氟唑帕利一线维持治疗晚期卵巢癌新适应症获批上市是基于FZOCUS-1研究，也是在一线维持治疗全人群中第二个获批该适应症的PARP抑制剂。FZOCUS-1研究是一项随机、双盲、对照、多中心的Ⅲ期临床试验，由全国54家中心共同参与，共入组674例受试者，按2:2:1的比例随机分配至氟唑帕利单药组、氟唑帕利联合阿帕替尼组、安慰剂组，接受维持治疗，评价氟唑帕利单药或氟唑帕利联合阿帕替尼对比安慰剂用于晚期卵巢癌患者一线含铂化疗后维持治疗的有效性和安全性。
在今年第55届美国妇科肿瘤学会（SGO）年会上，FZOCUS系列研究的主要研究者、中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授团队首次公布了FZOCUS-1研究中氟唑帕利单药对比安慰剂的最新临床结果。氟唑帕利单药维持治疗能够显著延长晚期卵巢癌患者的无进展生存期（PFS），且无论是否伴有gBRCA1/2突变，患者均能从氟唑帕利单药维持治疗中获益；初步生存随访数据显示，氟唑帕利单药组具有总生存期（OS）获益的趋势。
在ITT人群中，BIRC评估结果显示，数据截止时，氟唑帕利单药组的mPFS尚未达到，安慰剂组的mPFS为11.1个月（HR=0.49），显著降低疾病进展或死亡风险达51%。
在gBRCA1/2突变人群中，氟唑帕利单药组的mPFS尚未达到，安慰剂组的mPFS为14.9个月（HR=0.40），显著降低疾病进展或死亡风险达60%。在gBRCA1/2野生型人群中，氟唑帕利单药组和安慰剂组的mPFS分别为25.5个月和8.4个月（HR=0.53），显著降低疾病进展或死亡风险达47%。即无论gBRCA状态如何，与对照组相比，晚期上皮性卵巢癌患者在一线含铂化疗达到临床缓解后采用氟唑帕利单药维持治疗，可显著延长患者的PFS，降低疾病进展或死亡风险，使全人群获益。
至于HRD阳性/阴性或未知人群的结果，在今年9月召开的第27届全国临床肿瘤学大会暨2024年CSCO学术年会上，吴令英教授报告了这部分的数据。无论HRD状态如何，氟唑帕利单药组的PFS较安慰剂组获益趋势明显。在HRD阳性人群中，安慰剂组的mPFS为16.6个月，氟唑帕利单药组的mPFS尚未达到（HR=0.54），疾病进展或死亡风险降低46%。在HRD阴性/未知的人群中，氟唑帕利单药组16.6个月的mPFS明显长于安慰剂组的5.6个月（HR=0.53），疾病进展或死亡风险降低47%。
除了FZOCUS-1随机对照试验的BIRC评估结果，真实世界研究也为氟唑帕利一线维持治疗的疗效增添了新的证据。在今年9月召开的第27届全国临床肿瘤学大会暨2024年CSCO学术年会上，华中科技大学同济医学院附属同济医院高庆蕾教授报告了氟唑帕利治疗卵巢癌患者的真实世界研究数据。
在84例氟唑帕利一线维持治疗队列中，中位治疗持续时间（DOT）为6.7个月，mPFS尚未达到，1年PFS率为84.1%。真实世界研究的结果同样说明，氟唑帕利的疗效与同类药物基本一致，其在更广泛的人群中再次验证了氟唑帕利一线维持治疗的有效性。
FZOCUS-1研究中，氟唑帕利单药组最常见的≥3级治疗相关不良事件（TRAE）是贫血（23.4%）、血小板计数下降（12.3%）和中性粒细胞计数下降（10.8%）。中期数据分析显示，未发生骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）。另外，因TRAE导致停药的比例仅0.7%，治疗终止率低于其他PARP抑制剂。
