7月17日，Adverum Biotechnologies和
4D Molecular在
美国视网膜专家协会（ASRS）大会上
公布了各自的眼科基因疗法治疗
湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）
的II期研究数据。
公司：
Adverum Biotechnologies
产品：
Ixo-vec
（Ixoberogene soroparvovec）
LUNA
研究是一项多中心、随机、双盲、单臂临床试验（n=60），评估了Ixo-vec的两个剂量（6×10
10
vg/眼和2×10
11
vg/眼）对经治wAMD患者的治疗效果。基线时，患者的抗VEGF疗法年均注射次数为10.1次，平均中央子域厚度（CST）为350.6μm，平均最佳矫正视力（BCVA）评分为72.3个字母。
截至2024年2月14日，58例患者完成了26周随访。结果显示，6×10
10
vg/眼和2×10
11
vg/眼剂量组分别有76%和83%的患者无需注射抗VEGF疗法，其抗VEGF疗法年均注射次数分别降低了90%和95%。此外，6×10
10
vg/眼和2×10
11
vg/眼剂量组患者的BCVA评分分别减少了1.1个字母和2.2个字母，CST分别减小了12.6μm和12.0μm。
安全性方面，Ixo-vec在两种剂量下均具有良好的耐受性。未见报告与Ixo-vec相关的严重不良事件，也无患者报告巩膜外层炎、血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或肌张力减退事件。与Ixo-vec相关的不良事件程度均为轻度或中度。最常见的治疗相关不良事件（TRAE）是对局部皮质类固醇有反应的剂量依赖性前部炎症和前部色素改变，对视力没有影响。
Adverum还在试验中评估了Ixo-vec+局部皮质类固醇±口服泼尼松对wAMD的预防效果。截至中期分析时，Ixo-vec+局部皮质类固醇（Durezol，二氟泼尼酯）组所有患者（n=20）均已完成预防治疗，Ixo-vec+局部皮质类固醇（Ozurdex，地塞米松玻璃体内植入剂）+口服泼尼松组尚有35.6%的患者尚未完成预防治疗。
结果显示，治疗第26周时，Ixo-vec（6×10
10
vg/眼）+局部皮质类固醇组100%患者（n=10）无炎症或只出现了轻微炎症，而2×10
10
vg/眼组这一比例为90%。
从数据来看，
Ixo-vec具有良好的耐受性，也显示出了疗效趋势。但很可惜，BCVA评分和CST的变化无统计学意义。数据公布后，
Adverum的股价一度骤跌13%。
