近日，Capricor Therapeutics宣布，将于10月向美国FDA提交其在研细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。
根据报道，DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因，目前还没有批准的DMD心肌病药物。
CAP-1002是一种基于外泌体作用的异体细胞治疗，
由心球衍生细胞 （CDC） 组成，CDC是一种源自于健康人类心脏细胞的内源性基质细胞群。
CAP-1002通过分泌外泌体来进行免疫调节、抗炎和抗纤维化，以减缓DMD疾病进展。同时，CAP-1002的外泌体中包含有
microRNA等活性物质
，通过这类非编码RNA，能够改变巨噬细胞和其他靶细胞的基因表达，从而抑制DMD中的全身炎症，以及刺激组织再生长。
另外，相较于其他种类的细胞与基因治疗，CAP-1002不是一次性治疗药物，而是一种
需要周期性给药的细胞药物
。根据Capricor公司的研究显示，患者每3个月给药一次CAP-1002，每次剂量为1.5亿个细胞。
目前，CAP-1002已经获得了来自FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药指定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
根据报道，CAP-1002的BLA申请将基于2期研究HOPE-2、HOPE-2开放标签扩展（HOPE-2 OLE）的数据；
并与范德堡大学医学中心和辛辛那提儿童医院医学中心提供的自然历史数据进行比较。
在6月早些时候，Capricor公司披露了HOPE-2 OLE的3年疗效结果，结果显示：与DMD外部数据集（由辛辛那提儿童医院医学中心(CCHMC)提供）相比，接受CAP-1002的患者在
治疗3年后继续显示出积极的益处
。此外，在整个研究过程中，HOPE-2-OLE研究期间CAP-1002继续表现始终如一的良好耐受安全性。
来自HOPE-2 OLE研究的数据显示，多种心脏测量都有所改善，包括包括左心室射血分数 （LVEF） 以及左心室收缩末期容积 （LVESV） 和左心室舒张末期容积 （LVEDV）。此外，在HOPE-2随机试验开始时，在射血分数较高（> 45%） 的患者中观察到心脏功能更好的改善。
2022年3月，《柳叶刀》刊登了CAP-1002的
HOPE-2研究数据。
2018年3月1日至2020年3月31日期间，26名DMD男性患者被纳入试验。其中，8名患者被随机分配到CAP-1002组，12名患者被分配到安慰剂组，6名患者因筛查失败而未被随机分配。一名随机分配到CAP-1002的患者在第3个月（第二次输注）因严重过敏反应推出。三名随机分配到安慰剂组的患者选择停药。最后安慰剂组有10名参与者，CAP-1002组有8名参与者。
结果显示：与基线相比，PUL 1.2评分的平均12个月变化，CAP-1002优于安慰剂，输注CAP-1002可以减缓71%的功能丧失。中期PUL 1.2的6个月变化的次要终点在各组之间存在显著差异，CAP-1002优于安慰剂。
延伸阅读：
《柳叶刀》：细胞治疗能够显著延缓DMD的疾病进展
此外，为了支持CAP-1002在DMD骨骼肌肌病的潜在扩展标签，Capricor公司计划将3期研究HOPE-3中的队列A和B合并作为批准后研究，目前不打算对队列A进行揭盲，预计将于2024年第四季度进行。
值得注意的是，Capricor公司正在为支持BLA和潜在的商业化而建立内部GMP生产，包括正在扩大圣地亚哥的工厂。
