研究人员从脐带血中提取的诱导多能干细胞（iPS细胞）生成了角膜细胞的圆形薄片，并将这些细胞移植到了4名年龄在39岁-72岁之间的角膜上皮干细胞缺乏症患者中。
研究表明，
这些患者的视力已经恢复，并且在四到五年的随访中，这种有益的效果仍然持续。
研究者来自大阪大学，他还表示：“我们计划在明年上半年启动一项更大规模的临床试验。我相信
iPS细胞可以用来治疗其他眼部疾病，包括角膜内皮疾病以及视网膜疾病，如视网膜色素变性。”
2、人工卵巢即将问世
据美国疾病控制与预防中心称，1
3.4% 的 15 至 49 岁女性生育能力受损，原因多种多样，包括多囊卵巢综合征、子宫内膜异位症等疾病以及某些药物的影响。
多年来，科学家一直试图通过开发人工卵巢来解决这个问题，但这项工作长期以来一直受到阻碍，因为人们对卵泡成熟和产生卵子的条件了解有限。青春期后，女性约有 30 万个卵泡，其中一小部分会定期激活并进入生长池，这个过程每个月都会重复，直到更年期。
今年早些时候，密歇根大学的科学家利用最先进的细胞和基因图谱技术研究了五个捐赠的卵巢，
绘制了第一个人类卵子形成的“细胞图谱”。
通过研究卵泡在不同成熟阶段的移动和结构变化，科学家们确定了促使卵泡成熟的关键因素。
该项目负责人、密歇根大学生物医学工程副教授阿里埃拉·希卡诺夫 (Ariella Shikanov) 预测，这一认识可能带来多囊卵巢综合征和子宫内膜异位症的新治疗方法，甚至可能带来功能性人工卵巢。
“有了卵巢生物学的新技术，我们在尝试制造人工卵巢作为女性不孕症的潜在治疗方法时会更加明智，”她说。“由于能够引导卵泡发育和调节卵巢环境，人工卵巢组织可以运作多年，甚至可以推迟更年期。”
3、
CAR-T细胞疗法：脑癌治疗的新希望
胶质母细胞瘤是一种罕见的脑癌，一旦被诊断出，患者的中位生存时间只有15-18个月。但为CAR-T细胞疗法的革命性治疗方法带来新的希望。
CAR-T细胞疗法是一种重新设计患者自身免疫细胞的方法，
在过去十年里，它已经极大地改善了血癌的治疗方法。
今年斯坦福大学的研究人员展示了一个令人振奋的成果：将CAR-T细胞直接输注到患有脑癌的儿童大脑中。同时，还有三个研究团队也进行了类似的研究，他们发现将CAR -T细胞注入成年胶质母细胞瘤患者的大脑后，通过成像扫描可以看到积极的效果（推文链接：
突破实体瘤限制，最新《Nature》发布CAR-T攻克致命脑瘤临床试验结果
）。
来自宾夕法尼亚大学免疫学教授卡尔·琼（Carl June），是首批用于特定血癌的CAR-T细胞疗法的先驱之一，他预测
在未来五年内，将会有FDA批准的CAR-T细胞疗法用于治疗胶质母细胞瘤。
4、基因疗法让聋孩子聆听世界
我们大多数人可能未听说过耳铁蛋白（OTOF）基因，但它在我们的听觉能力中发挥着不可或缺的作用，这种蛋白质允许声音从耳朵传递到大脑。然而少数人天生就带有遗传突变，这意味着这个基因是有缺陷的，他们因此严重失聪，以至于从未听过声音。
今年早些时候，由费城儿童医院的主治外科医生约翰·格米勒所在研究团队公布了一项首次人体基因治疗程序的结果，该程序通过将单个小剂量的功能性OTOF基因放入一名11岁男孩的内耳细胞中来治疗遗传性听力损失。
“我们的第一位患者一生中从未听过声音，”格米勒说。
“实验程序大约两周后，他开始注意到声音，声音的强度和清晰度逐渐增强。
很快，他就听到了父亲和他说话的声音，以及街道上的汽车声。”
5、桥接RNA：下一代基因编辑的突破
虽然CRISPR基因编辑技术为治疗罕见遗传性疾病带来了革命性变化，但专家们仍在探索基因编辑的下一个前沿。
桥RNA（bridge RNAs）代表了下一代基因编辑技术，它是一种能够重新排列或插入DNA区域的新方法。
Arc研究所的研究人员在《自然》杂志上发表了一项重要发现，揭示了桥接RNA作为调节基因转座的一种方式。
与CRISPR的“切割”功能相比，桥接RNA可以实现“剪切和粘贴”，从而更灵活地重新排列DNA序列。
桥RNA技术有望成为继RNA干扰（RNAi）和CRISPR之后的第三代RNA引导的基因编辑技术，它超越了CRISPR和RNAi使用的“切割”机制。这项技术的发展为基因组设计打开了新的大门，并可能在基因组编辑领域带来突破。
