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今日，Vertex医药公司和CRISPR Therapeutics公司宣布，两家公司已经更新了联合开发在研疗法CTX001的合作协议。CTX001是一种基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，正被开发治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血综合征（TDT）。它是目前临床进度最快的CRISPR基因编辑疗法之一。
CRISPR-Cas9基因编辑技术使用人工设计的指导RNA（guide RNA）识别目的基因组序列，引导Cas9蛋白酶进行有效切割DNA双链，通过DNA双链断裂后的修复或重组对基因进行修改。CTX001是一种在研自体体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正在临床试验中用于治疗TDT或SCD严重患者。患者的造血干细胞在体外被编辑，从而提高红细胞中胎儿血红蛋白（HbF）的水平。HbF是一种人类出生时体内自然存在的血红蛋白，随成长转换为成人形式的血红蛋白。通过CTX001提高HbF水平有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛与镰状细胞危象。CTX001已获得美国FDA授予治疗TDT和SCD的再生医学先进疗法（RMAT）认定、以及快速通道和孤儿药资格。它还获得欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药物（PRIME）资格，用于治疗SCD。
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根据修订后的协议条款，Vertex将在CRISPR Therapeutics的支持下，领导CTX001的全球开发、生产和推广，以最大限度地发挥CTX001改变数万名患者生活的潜力。Vertex公司将负责CTX001项目60%的成本，并将获得CTX001未来全球销售60%的利润。CRISPR Therapeutics则将继续支持CTX001的开发，并投资进一步的创新，承担40%的成本和获得40%的利润。此外，CRISPR Therapeutics将从Vertex收到9亿美元的预付款，在CTX001获得首次监管批准后，可能获得2亿美元的里程碑付款。“细胞和基因疗法是我们为严重疾病开发变革性疗法的战略的关键。”Vertex执行董事长Jeffrey Leiden博士说，“我们增加与CRISPR合作的投资是基于CTX001引人注目的临床表现，表明它有可能为SCD与TDT患者提供持久治愈。我们相信通过充分利用Vertex的广泛能力能够使CTX001更快地在全世界范围内为更多的患者服务。”“通过与Vertex的合作，我们在CTX001疗法上取得了巨大进展，这是第一个在临床上获得概念验证的基于CRISPR/Cas9的疗法，我们一起在遗传疾病的治疗上开辟了新的领域。我们现在已经给30多名患者注射了CTX001，随访时间最长超过两年，今年我们将完成这两项临床试验的患者注册。”CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士说，“我们正在采用一种新的运营模式，以使这种药物能够尽快惠及所有能够从中受益的患者。”参考资料：
[1] Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics Amend Collaboration for Development, Manufacturing and Commercialization of CTX001™ in Sickle Cell Disease and Beta Thalassemia. Retrieved April 20, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/04/20/2213128/0/en/Vertex-Pharmaceuticals-and-CRISPR-Therapeutics-Amend-Collaboration-for-Development-Manufacturing-and-Commercialization-of-CTX001-in-Sickle-Cell-Disease-and-Beta-Thalassemia.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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