中美瑞康宣布其渐冻症创新疗法RAG-17在IIT研究中取得突破性成果

这些积极的临床结果体现了中美瑞康此前发表的RAG-17的临床前数据的高度可转化性。中美瑞康的临床前研究表明，RAG-17在SOD1-G93A ALS小鼠和大鼠模型中表现出显著的治疗效果。研究显示，RAG-17显著延缓了疾病的进展并改善了生存率，这为其作为ALS-SOD1有效疗法的潜力提供了有力的临床前证据。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示： “我们对这些初步的临床结果感到鼓舞，这使我们为 ALS 患者带来新希望的目标更接近了一步。这次试验的积极结果突显了 RAG-17 在治疗 ALS-SOD1 方面的潜力。我们将继续致力于推进其临床开发，最终为患者带来一种有可能改变生命的疗法。”

该研究的数据将于今年在三个重要会议上公布：9月的中国第27届全国神经病学大会，10月在美国芝加哥举行的神经科学2024大会，以及12月在加拿大蒙特利尔举行的第35届国际ALS/MND研讨会——这是全球最大的ALS和运动神经疾病研究年度会议之一。

RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药（Orphan Drug Designation, ODD）认定，随后也获得了FDA临床试验许可，于2024 年 5 月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。

RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA（siRNA），通过降低SOD1基因表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。临床前药效研究表明，RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能。

ALS是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种无法治愈的疾病，患者发病后生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性。家族性可由多种基因的突变引起，SOD1是常见的基因之一。在中国SOD1更是导致ALS的最常见的突变基因，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。