基因编辑的第一次已经是一个非常惊世骇俗的应用，就是艾滋病。目前世界上仅有一例病人，他的艾滋病得到了完全的治愈。这个病人叫Timothy Ray Brown，他有一个非常著名的外号，叫柏林病人。在患艾滋病几年后，Brown又雪上加霜地患了恶性白血病，这两个病加起来，基本上就宣告，这个患者马上要死亡了。
当时他的主治医师就提出了一个很大胆的想法，既然我们已经知道，艾滋病病毒侵袭的是，人体的免疫细胞，而艾滋病病毒要侵袭免疫细胞，需要找到免疫细胞上的，两个比较重要的蛋白质，一个叫CD4，一个叫CCR5。 大家不需要真的关心这个名字什么意思，但至少需要两个，所谓的分子路标，才能找到人的免疫细胞。同时我们也知道一个很有趣的信息，就是在高加索人的这个人群里，差不多有1%的人，他的CCR5这个基因天生就是残缺不全的，换句话说，就有1%的白人，是天生对艾滋病毒就有抵抗力的。因此，这个Brown的主治医师就提出了一个很天才的想法，我既然要为他移植一些正常人的免疫细胞，那么我干脆就去找这个配型合适，同时体内CCR5这个基因，又天然存在缺陷的这么一个配型的人，不就行了吗。
这样移植来之后，一方面一个正常人的骨髓，能够治疗他的白血病。另一方面，正常人的骨髓里的免疫细胞，天生就不能被艾滋病毒侵染，那么这个病人的艾滋病毒也就没法复制了。所以他相当于是一石二鸟，希望同时治愈他的白血病和艾滋病。结果经过一系列的骨髓移植之后，居然就成功了。因此这个柏林病人，也就成为有史以来第一个，艾滋病得到彻底治愈的患者。
这个例子之后，就鼓励了非常多的医生和科学家，来希望重复柏林病人的成功经验。用这个方法来治疗艾滋病。但是之后比较遗憾的是，目前为止还没有得到成功，因此我们也可以猜测，在这个柏林病人的成功背后，一定也有一些我们还不知道的偶然因素。但至少大家可以想象，如果我们套用基因编辑的逻辑，我们可以做什么样的事呢？我们可以人为地把艾滋病病人体内，免疫细胞上的CCR5这个基因给破坏掉。使得这些病人的免疫细胞，从此就不再会被艾滋病毒侵袭了。这样我们就不需要，专门找一个既得艾滋病，又得白血病的病人了。我们直接对艾滋病人动用基因编辑这把上帝的手术刀，修改它的免疫细胞，也许就能治疗他的艾滋病。
到2014年的时候，这个方法真正进入临床了。有一家公司进行了一项临床试验，做法就是就是把艾滋病人体内的免疫细胞拿出来，用基因编辑的方法，破坏掉他们这些细胞里的CCR5这个基因，然后再重新输回艾滋病人的体内，希望用这个方法，阻止艾滋病毒，侵袭免疫细胞，治疗这些人的艾滋病。结果，用一张图来展示，我们知道在艾滋病人的体内，因为艾滋病毒的存在，免疫细胞都被杀死的七七八八了，免疫细胞的数量是非常低的，用绿线来表示。而在接受了基因编辑的治疗之后，这些病人体内免疫细胞的数量，是有一个非常明显的上升的，用红线来表示。
当然了我必须得强调一点，就是这个治疗方法，在2014年正式报道的时候，仅仅是二期临床实验。还并没有正式上市，目前更多病人的，更精细的临床研究，还在进行中，所以我们还在拭目以待，基因编辑的这第一次试水，是不是能取得很好的成功。
