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8月15-16日
NDC2024
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2024
年7
月
2
日，礼来
宣布其新一代抗Aβ单抗
Donanemab
（商品名：Kisunla）获FDA批准上市，用于治疗早期症状性
阿尔茨海默病
（AD），包括AD所致的轻度认知障碍以及轻度AD。
Kisunla是第一种也是唯一一种淀粉样斑块靶向疗法，
定价为695.65美元/支。
根据患者完成治疗的时间，Kisunla的总费用因人而异。FDA的用药说明指出，根据淀粉样蛋白PET成像观察到的淀粉样蛋白斑块清除至最低水平，处方医生可以考虑停止Kisunla的用药。与其他淀粉样蛋白靶向疗法相比，Kisunla可以在有限的疗程后完成治疗，每月输注一次，每次30分钟，这可能会降低患者的自付治疗费用，减少输注次数。
Kisunla的规格为每支350mg，治疗方案为每4周给药一次，前三周剂量为700mg，后续治疗剂量为1400mg。
Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，能够与阿尔茨海默病患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白斑块的清除。
此次获批是基于
TRAILBLAZER-ALZ 2试验的结果。
TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（n=1736）。
研究的主要终点是
第18个月AD综合评定量表（iADRS，评估患者的认知能力和生活自理能力）评分相比于基线的变化，关键次要终点包括第18个月临床痴呆评定量表（CDR-SB，评估患者的认知能力）评分、AD协作研究日常生活能力量表（ADCS iADL）评分、AD认知量表（ADAS-Cog13）评分相比于基线的变化等。
结果显示，在主要分析人群（中等tau蛋白水平且有明显AD临床症状的患者，n=1182）中，Donanemab组患者的iADRS评分较安慰剂组下降速度减缓了35%（p<0.0001）；第18个月时，Donanemab组CDR-SB评分较安慰剂组下降速度减缓了36%（p<0.0001）；ADCS iADL评分显示，第18个月时，Donanemab组患者的疾病进展速度延缓了40%（p<0.0001）。此外，Donanemab将患者的疾病进展至下一阶段的风险降低了39%（HR=0.61; p<0.001）。
在所有参与者中，与研究开始时相比，Kisunla 治疗
6
个月后淀粉样蛋白斑块平均减少 61%，治疗12
个月后减少 80%，治疗
18个月后减少
84%。如果参与者被证实达到了这些水平，他们就可以完成 Kisunla 的治疗，并在剩余的研究中改用安慰剂。
试验患者自基线至76周的iADRS与CDR-SB变化[2]
安全性方面，这项3期临床试验中淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的发生率与此前的临床试验相似。ARIA是与淀粉样斑块清除抗体类疗法有关的不良反应，通常表现为大脑某个或多个区域的暂时性肿胀（ARIA-E）或微出血（ARIA-H），可以通过核磁共振成像（MRI）检测到。Kisunla 还可能导致某些类型的过敏反应，其中一些可能很严重并危及生命，通常发生在输液期间或输液后 30 分钟内。头痛是另一种常见的副作用。
参考资料：
[1]公司官网
[2]
Sims JR, Zimmer JA, Evans CD, et al. Donanemab in Early Symptomatic Alzheimer Disease: The TRAILBLAZER-ALZ 2 Randomized Clinical Trial. JAMA. Published online July 17, 2023. doi:10.1001/jama.2023.13239
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