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专访吉源生物张振利：立足基因编辑间充质干细胞，协力打通干细胞全产业链

医麦客 · 公众号 · · 2025-01-20 07:20

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后疫情时代，健康医疗成为全民热议话题，干细胞技术作为“第三次医学革命”逐渐进入大众视野。其中，间充质干细胞（MSC）因其独特的自我更新能力和分化为多种间充质谱系的潜能，以及低免疫原性的特性，成为 临床应用最为广泛的干细胞类型 。

目前，MSC在治疗糖尿病、心血管疾病、神经系统疾病等多种疾病方面展现出了巨大的潜力。 而基因修饰技术的引入，不仅显著提升了干细胞的治疗效果，还极大地拓宽了其在难治性遗传疾病等领域的适应症范围。 目前，已有多个采用慢病毒载体基因修饰的干细胞获批临床，如中吉智药的GMCN-508B、康霖生物的KL003和本导基因的BD211等，它们均针对β-地中海贫血等疾病进行治疗。然而，该基因修饰技术也面临着载体分离、纯化、高效靶向等方面的挑战。

值得一提的是，吉源生物研发的GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液在2024年8月28日获临床默示许可，拟用于治疗2型糖尿病。这是国内首次批准基因修饰MSC用于治疗2型糖尿病的临床试验，通过将这两个关键的代谢调控因子高效表达在脂肪间充质干细胞上，实现了对糖脂代谢的有效协同调节，同时也可有效预防糖尿病并发症的发生。

值此机会，医麦客《峰客访谈》栏目，栏目特别邀请 吉源生物董事长张振利先生 ，就基因编辑间充质干细胞及干细胞全行业发展与挑战分享了他的深刻洞察和独到见解。以下是对张振利董事长访谈内容的精心整理和总结。

张振利

北京吉源生物科技有限公司董事长

中国医药生物技术协会常务理事

张振利，研究生学历，曾任北京市政府处长，香港太丰行集团北京太丰惠中大厦董事总经理，香港上市公司东魅执行董事，美国上市公司哥伦比亚广播集团CBS户外北京公司董事长，2012年投资创办北京吉源生物科技有限公司，多年来，潜心贯注投资干细胞新药研发，曾被哈萨克斯坦国家科学研究医学中心（JSC）授予名誉教授的学术称号，现为中国医药生物技术协会常务理事。

近来，干细胞领域触发了多个里程碑式的事件，其中最为印象深刻的是美国FDA和中国NMPA先后批准了MSC的上市。美国的Ryoncil作为全球首款针对SR-aGVHD的MSC疗法，专门针对2个月及以上儿童的类固醇难治性急性GVHD。中国的艾米迈托赛注射液也于近日获批上市，成为我国首款干细胞药物，主要适用于14岁以上激素治疗失败的SR-aGVHD患者，填补了国内干细胞疗法药品的空白。

这两款MSC的成功上市，无疑为干细胞新药行业的正向发展注入强劲动力。 从市场需求与公众认知的维度上 ，极大地提升了社会各界对干细胞治疗的认知与接受程度，预示着干细胞治疗领域将迎来更为广阔的市场需求。 在技术与研发层面 ，为干细胞类产品上市提供了可参考的技术标准和研发方向。同时， 行业规范与监管的日益严格与规范 ，虽然可能在短期内增加研发、生产和申报的合规成本与时间成本，但长远来看，这有助于淘汰不规范的企业，为真正具备实力与合规经营的企业营造更加公平的市场竞争环境，推动产业化格局的健康发展。 在产业合作方面 ，干细胞行业的发展需要多方面的合作，这两款产品的上市可能会促进干细胞产业链上各环节的合作与整合。

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当前，干细胞特别是基因编辑MSC药物赛道面临诸多挑战。技术上，脱靶效应与基因组不稳定性带来的安全问题、干细胞精准分化控制的难度、以及细胞在培养、扩增、采集、存储和运输过程中的技术瓶颈，加之免疫排斥反应，都是亟待解决的关键问题； 伦理法律上 ，涉及采集及应用伦理，且监管政策不完善，存在非法行为； 临床应用上 ，干细胞治疗可能存在过度增殖、引起肿瘤形成、感染等并发症；不同患者间治疗效果存在差异，治疗效果的持续时间也可能有限；细胞药物的规模化制备、质控、货架式产品等可及性问题突出。

为解决技术创新与研发领域的挑战，我们依托已完成的基因编辑间MSC药物项目， 构建了集工程载体、细胞技术及临床适应症筛选于一体的“三维一体”技术平台 。此平台不仅加速了新药物产品的安全稳定开发与验证进程，还促进了与业内专家基于正在起草的团体标准的深入交流，旨在持续优化并强化各技术平台。同时，我们持续加大研发投入，鼓励跨学科交叉合作，推动基因编辑和干细胞技术的突破与创新；关注国际前沿技术动态，引进和吸收国际先进技术；开发更精准、高效的基因编辑工具及优化现有技术，减少脱靶效应；深入研究干细胞分化机制，实现精准诱导；优化细胞培养条件，开发新型培养基和大规模培养技术。

为解决法规与伦理遵守层面的问题，我们积极与政府部门沟通与合作， 推动相关法规和伦理标准的完善 。在严格遵守法律法规的基础上，我们设立了专门的伦理委员会，对所有研究与应用项目进行严格的伦理审查。针对临床研究与质量控制层面的问题，我们强化了干细胞治疗的临床前研究，构建了全面的安全性评价体系。同时，我们开展了大规模、多中心的临床试验，深入探究其作用机制与影响因素，并据此制定了标准化的治疗方案。此外，我们还建立了严格的质量控制体系，确保细胞产品的质量与安全性，为患者提供更为可靠的治疗选择。

目前，我们的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”治疗2型糖尿病项目正在上海交通大学医学院附属瑞金医院由宁光院士牵头开展注册临床试验研究， 未来3年将完成I/IIa的临床研究 。鉴于我们在基因编辑间充质干细胞领域积累的丰富经验，我们已掌握了丰富的药学开发工艺知识、安全性与有效性数据。随着国内一系列支持政策的出台，我们有望在未来两年内迅速推进 第二个和第三个新 药临床试验申请的完成 。我们的长远目标是围绕代谢病领域，研发一系列干细胞治疗药物，旨在降低治疗成本，提升细胞治疗的安全性，为饱受重大疾病与慢性疾病困扰的患者提供更佳的治疗方案。因此， 开发“货架式”干细胞治疗药物已被纳入我们未来2至3年的战略规划中 ，以期实现更高效、便捷的药物供应。

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基因编辑间充质干细胞赛道也蕴藏机遇。

疾病治疗方面 ：在心血管疾病中，通过基因编辑强化MSC促进心肌细胞再生及血管修复的能力，为心力衰竭等心脏疾病提供更为有效的治疗策略；在神经系统疾病，经过基因编辑MSC展现出增强神经细胞修复、分泌神经营养因子、改善神经功能的潜力；针对自身免疫性疾病，基因编辑技术能够精准调控间充质干细胞的免疫调节功能，有效减轻炎症反应，从而缓解病情；此外，在肿瘤治疗中，通过引入治疗基因，如自杀基因、肿瘤抑制基因等，MSC可被转化为生物导向抗癌治疗的有力手段，有效抑制肿瘤生长、激活机体免疫反应并诱导肿瘤细胞凋亡。

再生医学方面 ：通过基因编辑可提升MSC分化为特定组织细胞的能力，加速骨、软骨、肌肉等组织的损伤修复。此外，基因编辑MSC具备更好的器官生成能力，为解决器官移植供体短缺问题带来希望。

药物研发方面 ：作为药物筛选模型，它们可用于构建疾病模型，模拟疾病的发生与发展过程，为药物筛选和研发提供了更为精确的平台；同时，经过基因编辑MSC本身也可开发为细胞治疗产品，直接应用于疾病治疗，具有广阔的市场应用前景。

未来，新技术的变革将进一步助力该赛道的发展。在基因编辑技术层面，一系列更为精准、高效的工具，诸如 新型核酸酶与碱基编辑器等 ，正不断涌现，这些工具不仅显著提升了编辑效率与准确性，还有效降低了脱靶效应的发生。此外， 体内基因编辑技术的突破 ，使得原位基因编辑成为现实，极大地简化了操作流程，并规避了体外编辑可能带来的风险。

在细胞培养与扩增技术方面， 高效且成分明确的无血清培养基的研发 ，显著提升了间充质干细胞的培养效率与质量，同时有效降低了成本。与此同时， 生物反应器等大规模培养技术的应用， 为实现间充质干细胞的工业化生产提供了可能，从而更好地满足了临床应用的迫切需求。

多组学技术与基因编辑的深度融合，为这一领域带来了全新的视角。 通过综合运用基因组学、转录组学、蛋白质组学及代谢组学等多组学技术 ，我们能够更深入地揭示间充质干细胞的生物学特性与基因调控网络，从而为基因编辑提供更为精确的靶点与策略。此外， 多组学数据的精准指导 ，使得个性化细胞治疗方案的实现成为可能。

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