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2025
IBI EXPO
2025年2月8日
医麦客新闻 eMedClub News
外泌体赛道是2025年最值得关注的赛道之一，
Capricor Therapeutics的
基于外泌体的细胞疗法
CAP-1002
的生物制品许可申请（BLA）已经在今年
1月完成BL
A递交，极有可能会在今年迎来顺利获批的消息，并填补赛道空白。
国内外泌体企业在2024年也有诸多进展，目前国内聚焦外泌体分离、提纯、检测、新药研发、递送、诊断等业务的企业有
近49家
（如有遗漏，欢迎补充）。
在融资上，佰傲再生医学完
成了数亿元的C轮融资，佰炼医药完成数千万元天使+轮融资。在技术或产品上，
国典医药、
恩泽康泰、
佰炼医药
等企业均
取得了新的成就。2024年比较值得关注的外泌体领域主要有三种——诊断领域、药物开发领域、抗衰老及修复领域。
▲ 49家外泌体国内企业一览
2025 IBI EXPO生物创新药产业大会将至，医麦客整理了2024年全年外泌体赛道国内外重磅事件、企业管线进展、产业链发展等方向
信息，推出了《领航2025：外泌体技术年度回顾与展望白皮书》，领取方式可见下方链接。
2025年新年伊始，我国首款间充质干细胞药品“艾米迈托赛注射液”的成功获批上市，标志着干细胞治疗领域取得了重要突破，同时也将外泌体这一细胞衍生产物推向了行业前沿。作为细胞间信息传递的重要媒介，外泌体不仅来源于干细胞，还可源自CAR-T等多种细胞，其强大的作用早已在科学界得到广泛认可。早在12年前，耶鲁大学细胞生物学系主任、生物医学教授詹姆斯·罗斯曼就
因揭示外泌体递送的精确控制机制而荣获诺贝尔奖
，这一殊荣进一步彰显了外泌体在生物学领域的重要地位。
行业领先的Capricor针对CAP-1002与日本新药株式会社展开了多次合作，总计获得了显著的资金支持。早在2022年，该公司就收获了3000万美元的预付款及潜在高达
7.05亿美元
的里程碑付款；2023年，合作继续深化，Capricor再获1200万美元预付款，并有机会获得约8900万美元的额外付款；到了2024年9月，随着合作范围扩大至欧洲市场，Capricor又进账了1500万美元股权投资（含20%溢价）和2000万美元预付款，新协议的整体潜在价值更是达到了
约15亿美元
。
2024年
Capricor的
合作不仅
刷新了外泌体治疗领域的单笔交易金额纪录
，还为Capricor提供了资金支持至2026年，加速其在美国及全球的监管审批进程，并推动生产规模扩张。日本新药
株式会社
则借此强化了其在杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗领域的布局。
此外，外泌体在多种疾病治疗领域展现出令人期待的效果。上海交通大学医学院附属瑞金医院王刚教授团队开展的国际首个临床试验表明，
间充质干细胞来源的外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病
，中等剂量组受试者认知功能改善且疗法安全。山东大学陈丽团队研究的糖工程化细胞外囊泡从抗菌水凝胶释放，能促进血管生成、抗炎，
加速糖尿病伤口愈合
。此外，外泌体在癌症、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等领域尚处研究阶段，却已展现潜力，如通过外源性调控miRNA为癌症治疗提供新思路，借促进细胞增殖分化助力自身免疫性疾病治疗。随着研究和技术进步，外泌体有望在更多疾病治疗中发挥关键作用。
2024年12月，
佰炼医药
推出了新品-HEK-293TS细胞外泌体标准品（货号：ES01），其是在GMP条件下由悬浮HEK-293TS细胞经过无血清培获得上清液后，经切向流超滤（TFF）、层析等步骤分离纯化获得高纯度外泌体原液，之后经过冻干过程制备而成的冻干粉外泌体标准品。可作为外泌体表征对照，也可作为负载药物（小分子药物，核酸药物等）的药物递送载体。
12月，
国典医药
旗下全资子公司泌生元生物收到国际化妆品成分命名委员会（INC）的回函，国典医药&泌生元“人血液细胞来源诱导多能细胞外囊泡”被正式准予纳入国际化妆品原料（INCI）目录，也标志着国典医药的iPSC外泌体成为了中国大陆首个获得此殊荣的产品，为再生医学领域注入了新的活力。1月，国典医药的诱导多能干细胞（iPSC）外泌体的第3项临床研究——“外泌体GD-iExo-003治疗急性缺血性脑卒中的探索性研究”在首都医科大学宣武医院顺利启动。
11月，
恩泽康泰
宣布工程化外泌体底层技术平台取得重大突破，其研究成果登陆外泌体学术顶刊《Journal of Extracellular Vesicles》，代表着恩泽康泰成为全球少有的具有自己工程化外泌体操作系统的企业。8月，恩泽康泰全资子公司恩康医药的人源间充质干细胞外泌体（HUMSC DERIVEDEXOSOMES）药物原料GoldenExo
®
，获得美国FDA审批的DMF II型备案资格（备案号：040337）。在7月，这一产品也获得国际化妆品原料INCI备案。这是国内首个获得人源外泌体国际权威双备案的产品，对蓬勃发展的外泌体产业起着非常积极的推动作用。
9月，华中科技大学同济医学院附属同济医院联合
睿健医药
启动了全球首例化学诱导细胞来源的外囊泡产品NouvSoma001的临床研究，针对缺血性脑卒中和视神经脊髓炎。
8月，
安龄生物
分别联合上海长征医院和复旦大学附属闵行医院申报的基于安龄生物ANEXTSmart EX
®
技术平台打造的间充质干细胞外泌体“肺立赛”作为核心制剂，针对新冠肺炎及慢阻肺等病后损伤修复细胞疗法的两项临床试验顺利启动，成为全球首例专门针对于新冠感染后引发的器官损伤组织修复的细胞外泌体疗法临床试验。
8月，
北科生物
自主研发和自主申报的人脐带间充质干细胞外泌体（HUMAN UMBILICAL CORD MESENCHYMAL STEM CELL）药物原料，已顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）的药物主文件（DMF）II型原料药备案资格（备案号：
040063）。
6月，
艾码生物
的ER2001注射液获批临床，针对早期显性亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液是艾码生物体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品，通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。
5月，
尔瑞鑫悦
全资子公司凯祥弘康生物宣布，其自主研发了一款基于外泌体技术的α-突触核蛋白（α-synuclein）测定试剂盒帕立明™（磁微粒化学发光免疫分析法），已经获批上市，用于帕金森病的辅助诊断。该试剂盒是全球首款基于血浆靶向外泌体生物标志物检测的帕金森病体外诊断产品。
随着上述一系列里
程碑式的进展，外泌体技术在医药、化妆品及再生医学领域的应用正展现出前所未有的活力与潜力。未来，随着技术的不断成熟与监管框架的日益完善，外泌体赛道有望迎来更广阔的天地。
参考资料：
1.各企业官网
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