专栏名称: 细胞与基因治疗领域
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一家基因编辑初创公司将停止运营

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-08-25 12:39

正文

近日,外媒报道,基因编辑初创公司 Tome Biosciences 目前已陷入运营困境,距离该公司在2023年宣布获得2.13 亿美元融资(A轮+B轮)仅9个月。

据悉,Tome Biosciences现在正在进行裁员,该公司的一位发言人向外媒表示:“尽管我们在项目研发上取得了明显的进展,但投资者的乐观情绪在整个基因编辑领域发生了剧烈的变化,特别是对于处于临床前阶段的公司。”鉴于此,公司正在减少运营规模,保留核心的专业能力,并且正在进行保密的战略对话以面对后续的战略抉择。

Tome Bi osciences没有答复有关裁员的具体人数,也没有透露其研发管线可能做出的调整细节。根据马萨诸塞州政府官网透露,Tome Biosciences裁员人数达131人。结合公司首席执行官在近日接受采访时表示公司目前的员工数量刚过130人,这一裁员数量几乎波及到了公司全体员工。

一位知情人士透露,Tome Biosciences将完全停止运营,并在11月1日之前寻找买家。

Tome Biosciences在采访中表示,公司在过去一段时间里一直在尝试进行C轮融资,目标是筹集1.2亿至1.8亿美元的资金,用于支持其IND,但至今未能成功筹得所需资金。

Tome Biosciences是由两位麻省理工学院的科学家Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg在2021年创立的,他们曾是张锋教授的学生。此前在2020年,公司的这两位创始人研发了一种名为PASTE的基因编辑工具,它可以在降低脱靶风险的同时,将大型DNA序列精确地插入到基因组中的指定位置。与传统的CRISPR-Cas9系统不同的是,该技术无需引发双链断裂即可实现精确的基因组编辑(只切断DNA一条链,而不造成DNA双链断裂)。

在该技术的基础上,Tome Biosciences 公司开发了可编程基因组整合(Programmable Genomic Integration,PGI)技术平台。这项技术能够精准地在基因组中插入遗传序列,从而提供了极大的灵活性来重新编程基因区域。这一能力对所有治疗领域都有着广泛的影响,特别是在整合型基因疗法和细胞疗法方面,目前,公司已开发了两种 PGI 技术:整合酶介导的 PGI (I-PGI) 和连接酶介导的 PGI (L-PGI)。

对于整合型基因疗法,这项技术可以将一个健康的基因精确地嵌入到其原本的基因调控网络中,使得蛋白质能在正确的时间、以正确的量由正确的细胞产生。此外,还可以将一个外源基因与细胞中的任何基因相连,从而在表达水平和时机上获得无与伦比的灵活性。目前整合型基因疗法的主要关注点在于单基因肝病。

在细胞疗法方面,该技术可以通过同时在多个位置插入多个基因来重编程整个细胞的基因网络。通过高效地进行多路基因的删除和插入,这项被称为PGI的技术让我们能够轻松创建复杂的细胞疗法。这是细胞疗法设计和发现领域的一大进步,开启了在常见疾病,尤其是自身免疫性疾病方面的应用。

公司在研管线

E.N.D

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