FDA批准Endari用于治疗镰状细胞病

美国食品和药物管理局在2017年7月7号批准Endari（L-谷氨酰胺口服粉）用于五岁及以上镰状细胞病患者来减少与这一血液疾病相关的严重并发症。

“Endari是近20年来第一个批准用于镰状细胞病患者的疗法，”FDA药物评价和研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任及FDA肿瘤学卓越中心主任，医学博士RichardPazdur说。“到目前为止，只有另外一种药物被批准用于治疗这种严重的、使人虚弱的疾病。

镰状细胞病是一种遗传性血液病，表现为红细胞形态异常（呈新月形或镰刀状）。这限制了血管的流动，限制了氧气输送到身体的组织，导致严重的疼痛和器官损害。根据美国国立卫生研究院的数据，美国大约有100,000人患有镰状细胞病。这种疾病最常见于非洲裔美国人、拉丁美洲人和其他少数民族。美国镰状细胞病患者的平均预期寿命约为40至60岁。

一项研究Endari的安全性和有效性的随机临床试验中，患者为年龄在五岁到58岁的镰状细胞病人且在加入试验之前的12个月中有两次或更多的疼痛危象。患者被随机分配到Endari或安慰剂治疗，对治疗效果的评估持续了48周。接受Endari治疗的患者经历胃肠外给药的麻醉或酮咯酸（镰状细胞危象）治疗疼痛而导致的医院探访，平均而言比安慰剂组少（中位数3与4），因镰状细胞疼痛住院较少（中位数为2与3），并且在医院的日子更少（中位数为6.5天与11天）。接受Endari的患者与安慰剂治疗的患者相比，急性胸部综合征较少出现（镰状细胞病的一种危及生命的并发症）（8.6% vs23.1%）。

对endari常见的副作用包括便秘、恶心、头痛、腹痛、咳嗽、四肢的痛、背痛和胸痛。

Endari的这一用途曾获得孤儿药认定，一项用于帮助和鼓励罕见病药物的发展的激励政策。此外，这种药物的开发部分得到了FDA孤儿药产品基因计划的支持，该计划为罕见疾病产品的安全性和/或有效性临床试验提供资金。