DMD是一种较为常见的罕见病，据统计，全世界估计有30万名患者。DMD主要是由于X染色体上dystrophin基因突变引起，导致患者肌肉中缺少抗肌萎缩蛋白(dystrophin)。
目前DMD的获批治疗选择有外显子跳跃疗法和皮质类固醇，不同的产品针对不同的突变子集。当然，在研的DMD项目中，比较令人期待的还属细胞与基因治疗。
相对于传统细胞与基因治疗所需要的免疫抑制支持，Dystrogen公司则开发一种不要免疫抑制即可给药的工程化细胞疗法。
近日，Dystrogen Therapeutics, Corp. 公布了其在研细胞治疗DT-DEC01的积极临床数据，DT-DEC01是一款被开发用于治疗肌营养不良蛋白（DMD）的工程嵌合细胞疗法。
DT-DEC01是基于Dystrogen公司专有的细胞工程技术制造的，新一代表达抗肌萎缩蛋白的嵌合（DEC）细胞——即将正常供体来源的成肌细胞与DMD患者的成肌细胞“融合”。该产品表达正常供体的表型，能够产生抗肌萎缩蛋白；同时保留了患者细胞本身的表面标志物，使其不受免疫系统排斥攻击，可以不需要免疫抑制来实现治疗。
DEC细胞（图片来源：Dystrogen官网）
一旦被注射到患者体内，DEC细胞就会被受体识别为“自我”并逃避免疫系统的识别；而从健康供体中获得健康基因则会产生相关的治疗性蛋白。同时，与DMD患者的成肌细胞相比，DEC显著表达更高水平的CD56和抗肌萎缩蛋白，更接近健康的成肌细胞。
在临床前研究中，DEC细胞疗法在心脏、膈肌和其他骨骼肌力量和相关功能方面都表现出显著的功能改善。同时，由于DEC疗法旨在防止触发免疫系统反应，因此DEC疗法的一个主要优点是不需要免疫移植。
DT-DEC01已经在临床上显示出积极的安全性和有效性，在最新公布的临床试验结果中，包括了来自低剂量队列中三名临床试验参与者的1-3个月内的数据。在此期间，并未观察到与DEC治疗相关的不良事件（AE/SAE）。
患者02B.（7 岁可走动，外显子3-12缺失）：治疗后3个月，在多项主观和客观测试中表现出改善；与预处理基线相比，EMG（客观测试）改善， 6MWD改善，10 米步行/跑步时间、握力等均有改善。
患者03B.（15岁非走动，外显子48-50缺失）：治疗后2个月，与基线相比，活动水平增加，握力、肺活量、上肢力量均有提高。
患者04B.（6 岁的无意义突变的行走者）：治疗后1个月，与基线相比，通过活动跟踪器显示增加了步数。
数据与安全检测委员会（DSMB）审查了低剂量队列（200万个细胞/公斤）的临床数据，对DT-DEC01治疗的安全性给予了积极评价，建议启动4M/kg的队列。
Dystrogen Therapeutics首席科学官Maria Siemionow博士表示：“目前没有获批可以治愈DMD的药物，这种疾病会导致男孩和年轻男性严重残疾，通常会导致早期死亡。令人鼓舞的是，我们继续看到了一致性情况。我们的研究性DT-DEC01细胞疗法在多项指标中获得了积极数据。接受DT-DEC01低剂量队列的患者在1-3个月时功能测量的改善与年龄匹配的DMD自然史对照组明显不同。”
目前，DMD的在研管线很多，涉及到的技术路线包括：基因递送疗法、外显子跳跃、基因编辑以及终止密码子通读等等。2.https://www.biospace.com/article/releases/dystrogen-therapeutics-investigational-chimeric-cell-therapy-dt-dec01-for-the-treatment-of-duchene-muscular-dystrophy-shows-safety-and-functional-improvements/
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