2025年1月2日，新年伊始，Fierce Pharma总结了2024年FDA批准新药的特征，小公司掘地而起。
通过对美国食品药品监督管理局（FDA）2023年与2024年的新药审批清单加以对比，不难察觉，在新药获批领域取得成功的公司，其规模呈现出显著的差异。回首2023年，在Fierce Pharma年报着重提及的68项FDA批准项目里，有43项（占比高达63%）是由2023年营业收入至少达到30亿美元的公司发起，或是由这类公司联合发起的。这与2024年的审批清单形成了极为鲜明的对照，在2024年的55项FDA批准项目当中，仅仅只有23项（占比42%）是由2023年销售额达30亿美元的公司发起或共同推动的。
究竟缘何会骤然出现这般转变呢？
这种变化实际上折射出一种趋势，那便是生物技术公司如今对于大型公司的收购意向愈发具备抵抗力。规模相对较小的公司也更倾向于自行负责产品的销售环节，而非寻求与大型制药企业携手合作。就拿2024年来说，仅有两家寻觅了商业合作伙伴的公司成功获得批准，它们分别是Syndax与Incyte的组合，以及Genfit与益普生（Ipsen）的配对。反观2023年，在获批当日达成此类合作的项目多达11项。
2024年的突出亮点，无疑聚焦于小型公司斩获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的卓越能力。在2024年率先获得新药批准的八家公司，它们的名号都并非广为人知，诸如Ligand、Iovance、Allecra、Hugel、BeiGene、Madrigal、Kyowa Kirin以及Idorsia。同样地，临近岁末之际，Iterum、Autolus、PTC、Syndax、Jazz、BridgeBio、Merus、Checkpoint、Neurocrine、Betta、Mesoblast以及Ionis等一众公司也接连叩开了获批的大门。2024年，没有任何一家公司获批的数量能够超过两项。相较之下，这与2023年构成了重大变化，毕竟在2023年，辉瑞（Pfizer）一举拿下了令人瞩目的七项批准，另外三家大型公司——葛兰素史克（GSK）、渤健（Biogen）和优时比（UCB），各自也收获了三项批准。
小公司大放异彩
除了获批数量颇为可观之外，生物技术公司在2024年还揽获了美国食品药品监督管理局（FDA）的几项至关重要的批准。举例而言，在历经长达数十年对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎有效疗法的苦苦探寻与漫长等待后，Madrigal凭借Rezdiffra成功突围。据Evaluate预估，这款药物到2030年的销售额将有望达到21亿美元。人们对于慢性阻塞性肺疾病的全新疗法同样翘首以盼已久。Verona以Ohtuvayre给出有力回应，据相关评估机构预计，该药物在2030年将创造15亿美元的营收佳绩。Ascendis Pharma的Yorvipath获批上市，它荣膺美国首款用于成人甲状旁腺功能减退症的产品殊荣，按照Evaluate的预测，其在2030年销售额将达到18亿美元。Evaluate还推测，两家小型公司各自推出的新药到2030年销售额有望达到17亿美元，这两款药分别是Galderma用于结节性痒疹治疗的药物N emluvio，以及ImmunityBio的癌症免疫疗法药物Anktiva。据Evaluate透露，其他一些小型公司推出的产品，诸如Geron的血液肿瘤治疗药物Rytelo，以及Day One的脑肿瘤治疗药物Ojemda，到2030年也存在冲击重磅炸弹级（销售额极为可观）销售业绩的潜力。
Syndax与大药企并驾齐驱
