今年 5 月,MIT/哈佛博德研究所研究团队在 Science 期刊上发表研究成果,该团队设计出的一种新型 AAV 基因递送载体——BI-hTFR1,能够与在人血脑屏障中高水平表达的人转铁蛋白受体 1(hTFR1)结合从而精准穿越血脑屏障[1],证实了 BI-hTFR1 作为人类中枢神经系统基因治疗载体的潜在可能性。而该突破性研究中的关键问题之一,即筛选出合适的能与 hTfR1 结合的 AAV 病毒衣壳,就是利用生物膜干涉(Bio-Layer Interferometry, BLI)技术破解的。作为一项可以测定生物分子间亲和力的经典技术,BLI 技术在生物医学领域大方光彩,为疾病诊断、治疗乃至药物研发领域都提供了重大支持和帮忙。
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[1] Huang Q, et al. An AAV capsid reprogrammed to bind human transferrin receptor mediates brain-wide gene delivery. Science. 2024.