百济神州PD-1在美国获批上市

今日，百济神州（BeiGene）宣布，美国FDA已经批准雷利珠单抗（英文商品名：TEVIMBRA®）作为单药疗法，用于治疗既往接受过全身化疗（不包括PD-1或PD-L1类疗法）的，不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成年患者。

根据新闻稿，这是替雷利珠单抗首次在美国获批。同时也是美国FDA批准的第二款国产PD-1产品。

替雷利珠单抗的获批是基于RATIONALE 302试验结果， 该试验在意向性治疗（ITT）人群中达到了主要终点。与化疗相比，替雷利珠单抗展现了具有统计学显著性和临床意义的生存获益。在ITT人群中，替雷利珠单抗组的中位总生存期（OS）为8.6个月（95% CI：7.5，10.4），而化疗组为6.3个月（95% CI：5.3，7.0）（p=0.0001；风险比[HR]=0.70 [95% CI：0.57，0.85]）。

替雷利珠单抗的安全性特征优于化疗。替雷利珠单抗最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室检查结果异常）为葡萄糖升高、血红蛋白降低、淋巴细胞降低、钠降低、白蛋白降低、碱性磷酸酶升高、贫血、疲劳、谷草转氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、体重降低、谷丙转氨酶升高和咳嗽。

与此同时，FDA也正在对替雷利珠单抗用于不可切除、复发性、局部晚期或转移性ESCC患者一线治疗，以及用于治疗局部晚期不可切除或转移性的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的新药上市许可申请（BLA）进行审评。预计FDA对这两项BLA做出决议的时间分别为2024年7月和12月。

此外，百济神州已开展超过17项替雷利珠单抗的潜在注册性临床试验，其中已有11项3期随机试验和4项2期试验取得积极结果。

根据新闻稿，替雷利珠单抗预计将于2024年下半年在美国上市。

由于百济神州于去年9月终止了与诺华的海外授权交易，重新获得了替雷利珠单抗的全球开发、生产和商业化权利。意味着百济神州将独立在美国开展替雷利珠单抗上市相关的业务。

为了实现在美国市场的推广，百济神州选择了扩大团队。百济神州在全球拥有10600名全职员工，其中包括1600名在美国的员工。与去年1月相比，百济神州的员工总数增长超过10%，其中1300人在美国工作。

值得注意的是，替雷利珠单抗已于2023年获得欧盟委员会批准，用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性ESCC患者。2024年2月，替雷利珠单抗获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）积极意见，建议批准其用于治疗三项非小细胞肺癌适应症。

百济神州需要独自负责海外市场的商业化，不仅只有美国，还包括了欧盟，以及未来潜在的其他国家和地区。这是不小的压力，未来百济神州在扩大生产上可能还会持续投入，包括扩大招募计划、工厂建设等。

根据百济神州报告，替雷利珠单抗的2023年全年销售额为5.37亿美元（38.06亿元人民币）—— 这一销售额完 全来自国内市场。

随着未来在美国和欧盟市场的打开，替雷利珠单抗的销售可能会飞速上涨。