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7 月 12 日，制药巨头诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）获美国 FDA 咨询专家委员会的一致投票（10-0）支持批准，这是全球首个CAR-T细胞药物疗法获FDA专家会审通过，该里程碑式事件标志该类细胞疗法的时代将正式开启！
该疗法获批不仅是诺华的无上荣耀，更对全世界的细胞免疫治疗产生鼓舞和提振作用。诺华长期以来的竞争对手Kite Pharma，也被该振奋人心的消息所折服，其CEO Dr. Arie Belldegrun撰文写到：“Kite和诺华一直被定位为竞争对手，但今天不是生意和竞争，今天我们不是对手。这是关于推进一项令人兴奋的技术，有可能改变癌症治疗。”他表示，CAR-T不是纯粹的公司之间的利益商战，而是人类和时间赛跑，和肿瘤竞争，创新更多癌症疗法造福全球患者。
据悉，诺华此次申请获批的CAR-T（CTL019）疗法Tisagenlecleucel-T是适用于3-25岁青年、儿童复发和难治的小儿B细胞急性淋巴细胞白血病的疾病，主要针对那些对标准治疗无应答的儿童和青少年白血病患者。
从2012年，诺华与宾夕法尼亚大学签署合作协议开发CAR-T细胞疗法以来，诺华投入大量人力、物力研发该项肿瘤免疫疗法。对于CTL019获批，诺华高层表示，这只是阶段性胜利，研发之路才刚刚开始，公司将在三个方向持续推进对CAR-T细胞疗法的深入研究：1、对CAR-T细胞疗法生产工艺改进和创新；2、继续在血液癌症中开展研究；3、推进CAR-T疗法对实体瘤的治疗。
1、细胞治疗仍然面临安全性考验
当然，不管是过去还是将来，药物安全性是诺华始终要考虑的难题。去年，Juno 公司曾因细胞疗法引发五名患者因脑水肿死亡后关闭了其 CAR-T 计划。今年5月，Kite制药CAR-T疗法KTE-C19也出现1例患者死亡。
为确保患者安全，诺华的做法是，先不开展典型的产品大规模普及和推广，而是指定30 ~ 35 个医疗中心实施治疗，让大量医护人员接受新培训并参与临床实验。
上海易瑞医学检验所的CTO魏俊博士表示，临床实验表明，细胞治疗在很多癌症的治疗中都显示出显著的疗效，目前关注的重点在于治疗的安全性，尤其长期安全性。急性淋巴细胞白血病有效治疗方案的极度缺乏是CTL019在FDA获批突破性治疗方案全票批准的原因。诺华公司表示会对细胞治疗进行严格监控，并计划对获得治疗的患者进行长达15年的随访。
“这个批准应该是意料中的，专家委员会对这种新型治疗的安全性依然还有很多顾虑，但这些顾虑也必须通过更大规模的临床应用后才能加以确定。”江苏健安生物科技公司创始人王建新博士对贝壳社表示。
据悉，该疗法严重副作用很多，最常见的副作用有二：一是细胞因子释放综合征，二是神经毒性。王建新博士认为，专家所担心的问题有很多，如慢病毒导致癌变的可能等。事实上如果真的发生这样的情况，会不会被FDA中途叫停还有待观察。
2、避免市场化失败 诺华首推CAR-T按疗效付费
据了解，CTL019整个治疗费用最高可达80万美元，高昂的治疗费用是阻碍CTL019推广的最大障碍。
这里不得不提到肿瘤免疫疗法先烈美国生物药企Dendreon。该公司开发的T细胞疗法Sipuleucel-T曾轰动一时，堪称CAR-T疗法的鼻祖。然而，2014年Dendreon却宣告破产，股价也由巅峰时近60美元跌至13美分。2017年，Dendreon被中国民企三胞集团收购。
专业人士分析，Dendreon的失败主要归结于三点原因，一是Sipuleucel-T上市后，仅将患者的平均生存期延长了四个月左右，疗效不尽如人意；二是高昂疗程费用性价比太低，患者难以接受；第三，该疗法要让医生接受大量新技术培训，增加医疗成本。从以上三点来看，诺华的细胞疗法似乎都隐现了类似问题，所以如何避免重蹈覆辙，是诺华必须慎重考虑的。
实际上，诺华已经开始针对细胞疗法做多种付费方式的尝试，如针对JULIET进行按疗效付费的模式——在患者有生之年采取“月结付费”的方式。
诺华在按疗法付费的模式上的探索始于去年2月。公司宣布与美国两家健康保险巨头Cigna和Aetna签署针对其心衰药物Entresto的支付协议，会根据Entresto在市场的真实表现决定具体折扣。Entresto是诺华的重磅药物，也是企业有史以来最具价值潜力的新药。虽然疗效出色，但市场销售情况堪忧，医保支付并不热情，很大原因就是药物价格过于昂贵。当时尽管在临床实验上取得重大成功，但面对现实世界，诺华只得妥协采取价值付费的促销模式，以打开市场、提高占有率。
以此推测，诺华很有可能对刚刚获批的CTL019也采取按疗效付费的模式。但另一角度来说，作为先行者，该付费模式不仅对全球药企，也对中国制药企业、医疗机构、保险公司具有现实的借鉴意义。
“诺华的这个产品依然是高度个性化的，诺华是否能避免产品成功、市场化不成功（主要是生产，流通，费用等），还有待后续观察。”王建新博士表示，“但诺华这次CAR-T获得FDA批准，仍然具有重要的开创性意义。相信此后，不少类似的细胞产品都会遵循诺华的先例，接受审查和批准。”
3、中国CAR-T企业或井喷？
从诺华的FDA批准事件再看中国企业的蹒跚探索之路。魏泽西事件后，国内肿瘤免疫治疗一度被叫停，让原本处于世界领先地位的国内研究一时打入冷宫，直到今年7月，国家卫计委发布最新的《原发性肝癌诊疗规范(2017年版)》文件，提到细胞免疫治疗有一定抗肿瘤作用，但还需大规模临床研究加以验证。
虽然前途不甚明朗，但中国企业在CAR-T等细胞疗法的探索上并未停下脚步。据生物探索报道，除了海外诺华、Juno、Kite、Bluebird、Cellectis、新基、辉瑞等热门企业参与CAR-T激烈角逐外，国内涉及CAR-T疗法的上市企业有三生制药、中源协和、东诚药业、佐力药业、安科生物、银河生物、乐金健康等，此外还有众多暗自发力的非上市公司。
就在2017年ASCO美国临床肿瘤年会上，来自中国的CAR-T研究团队取得亮眼成果，南京传奇生物公司与高校开展联合研究，采用CAR-T治疗难治性或复发性的多发性骨髓瘤临床试验中，有效率为100%，堪称细胞治疗行业的一匹“黑马”。
王建新博士表示，诺华CAR-T的批准对中国细胞治疗市场的作用具有两面性：一方面会大大鼓舞中国医药公司开发类似产品的热情，另一方面也对新产品临床实验提出更高的要求。综合这两方面的情况，国内细胞治疗产品的开发会呈现“井喷”，或更加“严谨”尚待观察，但总体来说，相信国内细胞免疫治疗会因此步入更高的台阶，这个领域的持续发展是毫无疑问的。
王建新博士也坦言，目前来看中国相关企业在该领域中仍处于“跟风者”的位置，无论做得多大多好，都还不是“领军人物”。在今后一段时间内，还要借鉴各国同行的进展和成果，再决定自己如何前行。
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