速递 | FDA今日接受诺华／安进偏头痛新药申请

▎药明康德/报道

诺华（Novartis）公司今日宣布，美国FDA已经接受了erenumab（AMG334）的生物制剂许可申请（BLA），用于预防每月出现四次以上偏头疼患者的偏头痛。一旦获批，erenumab将成为首个、且唯一一个专门用于预防偏头疼的靶向降钙素基因相关肽（CGRP）受体的全人源单克隆抗体。它将由安进（Amgen）和诺华公司在美国联合推出。

偏头痛的主要症状为中度或重度单边或搏动性头痛，对光敏感和恶心，持续时间可从数小时到数天。据世界卫生组织（WHO）估计，全世界有超过10％的人报告出现过偏头痛。中国地区的偏头痛患者的比例为9.3%，与世界平均水平接近。偏头痛的一大问题是它会反复出现，影响患者终身。据WHO调查，偏头痛是世界上第七大导致残疾的疾病。因此，患者对偏头痛新药有着巨大的需求。

▲CGRP会导致偏头痛（图片来源：Molecular Medicine）

最近的研究发现，偏头痛是一种神经性疾病，患者大脑中感知痛觉的神经网络会被异常激活，导致头痛，而CGRP是产生痛觉的物质之一。CGRP在全身血管和神经末梢中存在，当它在神经附近释放时，会产生痛觉信号。一些研究表明，患者在服用CGRP后会引发偏头痛，这也侧面证实了CGRP在偏头痛中起到的作用。那么，抑制CGRP的信号通路，是否就能缓解偏头痛呢？

Erenumab就是基于这样的设想研发的新药。它是一款全人源的单克隆抗体，能够有效并特异地结合人体内的CGRP受体。在一项全球多中心、随机、双盲、设有安慰剂对照组的3期临床试验中，安进与诺华的新药研发人员招募了577名偏头痛患者，以比较erenumab在控制偏头痛上的疗效与安全性。经过治疗后，服用erenumab的患者每月的基线偏头痛发作天数降低了2.9天，显著好于服用安慰剂的患者（降低1.8天）。在安全性方面，erenumab与安慰剂相比没有明显差异。

加上之前的2期临床试验，erenumab的疗效和安全性已经在2600多名患者中得到验证，持续率可以达到90%。也是基于这样的结果，erenumab的生物制剂许可申请被FDA接受。

“偏头疼是一种严重的慢性神经系统疾病，严重限制了患者处理日常工作的能力，”诺华全球药物开发总监兼首席医疗官Vas Narasimhan博士表示：“我们期待通过与FDA合作，继续我们长期以来重新定义神经病学临床实践的历史，把erenumab带给遭受偏头疼的患者，减轻这种衰弱性疾病的总体负担。”

参考资料：

[1] FDA Accepts Biologics License Application for AMG 334 (Erenumab), an Important Regulatory Milestone for Novartis

[2] 药明康德微信号相关报道