专栏名称: 赛赛的学习笔记
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MBX biosciences (MBX)

赛赛的学习笔记  · 公众号  · 科技创业  · 2024-09-16 22:49

正文

#2024 IPO series#

公司于20249月发行上市,发行价$16/share,净融资金额$1.52亿。公司致力于precision peptide drug therapies [PEP],目的是减少给药频次,目标达到一月一次给药。PEP,可以优化药物的性质,包括延长药效时间,保持稳定的药物浓度以及低峰值/谷峰值浓度比,确保药物在靶组织的持续暴露,并减少给药频率。

一、创始团队

MBX由联合创始人、总裁兼首席执行官P. Kent Hawryluk领导,他于20194月加入公司,曾是生命科学风险投资公司Twilight Venture Partners的合伙人,也是Avidity Biosciences的联合创始人,还在MB2 Marcadia Biotech 担任生物制药方面的行政领导职务。联合创始人 DiMarchi 博士和 Kent Hawryluk MB2 Marcadia Biotech 的核心人物,他们通过与礼来、默克、诺和诺德和罗氏的战略交易,成功推动了多个基于 GLP-1 和胰高血糖素的候选产品的临床开发。

Salomon (Sam) Azoulay, 医学博士,CMO,在药物开发和运营方面拥有超过 35 年的经验,包括担任 Sumitovant Biopharma 和辉瑞 Essential Health 的首席医疗官。

首席科学官 Steven J. Prestrelski 博士是一位经验丰富的生物制药高管,拥有 30 多年的科学和运营经验,成功领导了从发现到监管批准的内分泌和代谢产品开发项目,包括ByettaBydureon® Gvoke®

PEP 平台建立在 Richard DiMarchi 博士最初在印第安纳大学实验室发现的专业知识和化学技术的基础上,他在内分泌药理学方面的转化突破举世公认,包括发现首个 GLP-1/GIP 协同激动剂以及其他双重和三重增量素激动剂。他是一位杰出的peptide chemistDiMarchi 博士曾担任公司高管和董事,目前不是公司员工,但根据公司与印第安纳大学受托人签订的研究协议担任主要研究员,根据该协议,公司有权选择license-in DiMarchi 博士代表公司开发的知识产权。

自公司成立以来,筹集了约 2.14 亿美元的资金,投资机构包括 Deep Track CapitalFrazier Life SciencesNew Enterprise AssociatesNorwest Venture PartnersOrbiMedRA Capital Management Wellington Management

二、PEP技术平台

1)现金的化学修饰能力:可以使药物更稳定、可溶性更好,提高potency,在一个分子上实现多种MOA. e.g. the use of native amino acid substitutions, non-native amino acid substitutions, alternative amino acid linkers, etc.

2programmable prodrug technologies:可以更精确的控制prodrug变成active form,从而降低peak-to-trough ratios,提高药效。(插入两个氨基酸使其处于prodrug状态时,是非活性状态。在体内生理环境下,以内在可控(非酶促)的速度转化为活性药物。可以根据公司所定的规则,使其精准的以分钟or周的时间进行控制。)

3)脂肪酰化:可以延长药物作用时间,给药更方便(同样适用于非注射剂型)

三、公司管线

1)公司的lead candidateMBX 2109,是一种甲状旁腺激素肽前药(a parathyroid hormone peptide prodrug),希望成为长效激素替代疗法,用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症(HP)。目前处于Ph2阶段(248FPIN=48)。预计3Q25会读出ph2 topline data

——ph1 dataN=76健康人,每周给药,平均半衰期为7.7~8.9天。没有药物相关的AE或其他严重副作用。

——ph2临床终点:the proportion of pts who can discontinue active VD and reduce calcium supplements after 12 weeks of treatment while maintaining normal serum calcium levels.

【甲状旁腺功能减退症是一种内分泌失调症,它导致颈部相关腺体分泌的甲状旁腺激素不足,从而改变体内钙和磷的含量,进而改变人体神经、肌肉和骨骼发育的自然运行。】

【根据 Global Market Insights 2024 年的市场研究报告,2023 年全球甲状旁腺功能减退症治疗市场约为 13 亿美元,预计到 2032 年底将达到 24 亿美元。】

peers: Palopegteriparatide, manufactured by Ascendis Pharma, is a once-daily PTH replacement therapy that is approved in the United States and European Union, marketed as Yorvipath®, for the treatment of HP in adults.

还有个1期临床的分子,MBX 1416GLP-1受体拮抗剂,周制剂),治疗减肥后的低血糖症。Mgmt认为24年底会读出ph1 data.

PBH 是减肥手术的一种罕见、严重的慢性并发症,通常发生在术后六个月或更长时间。公司认为全美大概有9万患者。目前没有针对PBH的治疗药物。】

MBX 1416 设计为一种长效GLP-1 受体拮抗剂,可防止 GLP-1 增强胰岛素释放,造成餐后高胰岛素血症,从而防止 PBH 患者发生严重低血糖。】

MBX 4291GLP-1/GIP),减肥适应症,希望更长效、更高的耐受性。Pre-clinical数据显示减肥效果与LLY tirzepatide类似,但一月给药一次。预计2Q25年递交IND