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，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
从目前上市的小核酸药物来看，其商业价值巨大，即便是在治疗人群狭窄的罕见病领域仍取得了不俗的市场表现。多以罕见病起家的小核酸药物，凭借靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势，能迅速占领传统
小分子药物
无法攻破的某些市场，从而具备成为“重磅炸弹”的潜质。
首款重磅小核酸药物来自于渤健/Ionis开发的治疗
脊髓性肌萎缩症
（SMA）
的
Spinraza，在上市第三年便成为收入突破十亿美元的“重磅炸弹”。
根据统计的2024年第一季度全球小核酸药物营收情况来看，
Spinraza
(nusinersen)依然凭借市场以及价格优势，
Q1实现营收3.41亿美元（24.71亿人民币），占据榜首。
2023年
全年
销售额17.412亿美元，
2022年卖出17.94亿美元。
Spinraza是一种经修饰的反义核苷酸 (
ASO
)，治疗5q SMA，5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。通过剪切修饰，Spinraza可增加 SMN2基因外显子7的翻译剪接，上调全长SMN蛋白的表达。
同时，
Spinraza也是
全球首个
治疗
儿科和成人患者脊髓性肌萎缩症（SMA）
药物
，由
Ionis&
Biogen
合作开发，
于2016年12月获批上市。据悉，Spinraza在美国的标价为每次注射11.8万美元，这使得第一年的治疗成本为70.8万美元，之后每年为35.4万美元，是
目前全世界上市的最贵的小核酸药物
。但高昂的价格并未阻止市场对Spinraza的高涨热情。
2019年2月，Spinraza进入中国，成为国内首个获批治疗SMA的药物，注射液参考价格为69.7万一支，低于美国售价。
在2022年1月1日纳入国家医保正式执行后，Spinraza降至3万多/针
。
治疗SMA的药物除了
Spinraza外，还有
基因疗法Zolgensma和
利司扑兰（Risdiplam）。
Zolgensma是由诺华开发的一款AAV基因疗法，于2018年斥资87亿美元收购AveXis所得。2019年，Zolgensma就获得了美国FDA的批准，用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）。
利司扑兰是首个SMA口服治疗药物，2020年利司扑兰（Risdiplam）在美国上市，2021年6月利司扑兰在中国首次获批用于治疗2月龄及以上SMA患者；2023年1月列入医保；2023年6月，国家药监局正式批准
利司扑兰口服溶液
用散适用人群拓展至 16 日龄及以上的 SMA 患者，患者需要长期用药。
事实上，除今年Q1最强RNAi产品
Spinraza以外，
还有很多用于未被满足临床需求领域的小核酸药物同样值得期待。
目前国内布局小核酸药物的公司有瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、海昶生物、中美瑞康、腾盛博药、先衍生物、星曜坤泽 、悦康药业、
君实生物
等。
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