脑胶质母细胞瘤(GBM)是最常见的恶性原发脑肿瘤,占胶质瘤的57%及所有中枢神经系统(CNS)原发恶性肿瘤的48%;美国GBM患病率9.23/10万,年发病率为3.21/10万。目前GBM的治疗是以外科手术、放疗和化疗为主的综合治疗。虽然近20年来外科手术技术提高很快,放化疗方案也有较大的改进,但GBM的疗效远达不到人们的期望。美国GBM患者1年生存率41.4%,5年生存率5.8%。
在过去的10余年,新药的研发和应用使很多类型的肿瘤疗效得到大幅度提高。但是,对于GBM的治疗药物,自1999年替莫唑胺研发出来后,一直没有能明显改善GBM患者生存期的新药问世。国际神经肿瘤学家对目前治疗GBM方案不尽满意,所以,NCCN指南对初发和复发的GBM的治疗都推荐临床试验。基于对GBM分子生物学及其与免疫系统相互作用的理解,研究者们在免疫治疗和精确医学等领域,对GBM治疗新方案作了努力探索。
我国近几年也开始重视GBM的药物临床试验,我们团队已经完成了10余项胶质瘤药物临床试验,几项针对GBM的创新药的临床试验初步结果显示良好疗效的趋势。而且在创新药物临床试验过程中发现一些有益的“副作用”,经过发现问题--提出假说--实验设计--研究证实--申报专利--成果转化,2-3年就有望完成从临床发现问题到成果转化,申报新的临床试验的过程。