▎药明康德/报道
感谢您收听今天的语音播报，这是上周行业内的一些最新动态。
新药上市与申报
Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）宣布，美国FDA授予其基因治疗候选产品孤儿药资格，用于治疗由RPGR基因突变引起的X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。
Nexus Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准了盐酸异丙肾上腺素注射液USP的简略新药申请（ANDA）。
辉瑞（Pfizer）宣布，美国FDA关节炎咨询委员会（AAC）以10比1的投票结果，推荐批准建议剂量的Xeljanz（tofacitinib）用于治疗患有活动性银屑病关节炎（PsA）的成人患者。
致力于治疗罕见线粒体疾病的生物技术公司Chondrial Therapeutics宣布，美国FDA授予其主导在研候选药物CTI-1601孤儿药资格，用于治疗Friedreich共济失调。
罗氏（Roche）集团旗下的基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA接受了Alecensa（alectinib）的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格，作为一线治疗用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
Jazz Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准Vyxeos复方（柔红霉素和阿糖胞苷）脂质体注射剂用于治疗两种类型的急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。这两种类型分别为新诊断的治疗相关的急性骨髓性白血病（t-AML）和有骨髓增生异常相关变化的急性骨髓性白血病（AML-MRC）。
艾伯维（AbbVie）宣布，其丙肝新药Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir）得到美国FDA批准上市，治疗所有6种基因型的慢性丙肝患者。
阿斯利康（AstraZeneca）及其血液学研发卓越中心Acerta Pharma宣布，美国FDA接受了acalabrutinib的新药申请（NDA），并授予它优先审评资格。同样在上周，FDA授予它突破性疗法认定，用于治疗至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
Gilead Sciences宣布，美国FDA批准丙肝药物Epclusa的标签更新，可用于同时感染了HCV和HIV的患者的治疗。Epclusa是首个获批的全口服、泛基因型、每日一次单片剂方案的丙肝药物。
美国FDA宣布Imbruvica（ibrutinib）获批，用于治疗患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD），且先前治疗失败的成人患者。这是美国FDA批准的针对这一疾病的首款疗法。
Vertex Pharmaceuticals宣布，美国FDA已经批准Kalydeco（ivacaftor）用于2岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者有五个残留功能突变之一，导致囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因的剪切缺陷。
Celgene与Agios Pharmaceuticals宣布，IDHIFA（enasidenib）获得美国FDA的批准上市，用于治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）、且带有IDH2突变的成人患者。这是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款用于这一患者群体的疗法。
Cycle Pharmaceuticals宣布，NITYR获得美国FDA的批准，与酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制结合，治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）患者。
百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA加速批准其免疫疗法Opdivo（nivolumab）用于治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的12岁及以上转移性结直肠癌患者（mCRC）。
细胞疗法公司Kite Pharma宣布，已经向欧洲药品管理局（EMA）提交了axicabtagene ciloleucel的营销授权申请（MAA），用于治疗不适合做自体干细胞移植的复发性难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化性滤泡淋巴瘤（TFL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）患者。这是首个向EMA提交的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。目前该疗法也在美国FDA的审理中。
阿斯利康（AstraZeneca）宣布，美国FDA授予其PD-L1抑制剂Imfinzi（duravulumab）突破性疗法认定，用于治疗局部晚期、不可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者在接受铂类放化疗后疾病未进展。
Ra Pharmaceuticals宣布，美国FDA授予RA101495孤儿药资格，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
Indivior宣布，美国FDA向其RBP-600的新药申请（NDA）授予优先审评资格。RBP-600是一种在研的利用ATRIGEL递送系统的每月一次的注射丁丙诺啡（buprenorphine），作为包括咨询和心理支持的完整治疗计划的一部分，用于治疗中重度阿片类物质使用障碍（OUD）的成人患者。
美国FDA的疫苗及相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）以12比1的票数，推荐Dynavax Technologies Corporation的乙型肝炎疫苗Heplisa-B用于18岁及以上成人。
中后期临床试验播报
细胞治疗公司Kite Pharma宣布，首个针对难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者结果的大规模多机构分析研究数据发表在最新一期《Blood》电子版上。这项叫做SCHOLAR-1的研究发现，采用目前可用治疗后，难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤亚型患者的客观缓解率（ORR）达到26%，完全缓解率（CR）达到7%，中位总生存期（OS）达到6.3个月。
Ritter Pharmaceuticals宣布了评估主导候选药物RP-G28的2b期/3期临床试验的补充结果，该药物用于治疗乳糖不耐症。结果发现，该药物可以显著降低乳糖不耐症的症状。
礼来（Eli Lilly）宣布了在研偏头疼药物lasmiditan的第二期3期临床试验结果，接受lasmiditan治疗的患者中有更多的人在第一次用药后2小时内症状缓解，达到了研究的主要终点。
专注于用人类胎盘组织同种异体移植物开发生物制剂的公司MiMedx宣布，启动足底筋膜炎3期临床试验。该试验旨在评估AmnioFix注射剂治疗因足底筋膜炎导致的中重度疼痛的疗效。
Cytokinetics宣布了关于omecamtiv mecarbil的2期临床试验的积极结果。Omecamtiv mecarbil是一种新型在研心肌肌球蛋白激活剂，可以增强心脏的收缩力，用于治疗心脏衰竭。在这项2期试验中，omecamtiv mecarbil达到了药代动力学的主要终点，并且证明对收缩期射血时间（SET）有显著改善，达到了次要终点之一。
在近期与美国FDA进行过有利的沟通后，CorMedix宣布了Neutrolin的3期临床试验进展。通过对这一试验的审查，FDA同意对研究做出重要改变。CorMedix相信，这些改变会帮助3期临床研究按期完成。
CTI BioPharma宣布完成了3期临床试验PIX306的招募。该试验是评估Pixuvri（pixantrone）与rituximab联合治疗侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的疗效。
Helsinn宣布其关键3期临床试验已经开始治疗第一位患者，该试验将评估在研新药pracinostat与azacitidine联合治疗新诊断且不适合接受强化诱导化疗的急性骨髓性白血病（AML）成人患者。
Theravance Biopharma宣布了关于新药velusetrag（TD-5108）的积极2b期临床试验结果，该口服药物将用于治疗糖尿病性和特发性胃轻瘫。结果显示，接受velusetrag治疗的患者在胃轻瘫症状和胃排空方面有显著改善。
AcelRx Pharmaceuticals报告了3期临床试验IAP312的关键结果。该试验评估了其在研候选产品Zalviso治疗成人住院患者的中重度急性疼痛的设备功能。结果显示，只有2.2%的患者出现Zalviso设备错误，小于研究目标规定的5%限度，并且这些设备错误不会导致给药过量事件。
Biohaven宣布，关于CGRP受体拮抗剂rimegepant（BHV-3000）的第二期3期临床试验已经启动招募。 该试验将评估口服rimegepant治疗急性偏头疼的疗效和安全性。
RedHill Biopharma宣布，经过第二次预先计划的会议，由独立的数据和安全监测委员会（DSMB）评估RHB-104治疗克罗恩病（Crohn's disease）的第一期3期临床试验的安全性和疗效数据，DSMB一致积极推荐按计划继续进行研究。
PellePharm宣布了评估局部用药patidegib治疗戈林症候群的2期临床试验的顶线数据。戈林症候群是一种罕见的遗传病，会导致患者发展为多发性基底细胞癌（BCCs）。结果显示，相比对照组，治疗组在完全缓解方面有显著统计学改善。
早期临床试验播报
Avelas Biosciences宣布，新药AVB-620的2期临床试验已经开始治疗第一位患者，该药物将用于治疗接受手术未复发的乳腺癌患者。
SCYNEXIS宣布，其口服新药SCY-078的2期临床试验已经开始治疗第一位患者，该药物用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC），也叫做阴道酵母菌感染。
23andMe宣布，与Milken研究所和Lundbeck合作的领域内首个了解重度抑郁和躁郁症的基础生物学的基因研究开始招募患者。
致力于研发遗传病基因疗法的公司Spark Therapeutics公布了1期/2期剂量递增临床试验中前两名患者的数据，这两名A型血友病患者在接受SPK-8011一次性治疗后，因子VIII的活性水平稳步上升，分别稳定在正常水平的11%和14%。
Bolder BioTechnology宣布，其专有的长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）类似物BBT-015的1期临床试验已经对第一位志愿者用药 。BBT-015是一款在研的用于治疗化疗相关的中性粒细胞减少症和急性放射综合征的药物。
Aprea Therapeutics宣布，新药APR-246的1b期和2期临床试验已经入组第一名患者，该药物将用于治疗铂类耐药的高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）。
Antibe Therapeutics宣布，加拿大卫生部批准其进行ATB-346的2期肠胃安全性试验，该药物用于治疗上消化道溃疡。
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