2月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，
石药集团以注册分类2.2类申报的
注射用西罗莫司（白蛋白结合型）
拟纳入突破性治疗品种，适应症为
恶性血管周围上皮样细胞瘤
。
西罗莫司（sirolimus）又称为雷帕霉素，是一种常用的特异性mTOR抑制剂。根据石药集团公开资料，该公司的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）是
采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，
实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理，同时拓展了该药物的应用领域。
西罗莫司是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR特异性抑制剂。mTOR是一类丝/苏氨酸激酶，细胞内存在mTORC1和mTORC2两种复合体，其信号通路的稳定性会影响T细胞中细胞因子的表达，并参与免疫抑制，影响DNA转录，调节细胞的生长与凋亡。
此前临床已有口服制剂的
西罗莫司获批
，用于预防接受肾移植患者的器官排斥。
石药集团研发的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）可以
克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR信号通路驱动的一系列疾病
。根据CDE官网查询，该产品已经针对多项癌症适应症获得临床试验默示许可，包括联合多靶点抑制剂SYHA1813口服溶液治疗二线及以上
晚期肾细胞癌
；联合盐酸伊立替康脂质体注射液治疗
小细胞肺癌
；联合内分泌治疗经标准治疗失败的
HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌
等。临床前研究结果显示该产品在多种实体瘤和血液瘤模型中有较好的抗肿瘤活性。
本次注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为
血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）
。这是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型，它们通常发生在患有结节性硬化症的儿童身上，主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上，大多数为良性。该病主要依靠手术治疗，常规放化疗无明显疗效，对于无法手术及发生肿瘤转移的患者尚缺少有效治疗选择，存在未满足医疗需求。恶性PEComa常伴有
TSC1
和/或
TSC2
基因突变，导致mTORC1通路激活并促使肿瘤生长。因此，mTORC1信号通路是治疗恶性PEComa的有效靶点。
2024年12月，石药集团宣布“注射用西罗莫司（白蛋白结合型）在晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤 (PEComa)患者安全性、有效性的1b/3期临床试验”正在多家医院进行，现已进入3期临床试验。
本次这款产品被CDE拟纳入突破性治疗品种，意味着其迎来新的研发进展。
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