美国权威报告建议允许编辑人类基因，这个问题你怎么看？

设计婴儿

生物技术在过去几年进步神速，科学家现在能够以越来越高的精度对动植物基因进行编辑。使用CRISPR/Cas9这样的新技术，科学家已经向世人展现，他们可以修改基因，创造出不长角的牛或是不容易氧化变色的蘑菇。

但真正的大问题是，我们是否要在人类身上使用基因编辑工具，以消除遗传疾病或增强人的能力？ 我们能否创造出“设计婴儿”（designer babies），这已经不存在无法克服的技术障碍。 相反，问题在于我们是否应该那样做。

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这是一个道德问题，也是一个政策问题。

上周，美国国家科学院（National Academy of Sciences，以下简称NAS）就该问题发布了一份长达261页的研究报告，题为《人类基因编辑：科学、伦理和治理》。这是迄今最全面的相关研究报告之一，其中考察了新型基因编辑技术的潜在应用前景，以及为什么科学家应该谨慎行事。

这份报告给出的建议非常非常令人意外， 它认为在条件高度受限的情况下，美国应该允许科学家从事编辑人类活胚胎的研究 ——这个结论无疑会引发争议。特别是，该报告认为，在有很大可能可以防止婴儿罹患严重遗传疾病而且不存在“合理替代方案”时，编辑人类精子、卵子和胚胎的临床试验应该得到允许。

与此同时，撰写这份报告的专家组表示， 美国目前应该绝对禁止为增强能力（比如让人变得更加强壮或更加聪明）而编辑胚胎 ，直至社会对相关伦理难题（比如加剧贫富差距的风险）的讨论变得更加成熟。这份报告对在其中产生影响的问题进行了深入讨论，且让我们探查一番。

这份报告首先对当今可用的所有强大生物技术工具进行了评估，其中包括ZFNs、TALEN和CRISPR/Cas9。虽然技术细节各有不同，但这些技术“能够以高频率和相当高的精度被用来精确地改变基因。”下面的图表展示了CRISPR/Cas9的工作机制。

CRISPR工作机制的简明示意图。

科学家之所以想要对人类遗传物质进行编辑，这里面有四大原因——按照从争议最小到争议最大的顺序分别是：

1） 实验室中针对人类细胞的基础研究。

这是必要的基础研究，跟科学家数十年来所做的并无太大不同。NAS的报告认为，现有的指导原则应该已经足以管理这些行为。这里没有太大的争议。

2）临床试验中对活人体细胞进行基因编辑。

随着基因编辑技术不断改进，这种“基因疗法”将会变得越来越普遍。NAS的报告列出了一份长长的名单，其中都是基因编辑技术未来的潜在应用。以下是摘录内容：

报告认为，这其中没有任何令人不安的重大伦理问题，因为这只涉及修改体细胞（即非生殖细胞），而改变后的特征并不能传给后代。然而，报告也提醒说，基因编辑技术仍不完美，它们有时候可能无法达到预期的效果，会导致经过编辑的细胞发生随机突变或者是出现其他“脱靶”效应。更重要的是，在哪些失败是可以被接受的问题上，尚未制定出明确的安全标准。

因此，这份报告表示，NIH的监管者需要逐个审议科学家进行基因治疗临床试验的提案。总的来说，最安全的做法是把细胞提取到患者体外进行编辑（这被称为“离体”治疗），因为这样科学家可以更容易地检查脱靶效应。与之相比，在人体内部直接编辑细胞（这被称为“体内”治疗）仍然涉及到很多技术难题。

3）对精子、卵子和胚胎进行基因编辑，以消除遗传疾病。

到了这个程度上，我们谈论的不再是编辑人类个体，而是编辑人类整体。

目前，由于所涉及的潜在社会担忧和伦理问题，美国食品及药物管理局（FDA）和NIH都禁止开展编辑人类胚胎的研究。但其他国家，比如中国和英国，也在明里暗里进行着相关研究试验，由此引发的关注无疑也越来越多。在我们人类的基因组里，单是某一个基因发生变异就足以引发成千上万种遗传病，比如亨廷顿舞蹈症（Huntington’s）。对很多家庭来说，基因编辑可能是防止孩子罹患特定先天疾病的唯一方法。

因此，专家组试图在这里取得一个平衡。他们认为，美国政府应该允许科学家开展编辑精子、卵子或胚胎的临床试验， 但只能在高度受限的情况下进行。做这件事只能是为了防止“严重疾病”，而需要编辑的基因跟疾病之间需要存在令人信服的联系，且只有在没有“合理替代方案”的时候才能实行。 此外，专家组还敦促进行严格监督，以及“持续评估健康和社会方面的效益和风险”。

专家组承认，这一建议很可能会引起争议。有些人会觉得，对可发育的精子、卵子或胚胎进行编辑是违反伦理的。另一些人会注意到， “合理替代方案”和“严重疾病”都是含糊不清的概念 。 尽管如此，一些科学家会认为，这些指导原则太过严格，导致无法开展有用的研究。

此外，即便美国监管机构开了绿灯，我们也不清楚胚胎编辑会变得有多普遍。正如专家组指出的，“要开发这种技术实现安全和可预测的人体应用，仍然存在重大技术挑战。”其结果是，专家组预测，“在可预见的未来”，我们不大可能看到太多以预防疾病为目的的生殖细胞系基因编辑。

4）为“增强能力”而编辑人类基因。