近一个月药物审批进展概览

生物制药小编 · 公众号 · · 2025-04-12 10:20

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本文梳理了近一个月（ 2025 年 2 月 16 日～ 2025 年 3 月 15 日）在研药物的审批情况，同时，对部分药物的研究情况进行简述和分析，供研发人员参考。

据统计，在2025年2月16日～2025年3月15日期间，仅有1个药物获批上市（表1），即用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（Macular telangiectasia type 2，简称MacTel）的瑞基塔锐赛。

表1：近一个月（ 2025 年2月16日～2025年3月15日）的药物批准情况

Revakinagene taroretcel-lwey

MacTel是一种相对罕见的成人视网膜神经退行性疾病，会导致视力逐渐且不可逆地丧失，显著影响患者的生活质量。

瑞基塔锐赛（Revakinagene taroretcel-lwey）是由Neurotech Pharmaceuticals研发的一种同种异体封装细胞基因疗法，属于靶向视网膜长期持续释放重组人睫状神经营养因子（CNTFR）的神经元生成刺激剂，以帮助减缓疾病进展。睫状神经营养因子是由神经元和支持神经胶质细胞内源性产生的几种神经营养因子之一，能支持视网膜神经细胞的存活和功能，从而对抗MacTel引起的神经退行性变化。外源性睫状神经营养因子被认为最初以Müller神经胶质细胞为目标，以触发一系列可能促进光受体存活的信号事件。通过持续释放CNTF，瑞基塔锐赛能为视网膜提供长期的保护，减缓光感受器细胞的丢失，进而延缓视力的进一步下降。

2025年3月5日，瑞基塔锐赛获得美国FDA批准，用于治疗成人特发性MacTel，这是FDA批准的首个且唯一专门治疗MacTel的药物。这一创新疗法的获批，不仅为MacTel患者带来了新的希望，也为眼科疾病的治疗开辟了新的道路。

瑞基塔锐赛的治疗系统由一个小型的半透膜胶囊组成，内部含有经过基因工程改造的异体视网膜色素上皮细胞（RPE细胞），这些细胞能够稳定地分泌重组人睫状神经营养因子（rhCNTF）。当胶囊被植入眼内后，其半透膜允许营养物质进入，同时让CNTF释放到眼内，直接作用于视网膜。但其作用机制尚不完全清楚。

瑞基塔锐赛是一种单剂量植入物，其中包含200000～440000个表达rhCNTF的同种异体视网膜上皮细胞，用于玻璃体内手术放置。瑞基塔锐赛被包装在一个保护性的内容器中，内容器内有一个无内皮血清培养基（Endo-SFM），该培养基由一个密封的外容器保持无菌。瑞基塔锐赛连接到夹持器上，该夹持器既将瑞基塔锐赛悬挂在内SFM中，又便于眼内插入。包装内容器内橙色至粉红色液体保持介质被称为无内皮血清介质（内SFM），可能含有可见颗粒，瑞基塔锐赛不含防腐剂。由合格的眼科医生在无菌条件下进行外科玻璃体内植入。瑞基塔锐赛禁用于眼或眼周感染患者、已知对内皮无血清培养基过敏（Endo-33 SFM）的患者。

此次批准基于两项Ⅲ期临床研究，研究旨在评估瑞基塔锐赛在减缓黄斑光感受器细胞丢失方面的疗效和安全性。

试验结果显示，与对照组相比，接受瑞基塔锐赛治疗的患者在植入后24个月内，黄斑光感受器细胞的丢失速度显著减缓。具体而言，在24个月时，对照组的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而对照组的阅读速度则有所下降（p=0.016）。

此外，瑞基塔锐赛总体上耐受性良好，与既往在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中对瑞基塔锐赛的研究结果一致。在研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术操作有关，且在所有病例中，这些与手术相关的事件均在3个月内得到解决。

【参考资料】

1. Informa数据库, 检索日期: 2025年3月17日.
2. 药渡数据库, 检索日期: 2025年3月17日.
3. 香港济民药业、药渡等网络公开资源.