美国科学家首次在人体内通过剪切 DNA 链修改基因编码，成功的话将推动患者疾病的治疗。
随着现代医学技术的迅速发展，现有的医疗水平较之前有了很大提高。不过，仍有一些疑难杂症困扰着我们，尤其是遗传性疾病。为了攻克这些「老大难」的问题，科学家们已在寻求一种新的医疗手段——基因编辑，修改人体的基因编码。
鉴于基因编辑技术有很大潜力治疗和预防目前我们难以应付的疾病，许多科学家们已经纷纷投入到了对基因编辑技术的研究当中。
此前，我们曾报道美国一项针对莱伯先天性黑蒙症的体内基因疗法在等待FDA审批。而据美联社最新报道，美国科学家已经首次在人体内进行了基因编辑实验，不过需要一到三个月才能清楚编辑过程是否完成。如果实验成功，毫无疑问将促进基因疗法的发展，助力于未来人类对疾病的预防和治疗。
该临床实验由 Sangamo 生物技术公司在加州完成，实验对象为一位44岁名叫 Brian Madeux 的病人。
他患有遗传性疾病亨特氏综合征，由于肝细胞中缺乏分解复杂分子的关键基因，他的身体受到很大损伤，极其容易触发进一步的感染，出现呼吸困难等问题，对器官功能和身体机能造成永久性伤害。
饱受疾病困扰的他已经接受了很多常规的治疗，但是病情并没有好转。所以他决定冒险试试体内基因编辑这种目前并不成熟的疗法，即剪切体内 DNA 链并插入缺失的基因。
此外，他表示作为第一个接受基因编辑治疗的人，他既激动又害怕，希望这项新的医疗技术可以帮助到自己以及其他病人。
治疗过程中，Sangamo 使用了新的名叫「锌指核酸酶」（zinc finger nucleases）的基因编辑工具。像 CRISPR 一样，该工具可以切割 DNA，从而将新的基因插入到遗传编码中的特定位置。
