具体而言，FDA允许uniQure使用综合 亨廷顿舞蹈症（HD） 评定量表作为中间临床终点、以及 脑脊液中神经丝轻链的 降低 水平作为AMT-130的疗效证据，支持 AMT-130的 上市申请。

受此利好消息影响， uniQure 股价上涨了近110%。

AMT-130是由一种携带有 microRNA疗法，通过 AAV5载体进行递送， AMT-130旨在通过 沉默亨廷顿基因来抑制突变 亨廷顿蛋白的产生。AMT-130是通过神经外科手术进行给药，使用微型导管将AMT-130直接注入大脑的Putamen和Caudate nucleus两个区域。

不过，AMT-130的临床开局并不顺利。

除了安全性令人担忧之外，AMT-130的有效性也很诡异 ，根据2023年6月 uniQure 公布的美国I/II期试验中期数据， 高剂量组还是低剂量组患者的 mHTT水平均出现了反弹，并且高剂量组反弹更高， mHTT水平 增加了40%。 对于这一令人迷惑的数据，市场给予了40%的 大跌回应。

然而不过一年多 （2024年7月） 后 ， AMT -130 出现了反转。根据 2024年 7月 公布的 随访 24个月的最 临床 数据显示，相比外部对照组，高剂量 组 患者的疾病进展减缓80%（ 亨廷顿症评定量表得分－0.2 VS －1 )，低剂量 组 减缓了30%。

此外，所有HD患者脑脊液中神经丝轻链蛋白（ 一种神经退行性疾病生物标志物 ）的平均水平与 相比 基线下降了11%。 AMT-130的 耐受性良好， 安全性均在可 控范围内，没有出现新的治疗相关严重不良事件。

这一数据也获得了市场认可，uniQure股价在该消息公布后大涨了76%。

U niQure成立于1998年，是一家老牌的基因治疗公司，推出了首个上市基因疗法Glybera。 2012年，Glybera获得欧盟批准上市，用于治疗一种发病率仅有百万分之一的单基因遗传病—脂蛋白脂肪酶缺乏症。

然而， 如此罕见的疾病，以及较高的误诊率高，造就了 Glybera非常 惨淡的销售成绩， Glybera 上市以来仅仅 售出一支，然后就从市场中永久的退出了（ 2017年退市 ）。

Glybera商业化的失利 并不影响 U niQure 在基因治疗这条路上继续前进。 2022年11月，UniQure成功的第二款基因疗法Hemgenix， 用以治疗B型血友病，这也是全球首款获批上市的B型血友病基因疗法。

但Hemgenix未能扭转Uniqure的困境， 昂贵的定价，以及 辉瑞的竞争（ Beqvez） ， 未来 Hemgenix的 商业化 前景也很难有乐观的预期，首款上市 A型血友病基因疗法Roctavian 因为销售额惨淡，已经被其开发商 Bio Marin 考虑将其剥离。

没有商业化的 收入， 加上高成本的 研发 投入，使得UniQure常年处于亏损状态。

去年10月， UniQure 进行了重组，裁掉了20%的员工，停止了一半以上的研发管线，今年7月，公司还将位于马萨诸塞州列克星敦的制造工厂出售给一家CDMO公司Genezen，以降低公司运营成本。 截至2024年9月30日，UniQure 持有现金、 现金等价物 以及投资证券总额约为4.352亿美元， 预计将维持公司运营至2027年年底。

参考出处

https://www.biospace.com/drug-development/uniqure-clears-path-to-accelerated- approval-for-huntingtons-gene-therapy

https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/21/2691872/0/en/uniQure-Announces-Update-on-U-S-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-AMT-130-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Huntington-s-Disease.html

https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases

股价两天暴涨168%，这家基因疗法企业为何反转？