在2018 ELCC 大会“驱动基因明确肺癌一线治疗”专场,几位专家探讨了一线靶向药物临床试验的主要终点PFS、一线靶向药物的选择和联合治疗等问题。美国Emory 大学Winship 癌症研究所Suresh Ramalingam教授作报告:“Is PFS still a relevant endpoint for first-line TKIs”。
Ramalingam教授在《肿瘤瞭望》采访中指出,无进展生存(PFS)在临床试验中有许多优势。最值得注意的是,它能显示一种药物的即时治疗效果,提供关于药物用于疾病的直接信息。
PFS需要的随访时间更短(新疗法的进步让肺癌患者生存期延长),试验规模小。PFS可作为总生存(OS)的替代终点,不管试验是否获得OS,PFS都是临床有意义的。
目前EGFR和ALK阳性晚期非小细胞肺癌已经有了多个不同代的靶向药物可用;克服/延迟耐药是目前的重要主题,在驱动基因阳性患者中,多线靶向治疗成为可能。在临床试验中交叉治疗不可避免,这会影响整体的OS结果。因此,在患者有较好获益、药物安全性较好、患者获得有意义的生活质量和症状改善的情况下,我们目前常用PFS作为靶向药物甚至免疫药物试验的研究终点。
PFS在靶向治疗中是有意义的,最近几年来PFS结果改善是多个靶向药物获得FDA批准的基础。临床试验的设计应避免PFS评估方面的偏倚。PFS作为主要终点在评估症状改善方面是有价值的。