日前，《自然 · 生物医学工程》杂志在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。
CRISPR 被称为 “生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明，通过介入，CRISPR 能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比既往基因编辑技术更高。目前，CRISPR 技术在医疗健康方面的应用潜力，取决于将三种 DNA 编辑组件——Cas9 DNA 剪切酶、向导 RNA 以及待插入基因组的 DNA 供体有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子，但是存在安全隐患，运量也有限，更重要的是，其会降低 CRISPR 组件的编辑效率。
此次，美国加州大学伯克利分校科学家Niren Murthy、Irina Conboy及其同事通过研究表明，CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围，然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内，即是说，一种有效的非病毒CRISPR递送机制出现。
他们的实验同时表明，基因编辑通过同源介导的双链DNA修复（修复由 Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制）进行，而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠，其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病，病患会因骨骼肌不断退化而出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走，医学界尚无有效疗法。
参考资料：
Nanoparticle delivery of Cas9 ribonucleoprotein and donor DNA in vivo induces homology-directed DNA repair，doi:10.1038/s41551-017-0137-2
来源：生物360
· END ·
