女股神看好的AI制药赛道，中国有哪些佼佼者？

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经历了漫长低谷后，“AI+医药健康”似乎正在重新由边缘走向中心。

据智药局统计，2024年全球AI+药物研发融资总金额为58亿美元，融资笔数128起，均已接近该领域在2022年达到的峰值。

2月初，由“华尔街女股神”凯西·伍德执掌的ARK基金发布了2025年度《Invest Big Ideas》。

ARK以对颠覆性领域的重大投资而闻名。根据今年的“Big Ideas”，该公司评述道：“ 平台融合产生的突破性技术将加速经济增长，以前所未有的规模释放生产力和投资机会 ”，并预测“到 2030 年，颠覆性创新可能占据全球股票市场的三分之二以上，复合增长率为 38%”。

前述“平台融合”，是指 人工智能、机器人技术、储能、公共区块链和多组学测序五个融合创新平台 。在ARK看来，它们将“催化全球生产力转变、推动突破性技术发展。并有可能从根本上重新定义经济结构、投资格局和社会进步”。

其中，多组学方面，以人工智能为代表的突破性技术的发展能够帮助“实现数据转化，以改变诊断、药物发现和治疗”。

在ARK的洞见中，与“多组学”密切相关的“AI+制药”领域，未来可能发生何种变化？过去一年中，在该领域，中国有哪些亮眼“玩家”？

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从药物发现到“死亡之谷”，2030年将迎颠覆性变化

《Invest Big Ideas 2025》中，“多组学”版块以19页的篇幅探讨了AI中介下的多组学 （Multiomics） 技术在未来的潜力和影响，认为到2030年，多组学性能将以数量级提高，届时发生的变化主要包括：

• 多组学工具方面，DNA读取成本将降低100倍，写入成本将降低1000倍。

• 分子诊断学方面，癌症监测市场将扩大10倍，筛查效率提高20倍。

• AI驱动的药物研发方面，商业化速度将提升1.6倍，成本降低4倍，研发回报率提高5倍。

• 基因疗法等治愈性疗法的价值将比标准疗法高20倍，比最佳精准药物高2.4倍。

5年时间，前述颇具“日新月异”意味的变化何以发生？主要依据在于多项突破性技术的诞生、发展 。

ARK指出，1990年以来，DNA测序和合成成本均已显著下降，跌速远超摩尔定律的预测；而基因组学分析方面，2001年以来，分析一个人类基因组所需的计算时间已从180天下降至10分钟甚至更少，450000美元可支持的基因组分析数量也已从2001年的个位数攀升至近14亿。

近几年里让所有人为之振奋的AlphaFold也带来了指数级的增益。 例如，AlphaFold 1预测了大约6000万个单链蛋白结构，而AlphaFold 3可以预测超过10亿个结构，涵盖多链复合体、蛋白质-配体、蛋白质-DNA/RNA相互作用，以及翻译后修饰等多个领域。

DNA测序/合成、基因组学分析效率、蛋白质预测等多方发展所带来的最直接结果是生物数据“大爆炸”，这无疑将为诊疗手段/药物的开发提供更多可用“养料”。

在癌症诊断、监测领域，微残留病变 （MRD） 检测技术可以比传统影像学检查提前20个月发现癌症复发。ARK预计该技术将成为“每位癌症患者的标准护理”，未来5年内产生的数据量将是UK Biobank的700倍，后者是迄今最大的基因组学项目。

与此同时，利用液体活检技术，只需一次血液检测就可以同时筛查多种癌症，有望将美国的潜在市场规模翻一番有余，达到2400亿美元，并将筛查成本降低5倍。

而当将目光转至具体到药物研发流程，首先，伴随单细胞基因组学成本的指数级下降 （现在已降至每细胞0.01美元） ，虚拟细胞基础模型的建立、发展、应用，亦很可能成为药物发现和精准医学中的关键突破口之一。

虚拟细胞技术能够利用多模态、多尺度数据，通过基础模型来模拟细胞功能，继而预测细胞对不同生物状态下扰动的响应。 该技术使得在干实验中高效、经济地识别目标靶点成为可能，有助于加速从靶点发现到验证的全流程，并减少对昂贵、耗时湿实验的依赖。

模型训练成本的降低很可能带动这一技术的普惠——ARK预测，到2028年，细胞基础模型训练成本将从2024年的2.4亿美元降至200万美元。

AI、多组学工具、自动化等突破性技术对自驱动实验室 （SDL） 的介入，亦可能带来药物研发效率的跃迁。ARK认为， SDL的运用，理论上可以实现从“自动化”到“药物自主发现和研究”的过渡，并压缩药物发现周期、实现降本增效。 其研究显示，SDL能够在药物发现阶段节省两年时间和数亿美元。

新技术同样可能有助于穿越所谓的“死亡之谷”，也即临床前研究阶段 ——传统的药物发现过程中，由于依赖于预测性较差的模型 （如二维细胞系统和动物测试） ，临床前研究经常遭遇高失败率。

而伴随着微流体技术、3D打印技术及类器官等技术的进步，以器官芯片 （Organs-On-Chips） 为代表的新一代临床前模型正在加速发展。 与传统的二维细胞系统和动物测试模型相比，该类模型更具有生理学相关性、可拓展性，并且能够支持更高通量的测试。将之与AI驱动的数据分析相结合，能够显著改善研究结果。

此外，后期临床试验中，亦能够利用大语言模型实现对监管文件、患者选择、试验设计、数据分析等多个环节的优化，加速临床进度。

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药物上市周期缩短40%，生物医药行业或迎“大洗牌”

在以“三‘十’定律”为特点的药物研发领域，ARK做出的最令人振奋的预测是： 由以AI为代表的多种突破性技术，或将逆转生物制药行业多年来回报率的下降趋势。

ARK指出，2024年，一款药物从研发到上市，所耗费的平均成本为24亿美元、13年时间。但在人工智能的驱动下，未来，药物的平均上市时间将缩短近40%，减少至8年，平均成本将降低4倍，降低至6亿美元。

药物上市周期的缩短必然带来一系列连锁效应，其中之一就是 专利保护期内更多收入的产生。 目前的人工智能技术将开发时间缩短了2-3年，将药物的生命周期价值提高了30-50%。ARK预计，未来，新兴人工智能设计可能将药物上市时间缩短4-5年，将其生命周期价值提升70-80%。

作为成本降低、上市时间加速以及专利保护期延长的结果，AI驱动的药物开发的价值将实现复合增长。 在30年的周期内，AI设计的药物所产生的累计现金流可能达到40亿美元，相较之下，传统药物模式下所产生的累计现金流则不到10亿美元。

从上述预测出发，未来，AI制药将为制药公司提供更长的时间窗口来回收投资、获得利润，并显著提升现金流和盈利能力。

具体到生物制药细分领域，ARK认为， 未来最具价值之一的赛道很有可能是生物 疗法（Biological Cures） 。 与传统治疗方法相比，尽管价格更贵，但由于能够消除疾病而非仅仅管理症状，一次性治愈疗法的治疗价值无疑更高——“一次治愈”的价值是传统药物的20倍、慢性药物的2.4倍。

基于前述判断，将来，药物研发的回报率也会将出现大幅分化： 那些运用AI技术开发治愈性疗法的公司可能会获得高达30%到47%的回报率；而一些未抓住时代变革机遇的公司将落于人后，如今开发的许多现有项目也可能沦为沉没成本。

预言从来都是基于历史规律和当下情况而进行的推断，未必百分之百会兑现，但没有人能够从技术趋势引领下的洪流中脱身而出。

“大洗牌”在所难免，谁拥有更敏锐的嗅觉、更深厚的积累、更前沿的科技力、更有潜力的管线，谁就能够有更多机会在当下的市场环境中生存。

一位业内资深投资人告诉写意君，从2019年一路走到现在，中国AI制药领域发生的最大变化是：投资人们都更务实了。 平台、技术的故事早已失效，此时所有人的评估都更为直接——在研管线临床数据和市场潜力分别如何？临床前研究揭示的数据如何？是否具备自我造血能力？

诸如此类的诘问下，一个更为冷静的新故事正在诞生。过去一年时间里，中国的AI制药公司们，也在已被奠定的故事基调中，书写属于自己的“大事记”。

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蓄力与进击：中国AI制药领域部分“2024大事记”

2024年，诞生了中国AI制药企业“第一股”。

去年6月13日，晶泰科技正式登陆港交所。 上市首日，晶泰科技发行价报5.28港元，按发行价计算晶泰科技市值近180亿港元。

上市半年多后，这家致力于“为制药及材料科学等产业的公司提供药物及材料科学研发解决方案及服务”的公司，在今年2月17日发布公告，称预期去年收入已达到已商业化公司的收入门槛 （2.5亿港元） 。

融资方面， 据智药局统计，2024年全年，中国AI制药领域共发生37起融资事件。 写意君整理发现，其中部分公司的融资金额接近或超过亿元。例如：

• 专注“AI+药物递送”的创新型生物技术公司剂泰医药完成1亿美元C轮融资，募集资金将主要用于推进AI+药物递送平台建设和自研管线的发展。

• 溪砾科技 （ReviR Therapeutics） 完成3000万美元A轮融资，募集资金将用于进一步建设ReviR自主开发的AI药物研发平台VoyageR，并持续推进已有亨廷顿舞蹈症 （HD） 管线以及包括腓骨肌萎缩症 （CMT） 、肌萎缩侧索硬化 （ALS） 等多种神经系统疾病相关管线的临床前和临床阶段的开发。

• 生物医药大模型公司水木分子累计完成近亿元人民币融资 （天使轮+种子轮） ，募集资金将主要用于生物医药多模态大模型，以及对话式药物研发助手工具ChatDD产品的研发。

• 赛特明强完成1亿多元人民币的A+轮融资，募集资金将用于加速推进公司抗肿瘤创新药ST-1898和ST-1703等项目的临床试验工作。

• AI蛋白质设计企业天鹜科技完成超亿元A轮融资，所募资金将主要用于自研项目的开发，以及蛋白质设计通用人工智能AccelProtein™ （源自上海交通大学洪亮团队开发的Pro系列人工智能） 持续迭代升级。

• 莱芒生物完成超亿元A轮融资首关，所募资金主要用于极低剂量代谢增强型CAR-T细胞药物IND申报、自动化生产工艺研发，以及加速推进代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化。

亦有不少AI制药公司在管线临床推进方面取得进展。

例如， 2024年德睿智药首发自研管线MDR-001进入IIb期临床研究， 另有多款潜在同类首创或同类最优药物处于IND-ENABLING阶段，公司在代谢、肿瘤等领域的药物管线布局进一步优化。

据德睿智药透露，MDR-001由AI辅助设计，在项目启动8个月内完成PCC确认，19个月内获得美国FDA针对肥胖症和2型糖尿病的新药临床批件。

此前完成的Ib/IIa期试验结果显示：在服用MDR-001 12周后，受试者平均体重下降9.0% （安慰剂2.1%） ，安慰剂扣除后平均下降6.9%，其中87%的受试者体重下降超过5%。同时，MDR-001展现出良好的安全性、耐受性，未发生严重不良事件，无受试者因不良事件退出，远未达到患者可接受的最大可耐受剂量。

图：德睿智药目前自有管线；图源自其官网

2024年，国内头部AI制药公司英矽智能亦在该领域不断“进击”：