美股龙虎报：端粒酶抑制剂获FDA ODAC认可；CRF1受体拮抗剂-84.38%

数据新进展：处于NDA阶段端粒酶抑制剂imetelstat用于治疗LR-MDS（较低危骨髓增生异常综合症），FDA ODAC以12比2的投票结果支持3期Imerge试验的临床获益/风险概况；处于1期阶段肾靶向miR-17寡核苷酸抑制剂RGLS8429用于治疗ADPKD（常染色体显性多囊肾病），披露多剂量递增第二队列积极顶线数据

数据新挫折：处于1/2期阶段MEK抑制剂IMM-1-104用于治疗实体瘤，公布1期部分结果，第二天继续跌34%；处于2期CRF1受体拮抗剂tildacerfont用于治疗成人和儿童CAH（经典先天性肾上腺增生症），公布针对成人的CAHmelia-203试验结果（未达终点）

20240311-20240315 龙虎榜

20240311-20240315 蛇猫榜

2024年3月14日，Geron公司宣布，处于NDA阶段端粒酶抑制剂imetelstat用于治疗LR-MDS（较低危骨髓增生异常综合症），FDA ODAC以12比2的投票结果支持3期Imerge试验的临床获益/风险概况，PDUFA为2024年6月16日。

2024年3月12日，Regulus公司披露肾靶向miR-17寡核苷酸抑制剂RGLS8429用于治疗ADPKD（常染色体显性多囊肾病）的1b期多剂量递增第二队列积极顶线数据。

●根据尿液生物标志物分析，在2mg/kg剂量下观察到机理起效剂量

●根据基于成像的生物标志物探索性结果，在PC1和PC2增加最多的患者中观察到肾总体积减少最多

●全部入组的第三队列数据读出预计在2024年年中；第四队列筛选预计在2024年第二季度开始

2024年3月12日，Heron公司宣布2023年全年业绩，全年营收超过当初的业绩指引。该司核心品种为处于商业化阶段的阿瑞匹坦注射剂CINVANTI用于预防CINV（化疗引起的恶心和呕吐）。

2024年3月11日，Mesoblast公司宣布，处于3期阶段的同种异体间充质前体细胞rexlemestrocel-L用于治疗使用LVAD（左心室辅助装置）的HFrEF（射血分数降低的终末期缺血性心衰）患者，获得FDA支持加速审批途径。

2024年3月15日，SELLAS公司宣布，处于3期阶段WT1癌症疫苗GPS用于治疗AML，折价配股筹集2000万美元。

2024年3月14日，Immuneering公司宣布，处于1/2期阶段MEK抑制剂IMM-1-104用于治疗实体瘤的1期部分结果，第二天继续跌34%。