现代医学是越来越奇迹了，奇迹到开始绝乎想象。
常染色体隐形遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA，又称脊肌萎缩症），之前一旦得病，直接绝望。绝望到什么地步？首先，除了对症治疗之外没有任何办法，唯有目睹得病到死亡的全过程。其次，其中最最常见的Type1型（占60%）中
80%到90%的患者将在确诊后20个月内部不得不上人工呼吸，随后等待在终点的，就是死神。
就算极其幸运者，也必须永久上呼吸器才能延命，这本质上和死亡之间的界限，早已不那么分明。
然而现在瑞士诺华制药子公司的这款刚被美国FDA批准的新药所带来的奇迹到什么程度？
这是一款基因药物，名叫
Zolgensma®
。只需要一次治疗，95%以上的患者可以活下去，而且不需要呼吸器。就疯狂到这个地步。
↑你不需要真正看懂图形。你只需要注意图表中的Y轴表示生存下去的机会，越在上面则机会越高。你看看代表这款药物的红色线条和紫色对比下来是多么坚挺强硬地始终高悬，你只需要想想一下它把生命从死神手里狠狠拖走，紧抱怀中始终不放的姿态，你就明白这款药物是多么的革命了。
↑看到没有，只需要一次治疗即可长期持效。这无论对于患者还是天天陪伴身边的护理者的生活品质（QOL），都简直是灵魂拯救那样的意义。
然而，就和近几年涌现的好几款现代医学神药一样，Zolgensma® 的短板在于实在太贵，贵到眼珠子都从掉到脚指头上再也不敢回到眼眶：在美国价格高达212万5000美元。是的没错，治疗真的只需要一次，但这一次的代价将近人民币1500万元，完全自掏腰包。
相形之下，之前已经觉得够离谱的CAR-T疗法回头再看觉得好便宜啊，恨不得来一打！的感觉。
因此，这款药物被美国媒体评为世界最贵的药物
。。。
是的，没有现代医学没有我们的今天。然而现代医学的发达不过是幸福人生的必要条件，而不是充分条件。想要在严重疾患突然来袭时尽可能提高生存概率，你还需要一样特别重要的东西，那就是玛尼。
没有玛尼，你唯有选择骂几声尼玛，然后放弃。人间的真相，就是这么残酷。
所以我们要珍惜现在，多在现实中赚玛尼，少在网络上骂尼玛。
但说到这里，话远没有结束，因为问题并不只是能否凑到足够的玛尼那么简单。即便你心力交瘁地凑到了这笔钱，你依然会忍不住或者不得不去思考一个很有终极哲学意味的人生问题：
我这条命，或者说我所最最在乎的身边某个人的命，真的值得用1500万人民币去兑换吗？
这真是一个非常严肃的话题。都说生命无价，但真实世界里的残酷现实，常常正眼都不对我们扫一下，甚至连眼皮都不抬一下地对我们抛出一个真相：生命，常常就是能用钱来换取的。尤其在现代医学的精准医疗进入突飞猛进的轨道，越来越多地创造奇迹的今天，生命越来越可能用钱去兑换了：
一个重疾一个价，计划活多少年多少价。
这话很难听，很不符合人类对于尊贵生命的固有崇高理念或者说想要努力去维持的心愿，但非常真实。
面对严重威胁生命的复发或难治性恶性肿瘤，同样严重威胁生命而且还可能比恶性肿瘤摧毁生活品质（QOL）更久更狠的SMA类疾患，人类社会不得不认真坐下来冷静思考：如何将精准医疗无法大量生产（因为是真正意义上的Order-Made，按需订制品），价格极端高昂，另一头却能创造生命奇迹的两个核心属性去和彰显文明社会在治病救人上绝不轻易放过一个，就算经济拮据每个人也有权利不放弃生命希望的公费医保取得某种程度的平衡？
这很难，但一个文明的社会必须去尝试、去试错、去努力。否则，尽量去赚玛尼的确是每个社会人对自己、家庭与社会应尽的责任，但如果真的很努力了尽全力了，所赚到的玛尼相比那些救命神药药价仿佛杯水车薪的话， 绝大多数普通公众是否就活该去死？要么就天天祈祷隔壁印度早一天推出仿制药？除此以外也就只有每天拜佛念经了？
因此，这终究是一个平衡感如何拿捏的问题。一头是每个人自己努力，还有一头是社会尽可能撑起防护伞，给无常人生中突然被降临瓢泼大雨的人们送去希望。
不妨将视线移到东邻日本，考察一下最近那里的一个新政策。对于医学领域始终关注的朋友肯定都知道CAR-T疗法。简而言之，CAR-T本质是基因改造自身免疫细胞（T细胞），增殖后回输到患者自己身体里的医疗手段。回到患者体内的免疫细胞识别并攻击体内癌细胞的能力与先前不可同日而语，由此大幅度抑制甚至彻底战胜恶性肿瘤。
↑CAR-T疗法的基本理念：患者→自身T细胞采集→CAR嵌入→体外增殖培养→回输至患者体内。
CAR-T是一个大家族，而诺华制药（对了，又是诺华制药）所生产的キムリア正是其中之一。
↑这就是诺华制药的另一款神药キムリア。仔细看看这款药物长什么样子？既不是片剂也不是胶囊，也不是外用粘贴，甚至也不是注射药，而是仅仅只需要一次的滴注。这是基于生物科技（Biotechnology）的再生医疗类产品，是彻彻底底的全新类型的药物。这种药副作用常常极其猛烈，因此在日本国内目前也只有少数医院能够提供治疗。
千万不要小看这么一袋土气甚至丑陋的药物。今年3月刚获得日本厚生劳动省批准日本国内销售，用于治疗传统疗法已经束手无策的儿童恶性肿瘤——
复发或难治性急性淋巴细胞性白血病（ALL）以及复发或难治性DLBCL（弥漫型大B细胞淋巴瘤）
。这款药2年前美国就已经批准，并且和文章开始提到的治疗SMA的Zolgensma®一样，治疗只需要一次。随后，大约80%的患者显著缓解，甚至有被治愈的潜力（当然这一点还需要假以时日去观察和证明）。
千万不要小看80%这个数字。刚才所提种类的白血病与恶性淋巴瘤都加上了复发和难治性这两个关键词。如果不是这款药，不要说80%，几乎所有人都可以去准备寿衣了——
有没有这款药的差异，现实就是这么残酷。还记得2016年年底的罗一笑小朋友事件么？对的，她所罹患的正是难治性急性淋巴细胞性白血病。结果她的父亲在微信公众号里写了一篇文章叫做『罗一笑你给我站住！』，迎来打赏和捐款我记得如果没错的话差不多要200万人民币。然而即便如此，孩子也没有能够生存超过3个月。
↑キムリア的CAR的介绍。我喜这样可爱的图。。。
Why？普通的治疗，对通常的ALL非常有效的便宜的化疗等手段，干脆不应答、没反应，病情却急剧危重。虽然我至今都不相信罗一笑父亲写这种文章是真的想要拯救女儿，因为自己的房子和车子等大件财产还牢牢捏在手里，还什么打算房子给儿子什么的，尼玛还有余力去思考这些问题的人是不可能有真正强烈的心愿去拯救自己女儿的，但这个话题就不展开了。不过以当时的现代医学发展水准（至今也就3年左右），就算罗一笑父亲真的满心拯救，筹款超过一个亿，女儿基本上也无力回天。没有革命性突破性的药物出来，救不活就是救不活，你吃遍神草仙露也救不活。
现在诺华制药的キムリア来了，生命的阳光就在那里，你可以看到的那种绚烂的希望之光。然而，你需要用钱去够到。
两年前美国批准时，这款药物价格高达320万人民币左右。到了今年刚过去的5月15日，日本厚生劳动省批准价格为3349万日元。这，已经算是便宜了好多：212万人民币，也就是说到日本治疗的话整整下来了超过三分之一，便宜了100多万人民币。
即便如此，这个价格依然贵到能令普通家庭瞬间绝望。日本估计，这款药物针对对象患者大约每年会在日本出现215例左右。这215例里，能有几个可以承受这样的药价，一个手指数得过来吗？我很怀疑。
然而眼前却是生命看似最最鲜活时光里的孩子，说话还可能奶声奶气地。当孩子因为恶疾的折磨而哭着对作为父母的你说：『妈妈爸爸你们帮我治病，我想要快点治好出去玩，我想要活下去』的时候，我相信家长们会体验到一种坠入刀山火海般的痛苦。这种痛苦恐怕远比罗一笑父亲那个时代还要强烈得多，因为那个时候砸多少钱都是死，这多少还能够给到自己内心一些安慰。而现在——
药就在那里。生命的希望之光就在那里。可是，你够得到吗？
你咬牙毁掉自己的家去救眼前的孩子，未必绝对不能做到，可是往后怎么办？你不救，生命或许很快就在你眼前枯萎，万劫不复。
站在歧路上的你，打算怎么选？
生命，到底有没有价格？
这些东西都靠自己去承受的话，恐怕无论向左走还是向右走，遍地都将是眼泪。个人在这种无常人生面前，脆弱得就如同12级台风面前的蒲公英，结局恐怕只有惨败或者惨胜，终究会很难再站起来。
这个时候，社会还真的应该为不幸的若干人们去努力撑起一把呵护的伞。
日本决定，让这款药物入公费医保。グループ・ネクサス・ジャパンの天野慎介理事長表示很欣慰：『到了这个价格程度，如果不能公费医保的话，基本上就不会有人用得起了。真是望眼欲穿等到现在』。
这款药，成为了日本目前入公费医保的最贵的药物。具体则是根据患者自己的收入情况决定自己承担的费用额度。譬如你是70岁不到，年收介于370万日元（24万人民币）到770万日元（49万人民币）之间的话，那么这仅仅一次的治疗中，你自己只需要负担40万日元（25000人民币）。
得了难治性血癌是不幸。然而当你得了之后看到社会递来的雨伞时，你的感受不是病有得治了，而是天没有塌下来。天没有塌下来，说明你没有陷入绝望。
希望，对于人而言太重要了。
没有希望，人会被直接打倒，或者变得疯狂。
日本不是没有因此承担重压，相反反对的声音非常尖锐：
日本人太长寿了，养老已经成为国家巨大的负担，再这样下去简直就是给自己脖子上套自行上吊的节奏！
——媒体里这样的意见非常之多。而且早在2015年，日本因为将丙肝神药哈维尼和索菲布韦（当时美国一个疗程50-60万人民币左右）纳入公费医保已经导致医保赤字骤然加剧，所以此番压力自然更大。
但厚生劳动省最终还是在反复推敲纠结之后，力排众议做了这个决定。主要理由有两个：
①复发、难治性血癌或恶性淋巴瘤目前推算下来哪怕按照高峰时期来算大概也就每年215-216名患者，对于整体预算的影响有限。
②如果没有医保，这样的药价一般公众几乎无法承担。这样一来新药也就无人问津，成本就更加下不来。通过这样的支持，能让药价有望未来变得更低。
我不想对厚生劳动省的观点作任何评论，这个时代我希望自己少说话、多赏花。但关于一点，我在微博上怼了一个人，他认为药厂这样高昂的药价是割韭菜、是贪得无厌。这话实在蠢得我受不了了，于是我写了这么一段：
真的很可笑。这个时代很多人恐怕连中文文字的含义都搞不清楚。动辄『割韭菜』、『造谣』，完全不知道用词的轻重与教养。试问
是什么让现代医学到了如此创造奇迹的时代？是一个单词：
Innovation，是真正的创新。
可是，创新是请客吃饭是天上馅饼？没有前期耐心扎实的基础研究，巨额的投入和几年甚至十几年的时间，这药是键盘里打出来的？这样的投资，不需要足够相应的高额利润回报的话，就连雷锋都做不出来啊。这样一来下一次的创新、下一次的奇迹般的新药，谁来帮你捣鼓出来？
就凭精神力量吗？
这就是分工。药厂应该赚钱、必须赚钱，药企怎么可以去扮演雷锋的角色？除非这家药厂生产的是假药，或者什么蝎子蜈蚣加上杂草研磨成粉随意灌装然后号称可以治疗心绞痛与脑梗，那是对整个社会的亵渎。至于药价怎么办、谁来承担？这就需要巨大的智慧去拿捏个中的平衡感了。
这种平衡感能否拿捏好，或者说这种平衡感有没有能力去拿捏，甚至有没有意识去拿捏，恐怕是一个社会是否文明的核心标志之一吧我想。因为那决定了无常人生里一个普通人是否会在暴风雨袭来的第一波里就陷入绝望。
个人能够赚到的钱，在精准医疗时代里未来恐怕常常会陷入不值一提的尴尬。
这时候活该去死还是有权去活，透露的恐怕是文明的程度与底气。
想起来一直有一个说法，我出生到现在都听我爹说了几十年：
西医是千篇一律，一片药万人吃，而中医才是注重个性、因人而异。这是真的么？应该说以前在表面上似乎还有那么些道理，而到了今天，现代医学的个性已经到了摧枯拉朽的地步。你就看本文提到的这些药物，不是在基因层面上对你自身的个性进行了『修缮』，就是用你自己身体里的免疫系统去战胜自己的肿瘤。试想还有什么东西能比现代医学的这种手法更加注重个性、因人而异了？传统医学在这方面的成就简直可以直接忽略了。
这，
正是精准医疗（Precision Medicine）的无穷魅力，也正是为什么精准医疗又被称为Personalized Medicine的原因
：这才是如假包换的个性化治疗。然而只要想个性化、精准化，
你就不得不正面直视高昂的成本，一些时候甚至可能高得离奇、高得匪夷所思。
这是绝对躲不开的挑战，这是由精准医疗的特性所决定的属性。要想应对这挑战，跨过这道坎，好多方必须一齐来努力：
①患者努力学习工作改善自己的经济地位，尽可能给自己覆盖优质商业险。
②药企做好自己的R&D，不断作出更大胆更好的创新，推出更好的疗法和药物。
③社会尽可能给患者提供保护伞，让不幸的人不会在无常人生的暴风雨袭来时第一回合就倒下绝望。这把保护伞同时也有助于让好的疗法和药物在社会层面铺开，使得未来的药价下降成为可能。
以上是我今天看到历史上最贵的精准医疗药物之后，结合该领域一些其他重要话题的所感所想。我个人猜想，随着现代医学在这个方向上极速深化下去，未来的个人与社会的很多细微却重要之处或许会发生很大的变化，无论是科技、经济还是人的心灵。而我们，需要在现在就开始密切关注、尽量作好力所能及的准备，就好像准备好明天周一的工作一样。
婉氨各位。
