专栏名称: 同写意

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华龛生物三维细胞智造工艺助力【中国首款】干细胞药物正式批准上市

同写意 · 公众号 · · 2025-01-03 22:19

正文

2025年1月2日，据中国中央电视台《东方时空》专题报道，以及中国国家药品监督管理局（NMPA）公开信息， 华龛生物战略合作伙伴——铂生卓越生物科技（北京）有限公司 自主研发的脐带间充质干细胞新药—— 艾米迈托赛注射液正式获批上市 ，成为 中国首款干细胞药物 ，可通过静脉输注，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

NMPA官网公示信息

（点击文末“阅读原文”即可查看）

新年伊始，中国自主研发的首款干细胞新药问世，这对全球细胞与基因治疗（CGT）产业而言，具有划时代的意义！作为全球首款使用三维细胞制造工艺进行商业化生产的干细胞产品，更为全球干细胞疗法的研发与商业化应用开辟了新的道路，势必会对全球CGT产业发展格局产生深远地积极影响。

央视《东方时空》专题报道

（点击播放报道视频）

清华大学生物医学工程学院教授、华龛生物联合创始人杜亚楠，作为技术专家及合作代表，在接受中央电视台采访时，强调了干细胞治疗产品科学、合规应用的重要性。他表示：“生命和疾病都是非常复杂的，我们要根据不同的适应症选择适宜类型的干细胞，更要重视干细胞治疗产品的合规性，降低潜在的风险”。

杜亚楠教授接受专题采访

深度应用，高质高效

细胞在3D TableTrix ^® 微载体上贴附生长（示意）

华龛生物【百亿/千亿量级】工艺技术及全线产品，深度应用在这款干细胞新药的研发、生产过程中，包括3D微载体、裂解液、培养基等试剂耗材，以及配套的全自动生物反应器、细胞清洗收获、细胞高通量分装装置等设备产品。

通过这一自动化、连续性、密闭式的干细胞制备工艺生产制备干细胞治疗产品， 能够避免开放式操作所带来的污染风险，显著降低细胞生产制备过程中的耗材、人力和时间成本。 在满足干细胞质量及安全性符合临床应用标准的基础上，更能满足临床应用和商业化生产中对于细胞产量的需求。 这一技术的广泛应用，将为CGT产业突破瓶颈、蓬勃发展提供有力支持。

使用3D FloTrix ^® vivaSPIN生物反应器进行细胞培养

关爱重症患者，攻克难治疾病

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗多种严重血液系统疾病的有效方法。尽管allo-HSCT技术和疗效已经有了很大改善，但其 主要并发症急性移植物抗宿主病（aGvHD）的发病率仍然高达50%，而且对激素治疗不敏感的aGvHD仍是患者主要的死亡原因。 在全球范围内，每年有超过3万例患者接受异基因骨髓移植治疗。

MSCs的抗炎和促再生免疫调节机制 ^[1]

“艾米迈托赛注射液”是由不相关的健康供体来源的脐带间充质干细胞制备生产而成， 适用于类固醇激素治疗不敏感的14岁以上成人急性移植物抗宿主病 (aGvHD) 患者。铂生卓越与多家医院临床团队合作近20年来所积累的大量研究数据表明，人脐带来源的间充质干细胞具有抗炎、免疫调节等特性。艾米迈托赛注射液治疗aGvHD主要通过调节先天性和适应性免疫反应，抑制T、B 淋巴细胞和 NK 细胞的增殖和功能，以及树突状细胞的成熟，并诱导调节性 T 细胞的产生来实现的，其中一些作用也可能是由可溶性细胞因子如转化生长因子 β （TGF-β）和前列腺素 E2 所介导的。

中国智造，未来可期

自2018年至今，中国药监局已受理了146项干细胞新药的临床试验申请（IND），其中109项IND申请成功获批进行临床试验。在刚刚过去的2024年，中国新增了32项干细胞新药IND申请，且有28项IND获得了临床试验默示许可，其中 22项均为MSC产品，且 17项 MSC来源为脐带*。这一个个数字正是中国干细胞新药研发活跃态势和快速增长的切实证明。

（*数据来源：CDE官网，数据截至2024年12月25日）

中国CGT产业在国家政策的大力扶持和新药申报流程的不断优化下，取得了显著的进展，干细胞新药开发更作为推动CGT产业发展的核心力量持续发力。铂生生物“艾米迈托赛注射液”干细胞新药的研发上市和华龛生物大规模三维细胞智造技术的发展应用，也正是中国智造在全球生物制药领域不断崛起的体现。我们期待并相信，未来中国会有更多干细胞药物获批上市，造福更多患者！

参考文献：

[1] Olle Ringdén, Guido Moll,Britt Gustafsson,Behnam Sadeghi《Mesenchymal Stromal Cells for Enhancing Hematopoietic Engraftment and Treatment of Graft-Versus-Host Disease, Hemorrhages and Acute Respiratory Distress Syndrome》DOI=10.3389/fimmu.2022.839844

关于铂生生物

铂生卓越生物科技（北京）有限公司成立于2010年，是一家以推进细胞治疗技术规范化、产业化、国际化为使命的创新型公司。

公司自创建之日起，始终支持干细胞相关基础研究、工程技术平台建设、临床研究和新药成果转化，与国内外顶尖科学家团队和知名研究机构建立了广泛而坚实的合作基础和成果转化共享机制，积累了大量的基础和临床研究成果与数据。

公司拥有集干细胞药物开发、生产、质检和临床研究于一体的规范化、产业化、国际化的设施和团队，通过长期探索建立起了一整套能够支持细胞药物开发和产业化的技术平台和管理体系，能够快速拓展用来支撑更多不同种类细胞药物产品的产业化，在行业里处于先驱地位。

关于华龛生物

北京华龛生物科技有限公司成立于2018年，由清华大学医学院杜亚楠教授科研团队领衔创建，清华大学参股共建。核心技术源于清华大学科技成果转化，并凭借此项技术荣登中国科协“科创中国”先导技术榜。作为国家级高新技术企业、国家级专精特新“小巨人”企业、潜在独角兽企业，更获得国家科技部多项重点研发专项支持。

作为高质量三维细胞制造专家，华龛生物提供基于3D微载体的一站式定制化细胞规模化扩增整体解决方案，打造了原创3D细胞智造平台，实现规模化、自动化、智能化、密闭式的细胞药物及其衍生品生产制备，以此帮助全球客户建立最为先进的细胞药物生产线。在开创【百亿量级】干细胞制备工艺管线后，加速向【千亿量级】进发，致力于以3D细胞规模化智造技术赋能细胞与基因治疗产业，惠及更多患者。

关于同写意

同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。

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