全身型幼年特发性关节炎(systemic juvenile idiopathic arthritis,sJIA) 是一种固有免疫异常的自身炎症性疾病,是儿童时期最为严重的慢性炎症性疾病之一。
北京协和医院儿科主任宋红梅教授在接受健康界采访时告诉记者:“sJIA严重影响患儿的生长发育、具有很高的致残率和死亡率,目前在我国对于活动性高的sJIA患儿的治疗存在很大难度。
全身型幼年特发性关节炎目前存在的三个主要问题
宋红梅教授指出:“
第一点,由于sJIA发病机制不明确,容易被误诊为结核、川崎病。
同时基层医生对sJIA疾病的认知不够,并且sJIA关节症状不明显,经常很长时间才能确认,误诊漏诊现象较为普遍,给患儿和家庭都带来极大的痛苦。”因此降低该疾病的危害需要及时诊断和治疗。
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第二点,事实上,对患儿危害较重的是sJIA的致残性,因为该病可以累及全身各个系统。
比如,它可以引起眼部并发症,病情严重时可以致盲。另外,sJIA如果累及心脏,也会有很高的死亡率。”同时影响至深的还有生长迟缓,患病儿童明显比同龄孩子身材低矮,进而造成心理自卑。因此有效控制病情来减少并发症很重要。
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第三点,由于sJIA发病原因不清,无法‘对因治疗’,但其主要病理或生理特点是全身炎症,所以可以 ‘对症治疗’
。
医生选择最多的药物是糖皮质激素,利用它的抗炎作用延缓病情,但长期使用激素会给患儿造成诸多不良后果,如生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。而在急性期出现的眼压增高,还会导致激素性白内障的发生。”因此,激素治疗不适合长期使用。
托珠单抗治疗sJIA列入国际指南
有没有一种药物,既能治疗原发病又少有副作用呢?随着科技的进步,生物制剂应运而生。“目前国际能治疗sJIA的生物制剂有白介素1和白介素6两种药物,但是目前国内没有白介素1只有白介素6(托珠单抗)。”宋红梅教授介绍道。
托珠单抗作为目前国内仅有的已经获批治疗sJIA的生物制剂,全面控制全身和关节症状,减少了对身高的抑制作用,起到“追赶生长”的效果。
去年,在国家药品食品监督管理局药品评审中心的大力推动下,托珠单抗的sJIA适应症获得免三期临床试验的优先批准,比原计划提前4年上市。“这对我国的患儿来说意义非凡,提前四年用药,让更多的患儿家庭获得追赶生长的希望,这在很大程度上也改善了患儿的生活质量。”宋红梅教授称其为“一箭双雕”。