挑战全球首款！睿健医药全球首创帕金森病新药成功召开II期临床启动会

近日， 帕金森创新药领域再次传来 令人振奋的消息—— 睿健医药科技有限公司（睿健医药） 成功召开公司自主研发的 NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 I/II 期 临床试验 研究者会 ，并顺利开启了该款新药的 II 期临床启动会。

这也是 睿健医药 率先拿下帕金森领域全球首个进入临床阶段的通用型 iPSC 衍生 细胞治疗产品之后，公布的又一里程碑事件。 围绕帕金森这一“不可逆疾病”，公司开发的通用型细胞药物，在临床进展、临床规模领域已显著领先于同类竞品。

随着人口老龄化加速，帕金森病的发病率不断上升。世卫组织数据显示，过去 25 年中帕金森病的全球发病率翻了一番， 2019 年全球约有超 850 万人患有帕金森病 ， 包括帕金森在内的中枢神经系统疾病 已经成为 全球人类致残的主要原因。

虽然帕金森病问题正伴随着老龄化情况加剧而日益严峻，但 市场上 仍然没有 任何有效的药物可以逆转 该 病患者脑部神经细胞的退化过程 。面对这一临床现实困境， 睿健医药作为全球 iPSC 帕金森细胞治疗领域领军企业， 在 2023 年 8 月开启了旗下帕金森 首创 新药 NouvNeu001 临床工作，这也是 帕金森领域全球首个进入临床阶段的通用型 iPSC 衍生细胞治疗产品 。

目前， NouvNeu001 已实现中美临床“双报双批”， 睿健医药 基于此成 为全球首个完成中美 IND 双报并获得批准的帕金森细胞药物开发企业 ，公司在帕金森病细胞替代疗法的研发进度、临床试验规模及监管认可度方面均处于无可争议的全球首位。

此次 睿健医药 在武汉成功召开的 NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 I/II 期 临床试验 研究者会 暨 II 期 启动会，既是该款新药的突破性进展，也是帕金森治疗领域的又一突破。

据公司介绍 ，该 II 期研究 汇聚了国内帕金森病治疗领域的顶尖专家团队，包括北京医院陈海波教授 团队 、 、四川大学华西医院商慧芳教授 团队 、武汉大学中南医院熊南翔教授 团队 、 中国科学技术大学附属第一医院牛朝诗 教授 团队 以及 华中科技大学附属 协和医院 熊念 教授 团队 。睿健医药 CEO 魏君博士、 CMO 蔡萌博士及核心研发团队，以及 CRO 、 SMO 等项目合作方代表共同出席了会议。与会各方 一起回顾了 I 期临床试验，并 就 II 期临床研究方案和关键评价指标等议题展开了深入讨论，为 NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 II 期 临床试验 及确证性临床 的顺利推进奠定了坚实基础。

大会伊始，“ NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 I/II 期 临床试验 ”的临床试验负责人，北京医院陈海波教授进行了开场致辞。随后睿健医药 CEO 魏君博士向各位与会专家汇报了产品开发过程及临床前数据； 陈海波教授进一步对 I 期临床试验进行了回顾，总结了 NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 I 期临床试验，该研究为单臂，多中心，开放标签的临床试验，陈海波教授对 I 期临床试验主要安全性耐受性指标进行系统的梳理及分析，并揭示了 NouvNeu001 在临床 I 期表现出疗效改善的显著趋势，受试者接受移植后，行为学和非行为学均表现出显著改善趋势。武汉大学中南医院熊南翔教授介绍了 NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 I 期临床试验过程中神经外科的探索性工作及经验总结，北京医院王乔博士对外科给药途径和术后重建进行了讨论 ； 北京医院马欣昕主任分享了该研究的关键评价指标。

最后，所有参会团队分别从临床试验策略，评价指标，递送优化策略等方面进行了系统的讨论。 四川大学华西医院 商慧芳教授，中国科学技术大学附属第一医院牛朝诗 教授 等专家对 II 期临床试验多个方面提出了极具建设性的意见和建议。 与会专家的开放务实的讨论 为 NouvNeu001 注射液 治疗中重度帕金森的 II 期 临床试验 及确证性临床 的顺利推进奠定了坚实基础。

公开信息显示， NouvNeu001 注射液于 2023 年 8 月获得中国 NMPA 批准进入临床阶段，成为全球首个进入临床的化学诱导 iPSC 衍生治疗产品，并于 2024 年 6 月获得美国 FDA 批准开展海外临床研究，实现了中美 IND" 双报双批 " 。

作为 全球首个获得 FDA" 特殊豁免 " 资格的 Biotech 企业，睿健医药在帕金森病细胞替代疗法的研发进度、临床试验规模及监管认可度方面均处于全球首位 。目前，该研究已 顺利结束 I 期临床 实验 ，数据表明其安全性和耐受性良好，顺利达到研究主要目标， 其次要指标疗效数据已经展示出显著的市场优势。 I 期临床试验的顺利完成 为后续 确证性 临床 实验的实施 提供了 坚实的基础 。 睿健医药 NouvNeu001 也成为全球首个进入临床 II 期的 iPSC 衍生的通用型帕金森细胞治疗产品。

据悉，睿健医药将持续致力于创新细胞治疗产品的开发，助力解决全球帕金森病治疗难题，为患者带来更多康复希望。 NouvNeu001 注射液作为潜在的可 " 逆转病程 " 的创新疗法，有望为帕金森病患者带来根本性治疗突破。

睿健医药 CMO 蔡萌博士表示：“此次关键 II 期临床试验的启动是睿健践行 " 为患者提供普惠性疗法 " 使命的重要里程碑。我们相信，在专家团队丰富的临床经验和睿健完善的生产工艺与质量体系双重保障下， NouvNeu001 注射液的临床试验将稳步推进，尽早惠及广大患者”。

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