予保护：

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30省发文，按病种付费全国推行

辅助用药将遭致命重创！

健识局： 作为“三医联动”的牛鼻子，医保支付改革将在2018年取得突破性进展。

除西藏外，全国30个省(自治区、直辖市)已经发文，落实国务院办公厅《关于进一步深化基本医疗保险支付方式改革的指导意见》(国办发〔2017〕55号)，细化省内执行按病种付费的病种数、医疗机构范围和时间期限。

这意味着，多个病种的临床诊疗路径将全部规范化，用药方案按疗效走，超标部分，医保可以拒付。这样的格局，那些疗效不明确，也吃不出大问题的活血通栓类、神经营养类辅助用药，将遭受毁灭性打击。

不仅仅是药占比的压迫，大量辅助用药被踢出“医保”，踢出临床治疗，很快会成为残酷的行业现实。

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病毒能够分泌胰岛素类似激素

生物谷 ：最近，来自Joslin糖尿病研究中心的研究者们发现了四种能够产生类似于胰岛素的激素分子，而且能够作用于人体细胞。这一发现表明糖尿病的发生存在其它的可能性。

通过对包含病毒基因组序列的公共研究数据库进行分析，作者们发现多种病毒能够产生类似于人体激素或者调节性蛋白质的多肽。

这项研究开拓了一个新的研究领域，即是否有其它病毒也会产生类似于人体激素的蛋白多肽。该研究同时为研究I型糖尿病以及自体免疫疾病提供了新的视角。"这些分子或者类似的微生物胰岛素类似物或许是导致I型糖尿病患者产生自体免疫症状的环境因素。另外，我们通过降低人体对上述免疫反应的敏感度，或许能够起到保护的效果"。

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小鼠研究表明：

肠道细菌可对抗败血症

生物探索： 来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的科学家们证实，给予小鼠特殊的微生物会增加了免疫球蛋白A（immunoglobulin A，IgA） 抗体的血液水平，从而阻止了导致 败血症（sepsis）的广泛细菌入侵。

该研究表明，共生的肠道微生物能够对血液中的IgA水平产生实质性的影响，从而对抗细菌败血症。基于这些发现，研究人员计划进一步分析IgA对抗败血症的机制，并探索如何利用这些抗体的特性来开发一种能够应用于人类疾病的治疗方法。不过，他们也强调，不要过度解读这些发现。

“这项研究受限于一个事实，即，每个人或动物的微生物群落在某种程度上都是独一无二的。尽管该研究中，IgA保护了小鼠，但不应该就认为，IgA能够替代临床中为患者提供的标准治疗。”Allman解释道。

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microRNA可以帮助

治疗癌症和哮喘！

生物谷： 一个可以调节炎症的microRNA，可能可以用于治疗像哮喘和癌症的这类炎性疾病，相关研究成果于近日发表在《Cell Reports》上。

这个microRNA是miR-223，在引起炎症的中性粒细胞中高表达。当它们正常工作时，这些血细胞可以帮助人体对抗感染，但是有时候它们也会损伤人体组织，造成慢性炎症和疾病。

相同的信号通路在人气道上皮细胞中发挥重要作用，而根据已有研究，这对哮喘发展是很关键的。MiR-223可以抑制这个信号通路，这意味着增加上皮细胞miR-223的表达水平可以控制炎性疾病。“我们还没有进行人体实验，但是我们认为这是很有前景的。”Deng说道。“除了使用类固醇驱使免疫细胞，这个microRNA也许也有效。”

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线粒体DNA“大逃亡”？

Science首次揭示这一微妙时刻

生物探索 ：新一期《Science》发表一篇文章揭示：当细胞凋亡时，这类DNA会从线粒体内“逃逸”。更重要的是，这一“大逃亡”是引发自身免疫性疾病的关键因素。Benjamin Kile团队发现，当细胞凋亡时，两种蛋白——BAK和BAX会被激活。“这些‘杀手’蛋白会在线粒体外膜上‘开孔’，导致细胞内容物溢出，包括mtDNA。” Kile教授解释道。

这一微妙的时刻被蒙纳士大学的Titan Krios冷冻电镜、Eliza Hall研究所的晶格层光显微镜捕捉到。其中，晶格层光显微镜由诺贝尔奖获得者Eric Betzig开发，能够以高分辨率观察活体细胞。

BAK和BAX旨在终结细胞，但是溢出的DNA会造成间接伤害。如果已不能正常控制，mtDNA会引发免疫反应、带来炎症。“这一发现是罕见的，但是它能够加深对于自身免疫性疾病的理解。”研究人员强调道。

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最新！

卵巢癌筛查并不能降低卵巢癌死亡率！

生物谷： 日前，美国预防服务工作组（USPSTF）发文建议无症状的女性不需要做卵巢癌筛查，相关数据及发现于近日发表在《Journal of the American Medical Association》上。

研究人员发现足够的证据表明：卵巢癌筛查不会降低卵巢癌死亡率。同时还有足够的证据表明筛查在某些情况下会带来伤害，如未患癌的女性需要接受不必要的手术。基于这些发现，USPSTF基本认为卵巢癌筛查带来的坏处超过了其带来的潜在好处。

“目前PSTF不推荐无症状的女性进行卵巢癌筛查。” USPSTF成员Michael J. Barry博士在一项声明中这样说道。“目前的证据表明现有的筛查手段无法降低女性卵巢癌死亡率，同时未患癌症的女性还会因此接受不必要的手术。”

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