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Verve大跌30%:PCSK9体内基因编辑疗法出现3级副作用,暂停临床入组

Armstrong生物药资讯  · 公众号  ·  · 2024-04-02 19:38

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▎Armstrong

2024年4月2日,Verve Therapeutics公布PCSK9体内基因编辑疗法VERVE-101的最新临床数据。0.45mg/kg剂量组已经入组6例,前5例患者随访至少28天,LDL-C降低范围21-73%,截至2024年3月18日平均降低46%。随访时间最长的2例患者分别接受0.45mg/kg、0.60mg/kg,LDL-C降低已经持续270天。但是0.45m/kg剂量组的第6例患者,出现了3级ALT升高、3级血小板减少症的副作用,副作用在几天之内完全解决。

Verve Therapeutics决定给暂停VERVE-101的临床入组,同时全力推进VERVE-102。两条管线均为PCSK9体内基因编辑疗法,不同之处在于,VERVE-102采用新的LNP体系(新的阳离子脂质),该LNP递送系统已经在临床中应用并验证了良好的安全性。同时,VERVE-102在LNP中整合了GalNAc,可以强化肝靶向效应。

受此消息影响,Verve Therapeutics股价盘前大跌30%,目前市值为7亿美元。

总结

VERVE-102在递送系统方面整合了LNP与GalNAc技术,同时该技术也应用于Verve的后续研发管线。体内基因编辑领域,Intellia/再生元的 NTLA-2001已经进入三期临床阶段。用于治疗ATTR,采用LNP肝脏递送系统。

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