用纳米颗粒代替病毒递送CRISPR组件|《自然-生物医学工程》新论文

《自然-生物医学工程》在线发表的一篇论文 Nanoparticle delivery of Cas9 ribonucleoprotein and donor DNA in vivo induces homology-directed DNA repair 介绍了 通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法 。研究人员利用这种非病毒方法， 有效 纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变 。

CRISPR-纳米金粒子可体内递送Cas9 RNP和供体DNA，并引起同源介导的双链DNA修复。

Lee et al.

CRISPR技术在医疗健康方面的应用潜力取决于将三种DNA编辑组件——Cas9 DNA剪切酶、向导RNA以及待插入基因组的DNA供体——有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子，但是存在安全隐患，运量有限，而且会降低CRISPR组件的编辑效率。

美国加州大学伯克利分校的Niren Murthy及同事表明，CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围，然后包裹在保护性聚合物内，该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内。他们还表明，基因编辑通过同源介导的双链DNA修复 （修复由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制） 进行，而且杜氏肌营养不良症小鼠肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。

CRISPR-纳米金粒子在小鼠的肌肉组织内进行基因编辑。

Lee et al.

ⓝ

Natbiomedeng|doi:10.1038/s41551-017-0137-2

点击“ 阅读原文 ”阅读论文

Nanoparticle delivery of Cas9 ribonucleoprotein and donor DNA in vivo induces homology-directed DNA repair