11月22日，大冢制药（Otsuka）宣布与Ionis Pharmaceuticals达成合作，获得后者在研的反义寡核苷酸（ASO）药物ulefnersen（研发代号：ION363）的全球独家权益。该产品正在被开发用于治疗由融合肉瘤（FUS）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）患者。根据协议条款，大冢制药将向Ionis公司支付1000万美元的预付款，并根据监管部门的批准和销售目标的实现情况支付分期付款。大冢制药将就该药申请监管批准，并在全球范围内独家生产和销售该产品。
ALS是一种严重的神经退行性疾病，患者的运动皮层、脑干和脊髓中的运动神经元会发生选择性退化，因此会逐渐丧失运动能力和呼吸功能，最终导致死亡。其中，约10%的案例属于遗传性ALS，这类患者的疾病发生与涉及不同细胞过程的数十个基因突变有关，其中一个名为FUS的基因突变发生率较高。与典型的ALS不同，FUS-ALS在年轻人中更为常见，平均发病年龄在40岁左右，其特点是疾病进展极快。
研究表明，FUS蛋白参与着DNA与RNA的加工过程，在各类组织细胞中都有着重要作用。但过往的研究发现，运动神经元非常容易受到突变FUS蛋白的影响，其中DNA修复、转录和RNA剪接过程都会因此受损。
Ulefnersen由Ionis公司发现并开发，旨在通过抑制突变FUS蛋白的产生来治疗FUS-ALS。该产品每12周进行一次鞘内给药。Ionis公司正在包括日本在内的多个国家进行ulefnersen的3期临床试验。
大冢制药新闻稿表示，该协议标志着大冢制药继获得遗传性血管性水肿（HAE）发作抑制药物donidalorsen在欧洲和亚洲（包括日本）的开发和销售权后，第二次从Ionis公司引进反义寡核苷酸（ASO）药物。今年11月4日，Ionis公司宣布美国FDA已经接受donidalorsen用于预防性治疗HAE的新药申请，PDUFA日期设定为2025年8月21日。根据新闻稿，大冢制药预计今年向欧洲药品管理局（EMA）提交该药的上市许可申请（MAA）。
参考资料：
[1]Otsuka Obtains Exclusive Global Licensing Rights from Ionis to Ulefnersen,
a Potential Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis Caused by Mutations in the Fused in Sarcoma Gene (FUS-ALS)
.Retrieved Nov 22，2024, From https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2024/20241122_1.html
[2]Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for donidalorsen for prophylactic treatment of HAE. .Retrieved Nov 4，2024, From https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-fda-acceptance-new-drug-application-donidalorsen识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入
生物制品微信群！
本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系([email protected])，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。
