7 月 31 日，根据药物临床试验登记与信息公示平台，阿斯利康与 Alexion 启动了一项国内 III 期临床试验。该试验是一项单臂、开放标签、多中心研究，旨在评估瑞利珠单抗（
Ravulizumab
）在初治成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（
PNH
）患者中的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。
截图来自：药物临床试验登记与信息公示平台
瑞利珠单抗是 Alexion 公司开发的长效 C5 单克隆抗体，独特的设计让它具有比第一代 C5 补体抑制剂更长的半衰期。在治疗 PNH 患者时，它只需每 8 周静脉给药一次就可以有效控制溶血的发生。目前，瑞利珠单抗已经在国外批准多种自身免疫性疾病，包括 PNH、非典型溶血性尿毒症综合征（
aHUS
）、重症肌无力以及视神经脊髓炎。
2021 年 6 月，阿斯利康收购 Alexion，宣布正式进入罕见病领域。从目前公布的两年随访数据来看，PNH 患者在接受瑞利珠单抗治疗期间，血清瑞利珠单抗的最低浓度保持 ≥175 μg/mL，乳酸脱氢酶（
LDH
）水平从基线到第 743 天的平均变化为 +2.3%。溶血发作（
BTH
）事件的发生率为 3.9%，表明该治疗方法在长期随访期间维持了有效的药物浓度和治疗效果。
今年 3 月，瑞利珠单抗又一项 III 期临床研究结果公布，数据显示，在 13 名 PNH 儿童患者中，初治组患者的血清瑞利珠单抗最低浓度为 610.50 ± 201.53 μg/mL，经治组患者为 518.29 ± 109.67 μg/mL；两组的血清游离 C5 浓度分别为 0.061 ± 0.021 μg/mL 和 0.061 ± 0.018 μg/mL。研究表明，瑞利珠单抗在这两组患者中均保持了较高的血清浓度，并有效地降低了血清游离 C5 的水平，证明了其在 PNH 儿童患者中的有效性和安全性。
截图来自：Insight 数据库官网
PNH 是一种由于多能造血干细胞层面的糖化磷脂酰肌醇 A 类（
PIGA
）基因体细胞突变引起的罕见疾病。尽管被视为良性疾病，但在传统治疗手段下，患者的生存率仍然亟需改善。
除瑞利珠单抗外，阿斯利康的另一款 C5 单克隆抗体依库珠单抗（
最初由 Alexion 开发
）早在 2018 年于我国获批上市，用于治疗 PNH，后续它还获批了抗乙酰胆碱受体（
AChR
）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）和 aHUS 两个罕见病适应症。
在今年 2 月和 4 月，PNH 治疗领域迎来了两款新药的获批，分别是罗氏的可伐利单抗和诺华的伊普可泮。此外，越来越多的药企也在 PNH 治疗方面加紧布局。2024 年 5 月 28 日，再鼎医药与合作伙伴再生元启动了 C5 抗体 Pozelimab 和 C5 siRNA 疗法 Cemdisiran 联合治疗 PNH 的 III 期临床试验。
国内药企在 PNH 治疗领域也表现积极。目前，恒瑞医药的 HRS-5965、科越医药的 KP104、天辰生物的 LP-005 以及美悦生物的 MY008211A 均已进入临床 II 期阶段。
