什么是Phase 0期临床试验

Phase 0期试验 ，又称为探索性新药（IND）试验或前I期试验，是药物开发中相对较新的一种临床试验。这些试验旨在评估非常早期的新药在人体中的表现，通常是在传统I期试验之前进行。

Phase 0期试验的主要目的是收集有关药物在人体内的行为方式的初步数据，包括其药代动力学（药物的吸收、分布、代谢和排泄）和药效学（药物对机体的影响）。这些试验通常涉及少量参与者，并使用非常低剂量的新药，这些剂量不太可能引起显著的副作用或治疗效果。

Phase 0期试验的主要特点包括：

1. 样本量小 ：Phase 0期试验通常涉及非常少量的参与者，通常少于10人。这个小样本量主要用于安全评估，并尽量减少参与者的风险。

2. 微量给药 ：Phase 0期试验的参与者接受微量的新药，这是亚治疗剂量（远低于预期的治疗剂量）。这些微量给药用于评估药物在非常低浓度下在人体内的表现方式。

3. 时限有限 ：Phase 0期试验通常持续时间较短，通常只有几天或几周。这个有限的持续时间有助于最大程度地减少暴露于新药下，同时仍提供有价值的药代动力学和药效学数据。

4. 早期决策 ：Phase 0期试验的主要目标是确定新药在人体中是否符合预期，这基于临床前研究。根据Phase 0期试验的结果，药物开发者可以早期决定是否继续进行进一步的临床开发（I期试验）或由于安全顾虑或缺乏疗效而中止开发。

5. 监管考虑 ：Phase 0期试验受到监管机构的监督，但通常免除某些适用于后期临床试验的要求。这种监管灵活性允许加速测试新药候选物，同时确保参与者的安全。