2月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，广州顺健生物医药科技有限公司奥雷巴替尼片新适应症拟纳入突破性治疗品种（CXHL2300435），用于联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）。
根据亚盛医药在EHA会议上公布的最新数据，在接受奥雷巴替尼联合治疗方案的患者中，有90.3%在三个月内达到了CMR（完全分子学反应），这一比例超过了此前被认为是疗效最佳的ponatinib联合疗法的75%。此外，奥雷巴替尼联合化疗组的1年总生存率达到了96.2%，无事件生存率为71.5%；奥雷巴替尼联合BITE组的1年OS率和EFS率分别达到了100.0%和90.0%。这些数据表明，奥雷巴替尼有潜力成为一线Ph+ALL治疗的新标准。
公开资料显示，奥雷巴替尼为一款口服第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，对包括BCR-ABL、KIT、PDGFR、FGFR、b-RAF、DDR1、FLT3等多种激酶具有良好的活性，在实体瘤和血液肿瘤治疗领域具备广阔前景。
奥雷巴替尼为顺健生物自主研发，2016年亚盛医药收购顺健生物，从而获得了奥雷巴替尼的所有权。2021年7月，信达生物与亚盛医药达成合作协议，双方将在中国市场共同开发和商业化推广奥雷巴替尼，并按照50%：50%对来自共同推广部分的利润进行分成。
2021年11月，奥雷巴替尼获批首个适应症，成为国内首款用于治疗TKI耐药且伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）的药物，填补了临床治疗空白。2023年11月，奥雷巴替尼适应症进一步拓展，用于对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者，新适应症的获批，为更多耐药患者带来了希望。
值得一提的是，在首个适应症获批后，奥雷巴替尼首次参与医保谈判，就作为国家重大创新药代表以合理价格成功纳入医保目录，于2023年正式执行。在扩展适应症后，奥雷巴替尼于2024年以简易续约规则完成两个适应症的医保纳入，并于2025年正式执行。目前，耐立克的医保支付范围为包括：T315I 突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。奥雷巴替尼纳入医保后，极大地提升了用药可及性。
国际布局方面，FDA已于2024年2月批准奥雷巴替尼片治疗经治CML患者的全球注册III期临床研究；同年6月，亚盛医药与武田就奥雷巴替尼签署独家选择权协议，武田将获得开发及商业化奥雷巴替尼的全球权利许可（大中华区除外），亚盛医药已收到1亿美元的选择权付款，未来还有资格获得最高约12亿美元的选择权行使费和额外的潜在里程碑付款，以及基于年度销售额提成的双位数比例特许权使用费。该项对外BD总金额刷新了国产小分子药物出海纪录。
作为全球层面“Best-in-class”（同类最佳）潜力新药，
奥雷巴替尼
上市以来销售额逐步攀升。2023年，进入医保的第一个完整年度，奥雷巴替尼销售盒数在2023年增加了259%，总患者数增加了123%，准入医院数量增加了567%。2024年上半年，奥雷巴替尼销售收入1.13亿元，环比增长120%，同比增长5%。外界预测，2024年及2025年销售额预计将达到2.18和4.78亿元。
此次拟纳入突破性治疗品种，有助于推动奥雷巴替尼成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI。
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