2017年第三季度值得关注的三个新药

近日，《Nature》发布了制药行业2017年第三季度值得被关注的三个"种子选手"，分别是生物制药公司Alnylam的Patisiran、阿斯利康的Durvalumab以及SAGE Therapeutics公司的Brexanolone。

RNAi型药物一直存在药物输送的问题，Alnylam公司开发的GalNAc (N-乙酰半乳糖)-siRNA技术在很大程度上克服了RNAi药物输送困难的难题。2015年，Patisiran的II期临床试验结果显示良好，Alnylam公司的股价也因此上涨了10%。

然而，Alnylam公司的另一个RNAi型药物--Revusiran在2016年的III期临床试验因治疗组患者死亡率过高而被迫中止，同样受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法也因此受到了质疑。但Patisiran用于治疗ATTR的III期临床试验并未因此而停止。如果Patisiran的III期临床试验结果显示良好，那么它将成为第一个被批准的RNAi型药物。

2016年，美国FDA授予Durvalumab治疗PD-L1阳性转移性尿路上皮膀胱癌 ( UBC ) 的突破性药物资格。转移UBC是一种预后很差的膀胱癌类型，5年生存率不足5%，且该领域近些年来无重大进展，因此存在着巨大的医疗需求。

根据Durvalumab的III期临床试验--MYSTIC的结果，阿斯利康宣布其能够明显改善受试者的无进展生存期。2017年5月，FDA批准其作为晚期膀胱癌的单一疗法药物。另外，在III期临床试验中，Durvalumab同时采用了单一疗法及与Tremelimumab 联合的疗法用于治疗非小细胞肺癌，虽然两种疗法的作用机制略有差异，但其结果预示着Durvalumab存在着更大的竞争力。

Brexanolone能够有效和安全地恢复GABAA受体和NMDA受体活性之间的平衡。2014年，Brexanolone被授予孤儿药，用来治疗产后抑郁症，并获批进入快速认证通道。2015年与FDA召开会议后，Brexanolone的II期临床试验--STATUS获得了特殊评估协议。

最近，Brexanolone的最新II期临床试验结果在《Lancet》发表，这项实验使用汉密尔顿抑郁量表进行检测，发现Brexanolone能够显著降低受试者抑郁的严重程度。在实验中，药物疗效在治疗开始后24小时内显现，而且30天后仍然维持在相同水平。从目前显现的良好趋势来看，Brexanolone的前景不容小觑。