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本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。
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FDA是全世界最权威、审核及管理最严格的食品及药品管理机构，
FDA审评的考量因素纷繁复杂，
从FDA这里拿到获批上市的通行证门槛极高。2024年第一季度又有很多创新药被FDA拒之门外，小编整理如下。
3月25日，
再生元
Regeneron宣布，FDA拒绝其CD3/CD20双抗Odronextamab治疗复发性或转移性滤泡淋巴瘤（FL）和弥漫大B细胞淋巴瘤的上市申请，再生元表示唯一原因是确证临床的入组状态问题，FDA在完整的回复函（CRL）中没有发现任何与有效性、安全性、试验设计、标签或制造有关的问题。
这款CD3/CD20双抗已在复发/难治性滤泡性淋巴瘤以及复发／难治弥漫大B细胞淋巴瘤( DLBCL )中获得批准，均经过2线或2线以上的系统治疗。在12月的ASH上，Regeneron报告了DLBCL的2期数据，显示52%的反应率。
如果上市成功，Odronextamab将是继基因泰克(Genentech)的Lunsumio和Genmab/
艾伯维
(AbbVie)的Epkinly之后，市场上第三种CD20xCD3双特异性抗体。
Viatris
/
Mapi Pharma：
GA Depot
3月11日，晖致（Viatris）和Mapi Pharma共同宣布收到FDA就GA Depot（醋酸格拉替雷，40mg）用于治疗复发型
多发性硬化症
的新药申请（NDA）发出的完整回复函（CRL）。
关于FDA拒绝的具体细节很少，这两家公司仅表示，他们目前正在审查完整回复函，以更好地确定GA Depot 40的“适当下一步”。
GA Depot 40的活性成分醋酸格拉替雷是一种免疫调节剂，
1996年在美国获批用于治疗多发性硬化症（MS），商品名为Copaxone。2023年6月，格拉替雷在中国获批上市
。
GA Depot的NDA主要是基于一项III期研究的积极结果。该研究评估了GA Depot对比安慰剂治疗RMS患者的有效性、安全性和耐受性。结果显示，GA Depot组患者的年复发率相比安慰剂组降低了30.1%（P=0.0066）。
Venatorx/
Meli
nta：
cefepime-taniborbactam
2月23日，Venatorx Pharmaceuticals和Melinta Therapeutics宣布，FDA发布了关于头孢吡肟-他尼波巴坦（
cefepime-taniborbactam
）新药申请(NDA)的完整回应函(CRL)，头孢吡肟-塔尼波巴坦是一种β-内酰胺/ β -内酰胺酶抑制剂(BL/BLI)联合抗生素，正在审查中，作为成人复杂尿路感染(cUTI)的潜在治疗方法，包括由敏感的革兰氏阴性微生物引起的急性肾盂肾炎。
头孢吡肟-他尼波巴坦是一种实验性静脉注射(IV) β-内酰胺/ β-内酰胺酶抑制剂(BL/BLI)抗生素组合，用于治疗成人复杂尿路感染(cUTIs)，包括肾盂肾炎、医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎(HABP/VABP)。
CRL没有发现NDA中的临床安全性或有效性问题，FDA也没有要求任何新的临床试验来支持头孢吡肟-他尼波巴坦的批准。
FDA要求提供额外的化学、生产和控制(CMC)以及有关药物、测试方法和生产工艺的相关数据。
Vanda Pharmaceuticals：
Hetlioz
3月6日，Vanda Pharmaceuticals宣布，已经收到FDA就Hetlioz（他司美琼）治疗失眠补充新药申请（sNDA）发出的完整回应函。
FDA表示发现了标签和上市后要求/保证之外的缺陷，不能批准目前的sNDA。Vanda正在对其进行审查，并评估下一步行动。
Hetlioz是一款褪黑素受体激动剂，2014年1月在美国获批治疗非24小时睡眠觉醒障碍。2020年12月，该产品拓展新适应症，获FDA批准治疗史密斯-马吉利综合征 (SMS) 夜间睡眠障碍。
Minerva Neurosciences：Roluperidone
2月27日，Minerva Neurosciences宣布收到FDA就Roluperidone用于治疗精神分裂症阴性症状的新药申请（NDA）发出的完整回复函（CRL），表示
拒批其精神分裂症新
药。
受此消息影响，Minerva股价大跌59%。
在CRL中
，FDA 指出了以下四点拒批理由
：
虽然MIN-101C03研究在主要疗效终点上显示出统计学意义，但其本身不足以确立实质性的有效性证据；提交的NDA缺乏有关同时服用抗精神病药物的数据；
NDA材料缺乏证明Roluperidone对改善精神分裂症阴性症状具有临床意义的必要数据；在已提交的安全性数据中，至少服用12个月拟议剂量（64mg）Roluperidone的患者数量不足。
为了解决这些缺陷，FDA规定Minerva必须至少再提交一项积极、充分和对照良好的研究，以支持Roluperidone治疗阴性症状的安全性和有效性。
Minerva还必须提供额外的数据来证明Roluperidone与其它抗精神病药物联合用药的安全性和有效性，以进一步支持Roluperidone的有效性并证明拟议剂量的长期安全性。
尽管这些新药遭遇挫折，但FDA一次的拒批并不代表这些药物的研发不成功，FDA拒批的部分药物在欧洲或其他医药市场获批，比如安斯泰来Claudin18.2抗体
Zolbetuximab
在日本获批上市，默克公司口服、选择性的P2X3受体拮抗剂吉非匹生( gefapixant)在日本和欧盟获批上市。
研发者也会吸取经验教训，会不断改进和优化药物的性能，以期在未来成功闯关FDA。
往期文章：
FDA拒批5款新药|1-2月汇总
