用于再生干性黄斑变性的干细胞治疗，已准备好进行人体临床试验

黄斑变性的干细胞治疗

ready for人体试验

来源 | 睿盟希资本公众号（ID：RimonciCapital）

干细胞疗法一直是一个意义深远的想法，逐渐接近多个方向的可行性。但是，根据GMP标准，供应临床需求却不足够。确保多能细胞分化和组织正确，患者的免疫系统不排斥它们以及细胞不会变成癌症的问题已被普遍关注。

国家眼科研究所的一个研究小组最近发表了一项研究，该研究表明，他们开发了一种注射专门干细胞的方法，用于再生干性黄斑变性（干性AMD）患者眼中受损的视网膜上皮细胞 ，且已准备好进行人体临床试验。

“如果临床试验向前推进，那将是第一个诱导多能干细胞（iPSC）来治疗疾病的干细胞治疗方法，”Kapil Bharti博士、NEI眼科和干细胞转化研究和该研究的主要作者在一份声明中说。

该团队从经历AMD的3名不同人类患者的血液中收获CD34 +细胞，并将其转化为诱导多能干细胞（iPSC）。

他们从这些细胞中创建了一组iPSC，进行了测试，并优化了诱导细胞分化成可以安全插入视网膜色素上皮细胞（RPE）的功能细胞的方法。

那些RPE细胞保持剩余的光感受器健康，使患者理论上保持他们的视力。然后，他们在体外和体内测试了他们开发的临床级制造方法。

对于体内试验，他们将细胞接种在可生物降解的基质上，模拟它们在眼睛中的形成，然后使用为此目的开发的专用工具将它们插入大鼠和猪模型中。

大鼠免疫受损或具有RPE功能障碍相关的视网膜变性，猪具有激光诱导的RPE损伤。基质促进这些细胞整合到动物的RPE中。

评估模型10周，此时成像研究证实细胞已正确整合到动物的RPE中并充当正常的RPE细胞。电生理记录显示移植细胞中的正常活性。在没有移植的对照组中，光感受器已经死亡。

研究人员指出，为期十周的制造过程可能会使治疗费用昂贵。尽管如此，已提交FDA审核，以获得该技术的首次人体试验的批准。

Bharti说，对于之前未接受治疗的AMD患者，可能还有希望。

“诱导多能干细胞（iPSC）技术已经存在了十多年，”Bharti说。 “细胞替代疗法正在成为现实，并且在不久的将来将成为一种常见的做法。”

该研究“临床级干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞贴片拯救啮齿动物和猪的视网膜变性”在线发表在Science Translational Medicine上。

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