专访 | 孙于谦教授：专业引领，共议慢性粒单核细胞白血病诊疗规范

大叔快评 · 公众号 · · 2024-05-07 22:24

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专家简介

孙于谦教授

北京大学人民医院

北京大学血液病研究所

国家血液系统疾病临床医学研究中心

主任医师、副教授

第十一届中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组委员兼秘书

北京市医学会血液学分会青年委员会委员

中国老年医学学会血液学分会移植感染专业组委员

中国医药教育协会感染疾病专业委员会青年委员

欧洲骨髓移植协作组（EBMT）高级访问学者

欧洲骨髓移植协作组（EBMT）全球青年大使

慢性粒单核细胞白血病（CMML）是常见的骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤，临床中CMML患者在确诊后应进行危险度评分以利于治疗策略的制定。本期，北京大学人民医院 孙于谦教授 为大家分享 “ 专业引领，共议慢性粒单核细胞白血病诊疗规范 ” 方面的相关知识，内容整理如下。

孙教授接受采访视频

慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种慢性髓系白血病，每年的发病率约占十万分之一到二，是临床上相对少见的一种疾病，能否请您介绍下CMML的疾病特点？

孙于谦教授：

慢性粒单核细胞白血病（CMML） 是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，是一类兼具骨髓增生异常综合征（mds）和骨髓增殖性肿瘤（mpn）特征的疾病，为mds/mpn的亚型。该疾病好发于老年人， 年发病率约为3-4/10万人 ，临床表现通常为 白细胞增高、单核细胞增多、可伴有血小板增高，部分患者也可发生贫血、血小板减少和脾脏增大等 。同时，CMML具有高风险向急性白血病转化的特点，患者 中位生存期平均仅为2~3年 ，是临床中非常棘手的一种髓系肿瘤。

目前，CMML的治疗手段主要有哪些，可以请您分享一下吗？

孙于谦教授：

治疗方面，对于无症状或危险度分级较低的CMML患者可采用 支持治疗或临床观察 ；若患者白细胞数值异常偏高，可在医生指导下服用 羟基脲 等；对于出现症状的CMML患者，若贫血、血小板减少，可通过 输血或选用促进骨髓造血的药物 。

近年来，国内外针对CMML治疗策略展开了多项探索，临床试验中积极尝试使用新的药物。但截至目前， 暂无药物能够彻底改变CMML的临床病程，且常规治疗无法达到治愈，Allo-hsct是唯一有望治愈CMML的办法 。因此，临床中对于有移植指征的CMML患者应尽可能选择Allo-hsct进行治疗，对于不适合移植的患者应进行临床试验等其他治疗手段。

近年来，随着造血干细胞移植技术的进步，移植的适应症也在不断拓展。对于CMML患者来讲，哪些人群适合移植治疗，移植的疗效如何？

孙于谦教授：

CMML具有较高的异质性，患者预后差异较大，因此需要通过危险评分系统提前进行风险预测，例如 Mayo梅奥、M.D.安德森、CPSS评分标准 等，均可预测患者长期生存率。针对CMML患者常用的评分标准为 CPSS （临床因素为主）和 CPSS-mol （结合分子特征）。基于回顾性数据结果， 中高危及高危CMML患者应尽可能选择Allo-hsct

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